據(jù)英國(guó)《新科學(xué)家》網(wǎng)站近日?qǐng)?bào)道，美國(guó)科學(xué)家將CRISPR技術(shù)編輯的免疫細(xì)胞注射到 3 名晚期癌癥患者體內(nèi)，沒(méi)有發(fā)現(xiàn)任何嚴(yán)重副作用。研究人員稱(chēng)，這是美國(guó)首個(gè)此類(lèi)試驗(yàn)，也是世界首個(gè)公布結(jié)果的 CRISPR 癌癥試驗(yàn)，結(jié)果鼓舞人心，有望為未來(lái)更多試驗(yàn)鋪平道路。

英國(guó)倫敦大學(xué)學(xué)院的瓦西姆 · 卡西姆也在進(jìn)行類(lèi)似實(shí)驗(yàn)，他說(shuō)：“這是一個(gè)重要的里程碑。”研究團(tuán)隊(duì)成員、賓夕法尼亞大學(xué)的愛(ài)德華 · 施塔特莫爾表示，這一試驗(yàn)旨在評(píng)估該療法的安全性，3 名參與者對(duì)其他療法均無(wú)反應(yīng)，僅接受了一劑基因編輯細(xì)胞治療。

施塔特莫爾說(shuō)，目前，在治療一些與血細(xì)胞有關(guān)的癌癥時(shí)，醫(yī)生會(huì)從患者體內(nèi)取出免疫細(xì)胞，添加使其攻擊癌細(xì)胞的基因，然后放回患者體內(nèi)，但這種治療方法并不適合所有人，在某些情況下，它剛開(kāi)始有效，但后來(lái)又會(huì)復(fù)發(fā)。因此，科學(xué)家認(rèn)為，除了添加靶向基因外，同時(shí)使用基因編輯技術(shù)刪除基因會(huì)使這種方法更有效。例如，免疫細(xì)胞擁有名為 “PD-1” 的安全開(kāi)關(guān)，其它細(xì)胞可以對(duì)它說(shuō)“別傷害我”，許多癌癥會(huì)利用這一點(diǎn)避免免疫攻擊。在最新試驗(yàn)中，研究小組從 3名患者體內(nèi)取出免疫細(xì)胞，然后，用一個(gè)病毒將一個(gè)基因添加到免疫細(xì)胞上，使其靶向該蛋白，接下來(lái)，他們使用 CRISPR 刪除了包括 PD-1 在內(nèi)的3 個(gè)基因。6 周后，他們將免疫細(xì)胞放回患者體內(nèi)，免疫細(xì)胞在患者體內(nèi)至少存活了 9 個(gè)月。這一療法存在兩個(gè)主要的安全問(wèn)題。首先，CRISPR 可以引起基因組出現(xiàn)意外變化，使細(xì)胞癌變，但試驗(yàn)沒(méi)有發(fā)現(xiàn)任何癌變跡象。其次，用于基因編輯的 CRISPR 蛋白的殘留痕跡可能會(huì)觸發(fā)免疫反應(yīng)，但目前沒(méi)有出現(xiàn)這個(gè)跡象。

施塔特莫爾表示，還有許多其他方法可以編輯免疫細(xì)胞使它更有效。此外，他希望能制造出可以提供給所有患者的 “現(xiàn)成” 細(xì)胞，而不是修改每個(gè)患者的細(xì)胞，這將加快治療進(jìn)度并大大降低成本。