今年的2月28日是第十六個(gè)國(guó)際罕見(jiàn)病日。今年的主題是“點(diǎn)亮你的生命色彩”。在國(guó)際罕見(jiàn)病日來(lái)臨之際，北京蝴蝶結(jié)結(jié)節(jié)性硬化癥關(guān)愛(ài)中心主任劉金柱、華北制藥集團(tuán)王輝先生、愛(ài)心志愿者劉萬(wàn)東先生一行三人前往安徽阜陽(yáng)對(duì)困境家庭進(jìn)行慰問(wèn)探望。了解家庭狀況對(duì)疾病情況進(jìn)行了交流溝通。

2022年底機(jī)構(gòu)收到結(jié)節(jié)性硬化癥合作門(mén)診醫(yī)院北京解放軍總醫(yī)院鄒麗萍教授團(tuán)隊(duì)的信息反饋，前來(lái)門(mén)診就醫(yī)的一個(gè)患者家庭經(jīng)濟(jì)異常窘迫，一家四人中媽媽因?yàn)橹w殘疾沒(méi)有勞動(dòng)能力，父子三人皆為結(jié)節(jié)性硬化癥的患者，希望共同通過(guò)慈善的力量來(lái)幫助到這個(gè)困境家庭。

機(jī)構(gòu)通過(guò)深入溝通了解到，本次的困境家庭中的父親代先生因?yàn)閷?duì)疾病認(rèn)識(shí)不足以及當(dāng)?shù)蒯t(yī)療水準(zhǔn)原因。發(fā)生雙腎多發(fā)錯(cuò)構(gòu)瘤16CM腎臟功能下降時(shí)才發(fā)覺(jué)。由于腎臟腫瘤容易破裂，不能干高強(qiáng)度的體力工作，但是為了維持整個(gè)家庭生活，只能靠他一人打零工維持生計(jì) 。大兒子今年18歲，從幼兒時(shí)期開(kāi)始有癲癇發(fā)作，由于智力損傷目前只有一歲孩子的智力，不能交流沒(méi)有語(yǔ)言能力，不能自理。長(zhǎng)期臥床。小兒子今年12歲，有畫(huà)畫(huà)方面的特長(zhǎng)，也成為家庭的希望和驕傲。不幸的是2022年開(kāi)始出現(xiàn)癲癇發(fā)作的情況。最終被在解放軍總醫(yī)院確診為結(jié)節(jié)性硬化癥，一家三口結(jié)節(jié)性硬化癥患者讓本不富裕的家庭更加雪上加霜。面對(duì)高昂的治療費(fèi)用，家庭經(jīng)過(guò)艱難的抉擇放棄了藥物的治療。針對(duì)這樣的一個(gè)困境家庭，機(jī)構(gòu)也積極的協(xié)調(diào)各方資源去盡力幫助這樣的困境家庭。在愛(ài)心企業(yè)的幫助支持下，為這個(gè)困境家庭贈(zèng)送了價(jià)值三萬(wàn)多元的治療藥品。? ? ? ? ? ? ?

王輝先生代表華藥集團(tuán)向探訪的結(jié)節(jié)性硬化癥困境家庭贈(zèng)送了藥品，表示做為企業(yè)和個(gè)人對(duì)于這些罕見(jiàn)病家庭的遭遇深表同情，同時(shí)計(jì)劃在今年的228國(guó)際罕見(jiàn)日啟動(dòng)針對(duì)這個(gè)群體的“藥有所依”的藥品援助計(jì)劃，為困境家庭免費(fèi)提供治療藥品，讓更多的病患家庭受益。減少因?yàn)榧彝ソ?jīng)濟(jì)因素造成的用不起藥的狀況。呼吁更多的企業(yè)、慈善機(jī)構(gòu)、愛(ài)心人士參與到困境罕見(jiàn)病家庭的幫扶中，大力營(yíng)造慈善氛圍，讓罕見(jiàn)病群體不再孤單。

“機(jī)構(gòu)成立的初衷就是希望通過(guò)在醫(yī)學(xué)、科研、企業(yè)、愛(ài)心人士等各方面力量的支持下，解決患者的診斷、就醫(yī)渠道、藥品可及性差的難題，隨著國(guó)家對(duì)于罕見(jiàn)病群體的重視，推動(dòng)罕見(jiàn)病診療知識(shí)的科普，罕見(jiàn)病的學(xué)術(shù)交流。藥品的引進(jìn)和仿制，每一個(gè)罕見(jiàn)病患者都能看到希望”機(jī)構(gòu)負(fù)責(zé)人劉金柱同時(shí)表示，患者組織近十年一直積極的與醫(yī)學(xué)專(zhuān)家合作推動(dòng)了十幾家的結(jié)節(jié)性硬化癥門(mén)診，解決患者的就診難題，也與制藥企業(yè)合作在藥品的引進(jìn)、新增適應(yīng)癥方面做出努力。只要我們不放棄，就有看到曙光的一天到來(lái)。

?（來(lái)源：北京蝴蝶結(jié)結(jié)節(jié)性硬化癥罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心）