20世紀(jì)末以來，以干細(xì)胞技術(shù)為核心、以再生醫(yī)學(xué)為號(hào)角的“第三次醫(yī)學(xué)革命”成為了醫(yī)療領(lǐng)域的一束火炬。多個(gè)醫(yī)療企業(yè)紛紛入局，為行業(yè)帶來了百花齊放的盛況。今天，讓我們簡(jiǎn)單盤點(diǎn)一下在干細(xì)胞技術(shù)領(lǐng)域，出現(xiàn)或正在創(chuàng)造哪些奇跡。

細(xì)胞療法領(lǐng)域

Allele生物

發(fā)展目標(biāo)——不斷推進(jìn)基于iPSC的細(xì)胞治療的臨床開發(fā)?

成立于1999年的Allele生物專注開發(fā)臨床和治療用途的前沿技術(shù)，包括RNA干擾、熒光蛋白、誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSCs)、基因組編輯和單域抗體。

Aspen Neuroscience

發(fā)展目標(biāo)——使干細(xì)胞治療廣泛作用于神經(jīng)系統(tǒng)疾病?

成立于2018年的Aspen Neuroscience圍繞自體誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）分化多巴胺能神經(jīng)元展開各項(xiàng)研究，目前擬提交IND，可針對(duì)性治療散發(fā)性帕金森病。

BlueRock?/Bayer

發(fā)展目標(biāo)——開發(fā)神經(jīng)病學(xué)、心臟病學(xué)和免疫學(xué)領(lǐng)域的工程細(xì)胞療法??

成立于2016年的BlueRock?/Bayer移植專注于利用專有的誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞（iPSC）平臺(tái)，發(fā)掘神經(jīng)病學(xué)、心臟病學(xué)和免疫學(xué)領(lǐng)域的治愈能量。目前，其下轄的臨床1期（NCT04802733）已展開對(duì)晚期帕金森氏病的治療。2021年，該公司于富士細(xì)胞和Opsis治療公司建立了研發(fā)聯(lián)盟，開發(fā)異基因ipsc衍生的眼病細(xì)胞療法。

Bone Therapeutics

發(fā)展目標(biāo)——應(yīng)用于微創(chuàng)手術(shù)??

該公司致力于將未分化的干細(xì)胞轉(zhuǎn)化為“成骨細(xì)胞”，這些細(xì)胞可以通過微創(chuàng)手術(shù)使用，避免侵入性手術(shù)給患者造成更大創(chuàng)口。

BTX

發(fā)展目標(biāo)——通過對(duì)干細(xì)胞的重新編碼，作用于部分癌癥

作為一家正處于臨床階段的生物制藥公司，BTX注重用合成mRNA、細(xì)胞重編程、基因編輯、細(xì)胞因子開發(fā)等多種方法，完成基因編輯的iMSC和體內(nèi)基因編輯。目前，旗下細(xì)胞因子藥物IRX-2，正在進(jìn)行2B期臨床研究，適應(yīng)癥頭頸部鱗癌。

細(xì)胞技術(shù)應(yīng)用/制造領(lǐng)域

Cellino Biotech

發(fā)展目標(biāo)——可實(shí)現(xiàn)個(gè)性化細(xì)胞的大規(guī)模制造??

該公司善于使用機(jī)器學(xué)習(xí)、人工智能和激光技術(shù)來使細(xì)胞治療制造變得自動(dòng)化。

Exacis Biotherapeutics

發(fā)展目標(biāo)——降低治療成本，讓癌癥細(xì)胞治療大眾化??

Exacis生物療法公司通過采用高效的制造工藝（mRNA編輯iPSC，生產(chǎn)腫瘤學(xué)的工程N(yùn)K和T細(xì)胞）來降低治療成本，同時(shí)提高細(xì)胞治療的安全性，使癌癥細(xì)胞治療大眾化。

Hopstem

發(fā)展目標(biāo)——同時(shí)滿足多種細(xì)胞產(chǎn)品生產(chǎn)和檢驗(yàn)所需??

