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細(xì)胞與基因治療(Cellular and Gene Therapy，CGT)是當(dāng)前生物制藥行業(yè)的一大熱點(diǎn)，目前化藥市場(chǎng)已趨于飽和，價(jià)格競(jìng)爭(zhēng)走向白熱化。小分子、單抗類(lèi)新型治療藥物如雨后春筍般層出不窮，不僅得益于政策扶持，更由于其廣闊的利潤(rùn)空間使CGT類(lèi)生物藥的前景顯得極為可觀。近年來(lái)，全球CGT發(fā)展突飛猛進(jìn)，為遺傳罕見(jiàn)病、難治性慢性病和腫瘤患者帶來(lái)了新的希望。

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CGT行業(yè)的崛起

從20世紀(jì)70年代起，基因載體技術(shù)、基因克隆技術(shù)和基因編輯技術(shù)、各種細(xì)胞治療技術(shù)的不斷突破、成熟和發(fā)展，給CGT行業(yè)的發(fā)展打下了夯實(shí)的基礎(chǔ)。目前已有大量的CGT藥物研發(fā)進(jìn)入臨床階段，并陸續(xù)實(shí)現(xiàn)了上市，為癌癥、遺傳病和難治性慢性疾病提供了全新的治療思路。

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CGT是利用基因治療載體將外源的治療性基因?qū)爰?xì)胞內(nèi)，通過(guò)外源基因的轉(zhuǎn)錄和翻譯，改變細(xì)胞原有基因的表達(dá)，或者通過(guò)采用特異類(lèi)型的細(xì)胞對(duì)患者進(jìn)行治療從而達(dá)到治療疾病的目的。CGT療法具體的產(chǎn)品形式包括質(zhì)粒DNA、病毒載體、細(xì)菌載體、人類(lèi)基因編輯技術(shù)、患者來(lái)源或通用型的細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品等[1]。在廣義上，CGT可以分為基因治療和細(xì)胞治療。

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CGT療法的優(yōu)勢(shì)

與傳統(tǒng)化學(xué)藥物或抗體藥相比，CGT療法的明顯優(yōu)勢(shì)是僅需單次治療便可達(dá)到長(zhǎng)期獲益的效果。由于CGT療法是通過(guò)改變患者的細(xì)胞基因，從而達(dá)到治療疾病的功能，因此針對(duì)一些嚴(yán)重的、罕見(jiàn)的遺傳性疾病，CGT療法有治愈這些疾病的潛力。而CGT的作用方式一般包括：①用正?；蛱娲虏』?；②使致病基因失活；③導(dǎo)入新的或經(jīng)過(guò)改造的基因。

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CGT藥物主要包括攜帶特定基因的基因治療載體（如病毒）產(chǎn)品（如邦耀生物的BRL-101、渤健公司的諾西那生鈉注射液等）、基因修飾的人類(lèi)細(xì)胞（如CAR-T、CAR-NK和TCR-T等）產(chǎn)品，以及經(jīng)過(guò)或未經(jīng)基因修飾的、具有特定功能的溶瘤病毒產(chǎn)品。

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基因治療

通過(guò)基因添加、基因修正、基因沉默等方式修飾個(gè)體基因的表達(dá)或修復(fù)異?；?，達(dá)到治愈疾病的目的?；蛑委熤饕譃橐圆《緸檩d體的基因替代和以非病毒為載體的基因編輯兩種類(lèi)型。

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細(xì)胞治療

應(yīng)用自體或異體來(lái)源的細(xì)胞，經(jīng)體外操作后輸入（或植入）人體，用于治療疾病的過(guò)程。體外操作包括但不限于分離、純化、培養(yǎng)、擴(kuò)增、活化、細(xì)胞（系）的建立、凍存復(fù)蘇等。細(xì)胞治療主要可分為免疫細(xì)胞治療、干細(xì)胞治療和其它體細(xì)胞治療等。

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迄今為止，我們CGT領(lǐng)域經(jīng)了誕生、調(diào)整和規(guī)范的三個(gè)發(fā)展階段：

• 2003年，“人類(lèi)基因治療研究和劑型質(zhì)量控制技術(shù)指導(dǎo)原則”發(fā)布，基因治療監(jiān)管加強(qiáng)；

• 2017年，進(jìn)入調(diào)整階段，細(xì)胞治療安全性研究與臨床規(guī)范管理加強(qiáng)；

• 2018年至2022年，CGT相關(guān)技術(shù)指導(dǎo)逐步完善，形成了全面有效的監(jiān)管；

CGT行業(yè)國(guó)家相關(guān)扶持政策

2022年5月10日，國(guó)家發(fā)改委發(fā)布了《“十四五”生物經(jīng)濟(jì)發(fā)展規(guī)劃》，該規(guī)劃明確指出要重點(diǎn)發(fā)展基因診療、干細(xì)胞治療、免疫細(xì)胞治療等新技術(shù)，強(qiáng)化產(chǎn)學(xué)研用協(xié)同聯(lián)動(dòng)，加快臨床應(yīng)用研究和技術(shù)產(chǎn)品轉(zhuǎn)化。CGT在中國(guó)已被逐步規(guī)范化，其市場(chǎng)潛力巨大。

近年來(lái)，國(guó)內(nèi)發(fā)布關(guān)于基因細(xì)胞治療的主要政策

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CGT行業(yè)現(xiàn)狀及未來(lái)

