2023年5月15日至2023年5月21日（第20230503期）

l? Roche（羅氏）： 2023年5月17日，羅氏宣布FENopta II期研究的正向結(jié)果，該研究評估了成人口服fenebrutinib對復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化癥（RMS）成年人的研究結(jié)果。研究達到了主要和次要終點，表明與安慰劑相比，口服fenebrutinib顯著降低了大腦中多發(fā)性硬化癥活動的磁共振成像（MRI）標志物。此外，臨床前數(shù)據(jù)顯示，fenebrutinib具有強效和高選擇性，是目前唯一處于MS III期試驗中的可逆抑制劑。Fenebrutinib是一種正在研究的口服、可逆和非共價布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，可阻斷BTK的功能。BTK，也稱為酪氨酸蛋白激酶BTK，是一種調(diào)節(jié)B細胞發(fā)育和活化的酶，也參與先天免疫系統(tǒng)髓系細胞的活化，如巨噬細胞和小膠質(zhì)細胞。臨床前數(shù)據(jù)顯示，fenebrutinib具有強效和高選擇性，是目前唯一一種處于MS III期試驗中的可逆抑制劑。Fenebrutinib是B細胞和小膠質(zhì)細胞活化的雙重抑制劑。這種雙重抑制有可能減少多發(fā)性硬化癥的活動和進展，從而解決多發(fā)性癡呆癥患者未滿足的醫(yī)療需求

l? AbbVie（艾伯維）：2023年5月15日，艾伯維公司Allergan Aesthetics宣布美國FDA批準SKINVIVE by JUVéDERM改善21歲以上成年人臉頰的皮膚光滑度。 JUVéDERM是美國第一款也是唯一一款用于皮膚光滑的透明質(zhì)酸（HA）皮內(nèi)微滴注射，其效果可持續(xù)六個月，并得到最佳治療。SKINVIVE by JUVéDERM是一種光滑、可注射的HA凝膠，含有少量局部麻醉劑（利多卡因），通過平滑皮膚和增加水分來改善臉頰的皮膚質(zhì)量，被批準用于所有Fitzpatrick I-VI型皮膚。一項歐洲研究表明，使用SKINVIVE by JUVéDERM后觀察到水通道蛋白的變化，水通道蛋白是一種水合標記物，有助于水和甘油進出細胞。水通道蛋白的增加可能是皮膚水合作用增加的信號

l? AbbVie（艾伯維）：2023年5月18日，艾伯維宣布，美國FDA已批準RINVOQ?（upadacitinib）用于治療對一種或多種TNF阻斷劑反應(yīng)不足或不耐受的中度至重度活動性克羅恩病成年人。RINVOQ由AbbVie的科學(xué)家發(fā)現(xiàn)和開發(fā)，是一種選擇性JAK抑制劑

l? AbbVie（艾伯維）：2023年5月19日，艾伯維宣布，美國FDA已批準EPKINLY（epcoritamab-bysp）作為第一種也是唯一一種T細胞結(jié)合雙特異性抗體，用于治療復(fù)發(fā)或難治性（R/R）彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）的成年患者，和高級別B細胞淋巴瘤（HGBL）。EPKINLY由艾伯維和Genmab共同開發(fā)，作為兩家公司腫瘤學(xué)合作的一部分。EPKINLY是一種IgG1雙特異性抗體，使用Genmab專有的DuoBody技術(shù)創(chuàng)建。Genmab的DuoBody-CD3技術(shù)旨在選擇性地引導(dǎo)細胞毒性T細胞，從而引發(fā)對靶細胞類型的免疫反應(yīng)。它被設(shè)計為同時與T細胞上的CD3和B細胞上的CD20結(jié)合，并誘導(dǎo)T細胞介導(dǎo)的CD20+細胞的殺傷

