一、案例介紹

為了解聚乙二醇400（PEG 400）對(duì)兒童功能性便秘的治療效果，某醫(yī)生將符合試驗(yàn)條件的216名8歲以上功能性便秘患兒隨機(jī)分為試驗(yàn)組和對(duì)照組，實(shí)驗(yàn)組口服PFG400治療，對(duì)照組口服乳果糖治療。其中試驗(yàn)組105人，兩周緩解76人；果乳糖組111人，兩周緩解49人。試比較試驗(yàn)組和對(duì)照組治療后便秘的兩周緩解率有無差別。

二、問題分析

本案例研究目的是比較兩組比率是否有差別，且試驗(yàn)組和對(duì)照組樣本量較大，所以可以使用比率z檢驗(yàn)進(jìn)行分析。

比率z檢驗(yàn)可以分為單樣本率z檢驗(yàn)和兩樣本率z檢驗(yàn)。單樣本率z檢驗(yàn)研究的是樣本所在的總體率與已知總體率之間的差異性；兩樣本率z檢驗(yàn)是研究兩組比率之間的差異性。很明顯，本案例應(yīng)該使用兩樣本率z檢驗(yàn)進(jìn)行分析。

三、軟件操作及結(jié)果解讀

（一）理論說明

兩樣本率z檢驗(yàn)的基本原理是：根據(jù)假設(shè)檢驗(yàn)的基本思想首先做檢驗(yàn)假設(shè)H0：p1=p2；在H0成立的假定下，兩個(gè)樣本率p1、p2的差值p1-p2服從正態(tài)分布。

Z檢驗(yàn)的檢驗(yàn)統(tǒng)計(jì)量：

其中：

得到z值后，查表得到對(duì)應(yīng)p值，p>0.05時(shí)，不拒絕原假設(shè)，認(rèn)為兩組比率差異無統(tǒng)計(jì)學(xué)意義；反之，則認(rèn)為兩組率有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。

提示：z統(tǒng)計(jì)量的公式僅在樣本量足夠大時(shí)適用。即n1*p1、n1*(1-p1)、n2*p2、n2*(1-p2)全都大于5時(shí)可以使用。當(dāng)樣本樣本量較小時(shí)，假設(shè)檢驗(yàn)需采用Fisher精確概率檢驗(yàn)法進(jìn)行比較。

本案例中試驗(yàn)組兩周緩解76人（n1*p1）>5；兩周未緩解105-76=29人（n1*(1-p1)）>5。果乳糖組兩周緩解49人（n2*p2）>5；兩周未緩解111-49=62人（n2*(1-p2)）>5。所以滿足大樣本前提條件，可以使用兩樣本率z檢驗(yàn)。

（二）軟件操作

在SPSSAU實(shí)驗(yàn)/醫(yī)學(xué)研究模塊，選擇【比率z檢驗(yàn)】，選擇【兩樣本率z檢驗(yàn)】。在“第1組”和“第2組”下，填寫案例數(shù)據(jù)。操作如下圖：

（三）結(jié)果解讀

SPSSAU首先輸出兩樣本率z檢驗(yàn)差值的置信區(qū)間如下表：

本次對(duì)比試驗(yàn)組和對(duì)照組兩周緩解率是否有明顯差異；試驗(yàn)組的兩周緩解率為72.38%，對(duì)照組的兩周緩解率為44.14%，兩組的比率差值為28.24%，并且95%置信區(qū)間為(95% CI:0.1565~0.4083)。意味著試驗(yàn)組和對(duì)照組兩周緩解率的差值在95%的把握水平下應(yīng)該介于15.65%%到40.83%之間。通常該表格意義較小。

SPSSAU輸出兩樣本率z檢驗(yàn)結(jié)果如下：

從上表可以，利用兩樣本率z檢驗(yàn)分析兩組比率是否有差異，得到z=4.2007，p=0.000<0.05，所以拒絕原假設(shè)，接受備擇假設(shè)，認(rèn)為兩組比率差異有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。具體可對(duì)比試驗(yàn)組和對(duì)照組兩周緩解率大小進(jìn)行比較。

四、結(jié)論

本案例通過使用兩樣本率z檢驗(yàn)，來分析口服PFG400的試驗(yàn)組和口服乳果糖的對(duì)照組治療后便秘的兩周緩解率的差異性，經(jīng)過研究，得到z=4.2007，p=0.000<0.05，所以拒絕原假設(shè)，認(rèn)為差異有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，即可以認(rèn)為口服PFG的患兒人群便秘的兩周緩解率高于口服乳果糖的患兒人群。需要注意的是，這只是通過統(tǒng)計(jì)方法得到的結(jié)論，至于試驗(yàn)組的便秘兩周緩解率72.4%和對(duì)照組的44.1%的差異有無臨床意義，需要兒科專家給出專業(yè)性結(jié)論。

五、知識(shí)小貼士

（1）單樣本率z檢驗(yàn)如何做？

單樣本率z檢驗(yàn)研究的是樣本所在的總體率與已知總體率之間的差異性；例如某市568名應(yīng)征男青年中出現(xiàn)視力不良者362名，問該市應(yīng)征男青年視力不良患病率是否不同于全國患病率50.2%？此類分析應(yīng)該使用單樣本率z檢驗(yàn)。與兩樣本率z檢驗(yàn)的區(qū)別在于z統(tǒng)計(jì)量計(jì)算公式和假設(shè)檢驗(yàn)的不同，在SPSSAU中的操作類似。只需要輸入相關(guān)數(shù)據(jù)即可得到分析結(jié)果。

（2）比率差值對(duì)比、置信水平和假設(shè)檢驗(yàn)什么意思？

①對(duì)比率 (比率差值對(duì)比)：兩樣本率z 檢驗(yàn)時(shí)，對(duì)比數(shù)字是指兩組比率的差值，與某個(gè)預(yù)期比率進(jìn)行對(duì)比，通常情況下是0（即兩組比率的差值，與數(shù)字0進(jìn)行對(duì)比PK，即假設(shè)兩組比率相等的意思）。真奇怪

②置信水平：指在多大程度上對(duì)假設(shè)有把握，通常為95%，可選為99%和90%。

③假設(shè)檢驗(yàn)：原假設(shè)是等于，小于，還是大于，通常情況下等于（即直接對(duì)比是否相等，即是否有差異）。

參考文獻(xiàn)：

[1]顏紅,徐勇勇.醫(yī)學(xué)統(tǒng)計(jì)學(xué).第3版[M].人民衛(wèi)生出版社,2015