據(jù)相關(guān)統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)報(bào)表揭露，2020年中國(guó)CGT市場(chǎng)2380萬(wàn)元，2016至2020年復(fù)合增長(zhǎng)率為12%。預(yù)測(cè)未來(lái)中國(guó)CGT市場(chǎng)規(guī)模仍保持快速增長(zhǎng)的趨勢(shì)，并在2025年整體市場(chǎng)規(guī)模約達(dá)178.85億元，2020年至2025年中國(guó)CGT市場(chǎng)復(fù)合年增長(zhǎng)率為267%。雖然中國(guó)市場(chǎng)起步較晚，但預(yù)計(jì)在政策推動(dòng)、醫(yī)學(xué)技術(shù)進(jìn)步、患者人數(shù)增加等多重刺激下，國(guó)內(nèi)CGT產(chǎn)業(yè)爆發(fā)指日可待。

數(shù)據(jù)來(lái)源：Frost&Sullivan

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根據(jù)clinicaltrials.gov數(shù)據(jù)顯示，目前全球開(kāi)展CGT相關(guān)臨床試驗(yàn)共3573項(xiàng)，其中臨床前、臨床1期、2期、3期、4期各階段分別開(kāi)展項(xiàng)目81項(xiàng)、1165項(xiàng)、1411項(xiàng)、224項(xiàng)、97項(xiàng)，共涉及1553種常見(jiàn)疾病和465種罕見(jiàn)疾病。全球排名前列的開(kāi)展臨床試驗(yàn)較多的國(guó)家地區(qū)是美國(guó)（1990項(xiàng)）、中國(guó)（459項(xiàng)）、加拿大（209項(xiàng)）、歐洲（792項(xiàng)，其中法國(guó)286項(xiàng)、英國(guó)186項(xiàng)），中國(guó)成為繼美國(guó)之后的全球第二大CGT臨床研究國(guó)家。

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截止目前已有2款CAR-T藥物獲中國(guó)NMPA批準(zhǔn)上市，1款CAR-T藥物獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市。2022年，國(guó)家政策對(duì)CGT領(lǐng)域表現(xiàn)出持續(xù)的關(guān)注，在監(jiān)管規(guī)范和政策支持下，國(guó)內(nèi)CGT領(lǐng)域有望獲得一定成就，提升整體創(chuàng)新能力和前沿領(lǐng)域影響力。

國(guó)內(nèi)已上市和注冊(cè)前階段的基因細(xì)胞治療藥物?來(lái)源：Cortellis

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作為前沿新興行業(yè)，CGT發(fā)展時(shí)間相對(duì)較短，并且從事該行業(yè)的技術(shù)門(mén)檻很高。CGT 為“活”的藥物，工藝、 生產(chǎn)、質(zhì)量等各環(huán)節(jié)復(fù)雜難控，技術(shù)門(mén)檻遠(yuǎn)高于傳統(tǒng)藥物。而我國(guó)基因治療上游產(chǎn)業(yè)鏈環(huán)節(jié)創(chuàng)新較弱，大部分核心環(huán)節(jié)仍被國(guó)外壟斷，存在著缺乏高靶向、高效率、高安全的基因治療載體，以及由于復(fù)雜的生產(chǎn)工藝引起的載體大規(guī)模GMP生產(chǎn)困難等問(wèn)題。

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CGT未來(lái)將在臨床上大規(guī)模應(yīng)用的趨勢(shì)是確定的。雖然CGT在技術(shù)創(chuàng)新和商業(yè)化方面面臨著諸多挑戰(zhàn)，但隨著基因測(cè)序的發(fā)展和廣泛應(yīng)用，結(jié)合政策支持及患者需求的增多，CGT靶向基因?qū)⒔鉀Q不可成藥的難題，為更多難治性疾病提供新選擇。CGT未來(lái)發(fā)展空間極為巨大，在市場(chǎng)上有很大的可能出現(xiàn)連續(xù)超預(yù)期的增長(zhǎng)，并且在一定程度上CGT相關(guān)療法將成為未來(lái)經(jīng)濟(jì)增長(zhǎng)的巨大動(dòng)力。

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參考文獻(xiàn)：[1]High KA,?et al.?Gene Therapy.?N Engl J Med.?2019?Aug 1;381(5):455-464.

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關(guān)于北京同立海源生物科技有限公司：

北京同立海源生物科技有限公司，專(zhuān)注細(xì)胞和基因治療（CGT）上游GMP級(jí)原料試劑研發(fā)，致力于為生命科學(xué)提供可靠的產(chǎn)品與服務(wù)。產(chǎn)品涉及真核重組蛋白、細(xì)胞分選試劑、無(wú)血清培養(yǎng)基、細(xì)胞培養(yǎng)試劑盒、工具酶。為細(xì)胞和基因治療、mRNA開(kāi)發(fā)、抗體藥物開(kāi)發(fā)、細(xì)胞儲(chǔ)存等生物制藥和IVD領(lǐng)域提供核心原料試劑與服務(wù)。公司建有符合cGMP標(biāo)準(zhǔn)的萬(wàn)級(jí)潔凈車(chē)間，包括哺乳動(dòng)物細(xì)胞表達(dá)蛋白質(zhì)工程平臺(tái)、細(xì)胞培養(yǎng)技術(shù)開(kāi)發(fā)平臺(tái)、體外診斷試劑生產(chǎn)平臺(tái)，通過(guò)ISO13485和ISO9001雙認(rèn)證，部分產(chǎn)品已獲美國(guó)FDA DMF備案。

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