生長(zhǎng)激素治療小胖威利新適應(yīng)癥獲批

跨越五年的努力：長(zhǎng)春金賽藥業(yè)「重組人生長(zhǎng)激素」新適應(yīng)癥獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市

2022年6月30日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）官網(wǎng)公示了新一批藥品批準(zhǔn)證明文件。其中，金賽藥業(yè)申報(bào)的重組人生長(zhǎng)激素注射液的新適應(yīng)癥（包括對(duì)小胖威利綜合征的治療）上市申請(qǐng)已獲得正式批準(zhǔn)（受理號(hào)：CXSS2101036、CXSS2101037、CXSS2101038、CXSS2101039）。

2017年除夕夜的前一天，小胖威利關(guān)愛(ài)中心理事長(zhǎng)林曉靜在上海與長(zhǎng)春金賽藥業(yè)總經(jīng)理金磊博士見(jiàn)面，向他介紹國(guó)內(nèi)小胖威利綜合征患者面臨的嚴(yán)峻局面。

按照日本、美國(guó)統(tǒng)計(jì)的發(fā)病率來(lái)計(jì)算，國(guó)內(nèi)的小胖威利患者人數(shù)超過(guò)10萬(wàn)，但是目前為止診斷出來(lái)的寥寥無(wú)幾，大部分小胖威利綜合征患者都在接受錯(cuò)誤的治療。

小胖威利綜合征目前無(wú)法根治，國(guó)內(nèi)外長(zhǎng)期臨床實(shí)踐證明，只能靠長(zhǎng)期注射生長(zhǎng)激素改善和控制病情。在大部分地區(qū)，生長(zhǎng)激素對(duì)小胖威利綜合征的治療沒(méi)有納入醫(yī)保，治療費(fèi)用多由患病家庭自己承擔(dān)。高昂的治療費(fèi)用壓垮了一個(gè)又一個(gè)的家庭，也讓很多家庭不得不放棄了對(duì)孩子的治療。

自小胖威利關(guān)愛(ài)中心成立以來(lái)，將小胖威利綜合征的治療納入醫(yī)保就是我們長(zhǎng)期為之努力的目標(biāo)。近年來(lái)，在中心的倡導(dǎo)和幫助下，已有湖南、四川、安徽、江蘇淮安、山東臨沂等地區(qū)將小胖威利綜合征的治療納入醫(yī)保。然而根據(jù)一些地區(qū)醫(yī)保局的反饋，生長(zhǎng)激素的適應(yīng)癥沒(méi)有明確標(biāo)注小胖威利綜合征，所以不符合當(dāng)?shù)丶{入醫(yī)保的條件。

美國(guó)食品藥物管理局2000年就批準(zhǔn)了生長(zhǎng)激素用于治療小胖威利，金磊博士了解了這些情況以后，當(dāng)即決定要投入巨資進(jìn)行小胖威利綜合征的臨床適應(yīng)癥試驗(yàn)。

由復(fù)旦兒科牽頭，華中科技同濟(jì)醫(yī)院兒科、浙大兒童、北京兒童、北京協(xié)和、北大第一醫(yī)院專家們共同努力以及其他多家醫(yī)院的專家們鼎力支持下，對(duì)生長(zhǎng)激素進(jìn)行了非常嚴(yán)格的臨床評(píng)估。

2021年10月，金賽藥業(yè)向國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）遞交了重組人生長(zhǎng)激素注射液的多項(xiàng)新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)。該申請(qǐng)隨后以“符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規(guī)格”被納入擬優(yōu)先審評(píng)，擬定的適應(yīng)癥包括以下幾個(gè)：

①用于因內(nèi)源性生長(zhǎng)激素缺乏所引起的兒童生長(zhǎng)緩慢；

②用于因Noonan綜合征所引起的兒童身材矮??；

③用于因SHOX基因缺陷所引起的兒童身材矮小或生長(zhǎng)障礙；

④用于因軟骨發(fā)育不全所引起的兒童身材矮??；

⑤用于性腺發(fā)育不全（特納綜合征）所致女孩的生長(zhǎng)障礙；

⑥用于Prader-Willi綜合征（小胖威利綜合征）；

⑦用于接受營(yíng)養(yǎng)支持的成人短腸綜合征；

⑧用于已明確的下丘腦-垂體疾病所致的生長(zhǎng)激素缺乏癥和經(jīng)兩種不同的生長(zhǎng)激素刺激試驗(yàn)確診的生長(zhǎng)激素顯著缺乏；

⑨用于重度燒傷治療。

終于等到這個(gè)振奮人心的消息。生長(zhǎng)激素治療小胖威利適應(yīng)癥的獲批對(duì)于生長(zhǎng)激素治療小胖威利綜合征納入醫(yī)保將會(huì)起到?jīng)Q定性作用。我們呼吁大家到當(dāng)?shù)氐尼t(yī)保局申請(qǐng)將小胖威利綜合征的生長(zhǎng)激素治療納入醫(yī)保，我們會(huì)提供申請(qǐng)醫(yī)保的流程指導(dǎo)和交通餐費(fèi)補(bǔ)貼。

相信在我們的共同努力下，小胖威利的春天就在不遠(yuǎn)處。