l? Johnson & Johnson（強生）：2023年5月18日，強生宣布其將在2023年美國臨床腫瘤學(xué)會（ASCO）年會以及2023年歐洲血液學(xué)協(xié)會大會上公布其在血液系統(tǒng)惡性腫瘤和實體瘤方面的腫瘤產(chǎn)品組合和管線。主要包括：多發(fā)性骨髓瘤-關(guān)于CARVYKTI的3期隨機CARTUDE-4研究與lenalidomide相比對難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的關(guān)鍵數(shù)據(jù)、RedirecTT-1 1b期研究楊森雙特異性抗體中的兩種TECVAYLI（teclistamab cqyv，BCMAxCD3）和talquetamab（GPRC5DxCD3）在復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）患者中的治療組合數(shù)據(jù)、TRIMM-2研究的最新數(shù)據(jù)，包括既往接受T細胞重定向治療的患者的反應(yīng)，研究talquetamab與DARZALEX FASPRO（daratumumab和透明質(zhì)酸酶fihj）的聯(lián)合用藥數(shù)據(jù)、RRMM中，關(guān)于TECWAYLI的MajesTEC-1研究的長期隨訪數(shù)據(jù)、關(guān)于talquetamab的MonumenTAL-1研究的最新1/2期數(shù)據(jù)、3期MAIA試驗的數(shù)據(jù)，評估了DARZALEX（daratumumab）聯(lián)合lenalidomide和dexamethasone (DRd)與不符合移植條件的患者單獨使用Rd的比較，以及3期SWOG SO777試驗評估了bortezomib聯(lián)合lenalidomide和dexamethasone (VRD)與Rd的對比；B細胞惡性腫瘤- CAPTIVATE 2期研究，IMBRUVICA（ibrutinib）聯(lián)合venetoclax（I+V）治療新診斷的慢性淋巴細胞白血?。–LL）和小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）的聯(lián)合方案。肺癌- CHRYSALIS-2研究的D組結(jié)果，用于確定在osimertinib治療后表皮生長因子受體（EGFR）突變的非小細胞肺癌（NSCLC）患者中使用RYBREVANT（amivantamab-vmjw）加lazertinib治療的生物標記物、CHRYSALIS研究的長期隨訪數(shù)據(jù)，評估RYBREVANT聯(lián)合lazertinib作為具有常見EGFR突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC患者的一線治療方法、皮下RYBREVANT在晚期實體瘤患者中研究應(yīng)用的1b期PALOMA研究的最新安全性結(jié)果。泌尿生殖系統(tǒng)癌癥-第3階段THOR驗證性研究，評估BALVERSA（erdafitinib）與化療在成纖維細胞生長因子受體（FGFR）改變的晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌（mUC）患者療效的對比、NORSE2期研究的最終結(jié)果，該研究評估了BALVERSA單獨使用和與cetreimab聯(lián)合使用對mUC和FGFR改變患者的療效，以及BALVERSA對FGFR-改變的腫瘤兒童的療效、CAPTURE研究數(shù)據(jù)，評估轉(zhuǎn)移性去勢耐受性前列腺癌癥（mCRPC）患者接受一線治療（按BRCA狀態(tài)分層）的體細胞/種系同源重組修復(fù)（HRR）突變和治療結(jié)果的實證研究、ERLEADA（apalutamide）在接受根治性前列腺切除術(shù)（ARA-RP）的高危局限性前列腺癌患者、高危生化復(fù)發(fā)性前列腺癌（AFT-19 PRESTO）、PSA復(fù)發(fā)性前列腺癌癥（STARTAR）患者以及患有mCRPC的黑人和白人患者（PANTHER）的治療反應(yīng)中的評估數(shù)據(jù)、接受ERLEADA治療的nmCRPC患者基于組織病理學(xué)的人工智能評分的預(yù)后和預(yù)測能力。腫瘤類型無關(guān)的疾病-RAGNAR研究的最終數(shù)據(jù)，評估BALVERSA在具有預(yù)先指定的FGFR改變的晚期實體瘤患者中的療效和安全性。