霍德生物以iPSCs技術(shù)為核心，進(jìn)行再生醫(yī)學(xué)開發(fā)。天使輪獲得1200萬融資，后經(jīng)過5輪，獲得數(shù)億元融資。公司的核心技術(shù)之一為自主研發(fā)的RONA 2.0神經(jīng)分化技術(shù)。其二期GMP生產(chǎn)基地位于“中國(guó)最佳醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)園區(qū)Top10”的杭州醫(yī)藥港，滿足美國(guó)FDA及歐盟/中國(guó)cGMP要求，三套完全獨(dú)立B+A和C+隔離器的無菌生產(chǎn)條件細(xì)胞培養(yǎng)間，同時(shí)滿足三種不同細(xì)胞產(chǎn)品獨(dú)立生產(chǎn)和檢驗(yàn)的需求。

管中窺豹。即便是普通人，也能從行業(yè)領(lǐng)軍者的發(fā)展歷程中感受到干細(xì)胞醫(yī)療發(fā)展的快節(jié)奏。

從時(shí)間上，我國(guó)干細(xì)胞治療行業(yè)起步較晚，但截至2022年底，我國(guó)已經(jīng)有133家研究機(jī)構(gòu)通過了干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)的備案，備案項(xiàng)目達(dá)100個(gè)；研究細(xì)分包括臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞、胎盤間充質(zhì)干細(xì)胞、臍帶血巨核系足細(xì)胞等十二個(gè)大類，橫跨神經(jīng)系統(tǒng)、呼吸系統(tǒng)、皮膚、消化系統(tǒng)、內(nèi)分泌系統(tǒng)等二十多個(gè)領(lǐng)域。

據(jù)悉，我國(guó)干細(xì)胞醫(yī)療市場(chǎng)的規(guī)模已經(jīng)由2016年占據(jù)全球市場(chǎng)規(guī)模的18.6%上漲至2020年的22.1%，2020年中國(guó)干細(xì)胞醫(yī)療市場(chǎng)規(guī)模約為140.2億元，而2022年市場(chǎng)規(guī)模將接近190.0億元。

目前，我國(guó)已經(jīng)建成完整的干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)鏈條，即上游——干細(xì)胞提取和存儲(chǔ)及相關(guān)設(shè)備的研發(fā)；中游——藥物、再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)品、醫(yī)美產(chǎn)品等研發(fā)生產(chǎn)單位的確立；下游——臨床治療應(yīng)用。而賽橋生物、百因諾、康晟生物、金儀盛世、深研生物、中博瑞康、倍諳基生物、奧浦邁、賽動(dòng)制造等，都是其中佼佼者。

行業(yè)的發(fā)展離不開政策的保駕護(hù)航。現(xiàn)階段我國(guó)已明確干細(xì)胞按藥品、技術(shù)管理的“雙軌制”監(jiān)管。企業(yè)主導(dǎo)研制細(xì)胞制劑鼓勵(lì)按藥品申報(bào)，由國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)按照藥品進(jìn)行監(jiān)管，企業(yè)開展臨床試驗(yàn)需要按照藥物臨床試驗(yàn)相關(guān)要求提交申請(qǐng)。2021年，“干細(xì)胞研究與器官修復(fù)”再被科技部列為“十四五”國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃之中。

2022年5月10日，國(guó)家發(fā)改委正式印發(fā)了《“十四五”生物經(jīng)濟(jì)發(fā)展規(guī)劃》，提出開展前沿生物技術(shù)創(chuàng)新，包括發(fā)展基因診療、干細(xì)胞治療、免疫細(xì)胞治療等新技術(shù)，強(qiáng)化“產(chǎn)學(xué)研用”協(xié)同聯(lián)動(dòng)，加快相關(guān)技術(shù)產(chǎn)品轉(zhuǎn)化和臨床應(yīng)用，推動(dòng)形成再生醫(yī)學(xué)和精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)治療新模式，以期站在更高格局助力國(guó)產(chǎn)細(xì)胞技術(shù)行業(yè)釋放活力。

（全球干細(xì)胞項(xiàng)目數(shù)量一覽）

干細(xì)胞的生產(chǎn)與質(zhì)控是干細(xì)胞治療走向藥品非常重要的一環(huán)，從“干細(xì)胞獲取”到“干細(xì)胞產(chǎn)品制造”，再到“GMP質(zhì)量控制”，無一不凝聚著專業(yè)人員的心血、國(guó)家的政策支持、資本的鼎力相助。

感謝生在這個(gè)時(shí)代，讓我們能夠親眼見證干細(xì)胞治療行業(yè)的繁榮，見證干細(xì)胞產(chǎn)品成為我們生活中的一部分；見證國(guó)有品牌走向全球，并在它飛速發(fā)展的過程中，看到奇跡。

*內(nèi)容為【干細(xì)胞精研社】原創(chuàng)，轉(zhuǎn)載請(qǐng)注明來源

圖片來源于網(wǎng)絡(luò)，侵刪