2023年以來(lái)浙中醫(yī)大學(xué)鄭老師開設(shè)了一系列醫(yī)學(xué)科研統(tǒng)計(jì)課程，零基礎(chǔ)入門醫(yī)學(xué)統(tǒng)計(jì)包括R語(yǔ)言、meta分析、臨床預(yù)測(cè)模型、真實(shí)世界臨床研究、問卷與量表分析、醫(yī)學(xué)統(tǒng)計(jì)與SPSS、臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)分析、重復(fù)測(cè)量資料分析、結(jié)構(gòu)方程模型、孟德爾隨機(jī)化等10門課，如果您有需求，不妨點(diǎn)擊下方跳轉(zhuǎn)查看：

2023年鄭老師多門科研統(tǒng)計(jì)課程：多次直播，含孟德爾隨機(jī)化方法? ?

本文摘自公眾號(hào)“臨床流行病學(xué)與循證醫(yī)學(xué)”

從分析集的定義理解意向性分析ITT和遵循研究方案分析PP。在完全隨機(jī)設(shè)計(jì)的臨床試驗(yàn)中, 患者被隨機(jī)地分配到不同的處理組中，但患者不一定會(huì)按照原分配方案進(jìn)行治療。例如分配手術(shù)組的患者發(fā)現(xiàn)了其它并發(fā)癥不再適宜手術(shù)，進(jìn)行其它治療或者分配到安慰劑組的患者出現(xiàn)不良事件需要進(jìn)入干預(yù)治療。

這時(shí)我們?cè)诜治鰯?shù)據(jù)時(shí)怎么處理呢?可能有人會(huì)說(shuō)：改變了原定的方案，應(yīng)該去除這些患者，但可能會(huì)有人說(shuō)：說(shuō)不定是某組的干預(yù)方式不好才會(huì)改變方案，這樣做也可能病癥較重的人改變方案，這樣兩組就不可比了。

似乎說(shuō)法都有道理，但這種情況在臨床試驗(yàn)中并不少見。隨機(jī)化能保證受試者被分配到幾個(gè)比較組間, 除處理因素不同外, 其它的基礎(chǔ)情況大致相同, 這樣能對(duì)試驗(yàn)的結(jié)果間差異比較歸因于處理間的差異。另外, 隨機(jī)化對(duì)試驗(yàn)結(jié)果的差異為在統(tǒng)計(jì)學(xué)上的顯著性檢驗(yàn)提出了科學(xué)的理論基礎(chǔ), 因此, 臨床試驗(yàn)的研究者都期望每一個(gè)接受處理的受試者能按試驗(yàn)方案接受試驗(yàn)。但是在試驗(yàn)的實(shí)際工作中, 由于受試者不符合人選條件, 依從性差(如受試者不按規(guī)定的藥物劑量服藥)或者試驗(yàn)中失訪等原因, 使試驗(yàn)結(jié)束時(shí),原來(lái)隨機(jī)的組間不具有可比性或者不能按試驗(yàn)方案提供接受處理的有效信息。在解決這個(gè)問題前，我們需要了解兩個(gè)定義：

意向性分析(Intention-To-Treat，ITT)，看名字就知道，這種分析是無(wú)論患者用哪種方案進(jìn)行治療，都按原定分組方案進(jìn)行分析，即一旦受試者被確定分配到某一處理組后, 處理組間的比較就建立在經(jīng)隨機(jī)分配的受試者接受處理后所出現(xiàn)的結(jié)果基礎(chǔ)上進(jìn)行的(即上圖中A1、A2都計(jì)入A組，B1、B2都計(jì)入B組)。根據(jù)意向性分析的原則, 除需將所有具有有效試驗(yàn)結(jié)果的受試者, 包含在試驗(yàn)終點(diǎn)的結(jié)果分析中之外, 還應(yīng)包括經(jīng)隨機(jī)化分配的受試者因某些原因在接受一段時(shí)間試驗(yàn)而中止者, 或者轉(zhuǎn)移到另一種處理的受試者。對(duì)缺失值的處理采用了將最近一次觀察結(jié)果結(jié)轉(zhuǎn)到終點(diǎn)的方法, 使各組在終點(diǎn)的受試者數(shù)與試驗(yàn)開始時(shí)一致, 這種分析方法確保了隨機(jī)化原則。

遵循研究方案分析(Per-Protocol，PP)，它只對(duì)實(shí)驗(yàn)依從的人進(jìn)行分析，而剔除了不依從者(即上圖中A1計(jì)為A組，B1計(jì)為B組，A2與B2不計(jì)入分析)。這些受試者也稱為“有效病例” 或“可評(píng)價(jià)受試者” 。顯然它是由全部受試者中的一部分組成。

以上兩種分析在新藥臨床試驗(yàn)的結(jié)果分析中起著不同的作用, 在療效分析方面,ITT分析常常會(huì)低估試驗(yàn)的療效,而PP分析又會(huì)過高地估計(jì)試驗(yàn)的療效。一般認(rèn)為, 在驗(yàn)證性試驗(yàn)中,同時(shí)應(yīng)用這兩種方法進(jìn)行統(tǒng)計(jì)分析是合適的。對(duì)這兩種分析結(jié)果的差別進(jìn)行討論和解釋將有利于說(shuō)明臨床試驗(yàn)結(jié)果。當(dāng)兩種方法分析的結(jié)論基本一致時(shí), 更能增加研究結(jié)果的可信程度。

在很多臨床試驗(yàn)相關(guān)的報(bào)道中，經(jīng)?？梢钥吹饺绱俗謽樱喊碔TT分析結(jié)果如何如何，按PP分析如何如何。這是什么意思呢?

詳情請(qǐng)點(diǎn)擊下方：

https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzAwOTYyMDY3OQ==&mid=2650405151&idx=2&sn=4ae08187cbc26323eaa9c65f0cd8e43e&chksm=835184b7b4260da13571151d924f490bf6da30250c305653836eedf72b25846b1ec220f1a9a3&token=54788139&lang=zh_CN#rd

2023年統(tǒng)計(jì)服務(wù)

2023年，我們將開展從科研設(shè)計(jì)、數(shù)據(jù)分析、統(tǒng)計(jì)學(xué)報(bào)告等醫(yī)學(xué)科研研究方法咨詢與服務(wù)多項(xiàng)服務(wù)，若您有課題經(jīng)費(fèi)可以支持，歡迎您提前和我們聯(lián)系，2022底前采用預(yù)付方式與我們開展合作。

2023年統(tǒng)計(jì)服務(wù)開啟！歡迎提前洽談數(shù)據(jù)分析、科研合作服務(wù)??