溫抗體型自身免疫性溶血性貧血的自身抗體療法-2/3期臨床研究探索nipocalimab，一種全人類IgG1抗體新生兒FcRn阻斷劑，旨在通過減少致病性抗體來解決自身抗體疾病的根本原因，同時維持溫性自身免疫性溶血性貧血（wAIHA）成年人的免疫功能。CARVYKTI（cilta-cel）于2022年2月獲得美國FDA的批準，用于治療經(jīng)過四種或四種以上（包括蛋白酶體抑制劑、免疫調(diào)節(jié)劑和抗CD38單克隆抗體）治療的成人復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤。CARVYKTI是一種BCMA導(dǎo)向的轉(zhuǎn)基因自體T細胞免疫療法，包括用編碼嵌合抗原受體（CAR）的轉(zhuǎn)基因?qū)颊咦陨淼腡細胞進行重新編程，該受體引導(dǎo)CAR陽性T細胞消除表達BCMA的細胞。BCMA主要在惡性多發(fā)性骨髓瘤B系細胞、晚期B細胞和漿細胞的表面表達。CARVYKTI CAR蛋白具有兩個BCMA靶向單結(jié)構(gòu)域，旨在賦予對人類BCMA的高親和力。在與表達BCMA的細胞結(jié)合后，CAR促進T細胞的活化、擴增和靶細胞的消除。TECVAYLI（teclistamab cqyv）于2022年10月獲得美國FDA的批準，作為一種現(xiàn)成（或即用）抗體，用于皮下注射治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤的成年患者，這些患者之前至少接受過四種治療（包括蛋白酶體抑制劑、免疫調(diào)節(jié)劑和抗CD38單克隆抗體）。TECWAYLI是一種一流的T細胞重定向雙特異性抗體，通過與T細胞表面表達的CD3受體和多發(fā)性骨髓瘤細胞和一些健康B系細胞的表面表達的B細胞成熟抗原（BCMA）結(jié)合來激活免疫系統(tǒng)。Talquetamab是一種研究性T細胞重定向雙特異性抗體，靶向新型多發(fā)性骨髓瘤靶點GPRC5D和T細胞受體的主要成分CD3。CD3參與激活T細胞，GPRC5D在多發(fā)性骨髓瘤細胞上高度表達。DARZALEX FASPRO（daratumumab和透明質(zhì)酸酶fihj）于2020年5月獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局批準，被批準用于多發(fā)性骨髓瘤的八種適應(yīng)癥。DARZALEX是首個被批準用于治療多發(fā)性骨髓瘤的CD38定向抗體。2012年8月，楊森和Genmab A/S簽訂了一項全球協(xié)議，授予楊森開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化daratumumab的獨家許可。IMBRUVICA（ibrutinib）是一種每日一次的口服藥物，由強生和Pharmacyclics LLC（艾伯維旗下公司）聯(lián)合開發(fā)和商業(yè)化。IMBRUVICA阻斷正常和異常B細胞（包括特定的癌癥細胞）增殖和擴散所需的BTK蛋白。通過阻斷BTK，IMBRUVICA可能有助于將異常B細胞移出其滋養(yǎng)環(huán)境，并抑制其增殖。2021年5月，美國FDA加速批準RYBREVANT（amivantamab-vmjw）用于治療患有EGFR外顯子20插入突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌。Lazertinib是一種口服的第三代腦滲透劑EGFR TKI，靶向T790M突變和激活EGFR突變，同時保留野生型EGFR。2018年，楊森與Yuhan Corporation簽訂了開發(fā)lazertinib的許可和合作協(xié)議。BALVERSA（erdafitinib）是一種每日一次的口服FGFR激酶抑制劑，經(jīng)美國FDA批準，用于治療患有局部晚期mUC的成人，這些成人具有FGFR3或FGFR2基因改變，并且在至少一種含鉑化療期間或之后取得進展。2008年，楊森與Astex Pharmaceuticals簽訂了全球獨家許可和合作協(xié)議，以開發(fā)和商業(yè)化BALVERSA。ERLEADA（apalutamide）是一種雄激素受體信號抑制劑，適用于治療非轉(zhuǎn)移性去勢抵抗前列腺癌癥（nmCRPC）患者和轉(zhuǎn)移性去雄敏感前列腺癌癥（mCSPC）患者。Nipocalimab是一種高親和力、全人類抗FcRn-IgG1單克隆抗體，正在研究用于自身抗體驅(qū)動的疾病。2020年，強生收購了Momenta Pharmaceuticals，Inc.，包括Nipocalimab的全部全球權(quán)利

l? BMS

l? Pfizer（輝瑞）：2023年5月16日，輝瑞宣布全資子公司輝瑞投資公司將發(fā)行一系列債券，用于支持收購Seagen Inc.公司。具體債券如下：30億美元4.650%2025年到期；30億美元4.450%2026年到期；40億美元4.450%2028年到期；30億美元4.650%2030年到期；50億美元4.750%2033年到期；30億美元5.110%2043年到期；60億美元5.300%2053年到期；40億美元5.340%2063年到期，預(yù)計這些債券將于2023年5月19日交割

l? Pfizer（輝瑞）：2023年5月18日，輝瑞宣布，美國FDA疫苗及生物產(chǎn)品咨詢委員會（VRBPAC）投票表決，現(xiàn)有數(shù)據(jù)支持其未添加佐劑的呼吸道合胞病毒（RSV）預(yù)融合F疫苗候選物RSVpreF或PF-06928316的有效性和安全性。委員會以14票對0票對有效性進行投票，以10票對4票對安全性進行投票。該候選疫苗目前正在接受美國FDA的審查，用于通過孕婦的積極免疫預(yù)防出生至六個月大的嬰兒中由呼吸道合胞病毒引起的下呼吸道疾病（MA-LRTD）。呼吸道合胞病毒候選疫苗建立在基礎(chǔ)科學(xué)發(fā)現(xiàn)的基礎(chǔ)上，包括美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）的基礎(chǔ)科學(xué)發(fā)現(xiàn)，該發(fā)現(xiàn)詳細描述了預(yù)融合F的晶體結(jié)構(gòu)，預(yù)融合F是呼吸道合胞毒用來進入人體細胞的病毒融合蛋白（F）的一種關(guān)鍵形式。美國國立衛(wèi)生研究院的研究表明，預(yù)融合形式的特異性抗體在阻斷病毒感染方面非常有效，這表明基于預(yù)融合F的疫苗可能對呼吸道合胞病毒提供最佳保護。在這一重要發(fā)現(xiàn)之后，輝瑞公司測試了多種穩(wěn)定的預(yù)融合F蛋白，并在臨床前評估中確定了一種能引發(fā)強烈抗病毒免疫反應(yīng)的候選蛋白。二價候選疫苗由等量的來自亞組A和B的重組呼吸道合胞病毒預(yù)融合物F組成

l? Takeda（武田制藥）：2023年5月16日，武田制藥宣布，美國FDA已受理其TAK-755酶替代療法用于治療先天性血栓性血小板減少性紫癜（cTTP）（一種ADAMTS13缺乏癥）的生物制品許可申請（BLA），并獲得優(yōu)先審查。FDA還授予了TAK-755罕見兒科疾?。≧PD）、快速通道和孤兒藥物指定。cTTP是一種極為罕見的遺傳性血栓性血小板減少性紫癜（TTP），是由ADAMTS13蛋白酶缺乏引起的慢性衰弱性凝血障礙。如果不治療，急性TTP的死亡率>90%

l? AstraZeneca（阿斯利康）：2023年5月16日，阿斯利康宣布將于2023年6月8日至11日舉行的2023年歐洲血液學(xué)協(xié)會（EHA）綜合大會上展示多種血液學(xué)適應(yīng)癥的新臨床和現(xiàn)實世界數(shù)據(jù)。會議上將有29篇摘要介紹公司血液學(xué)產(chǎn)品組合中的10種已批準和潛在的新藥，涵蓋10多種血液病和罕見病。主要包括：ALPHA III期試驗的正向結(jié)果，評估一線口服D因子抑制劑danicopan（ALXN2040）作為標準護理C5抑制劑療法Ultomiris（ravulizumab）或Soliris（eculizumab）的補充，對陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿癥（PNH）患者的效果。試驗表明danicopan明顯改善血管外溶血（EVH）的癥狀。PNH是一種罕見的嚴重血液病，其特征是紅細胞破壞，稱為血管內(nèi)溶血（IVH），白細胞和血小板活化，可導(dǎo)致血栓形成（血栓）并導(dǎo)致器官損傷和潛在的過早死亡；Calquet（acalabrutinib）在慢性淋巴細胞白血?。–LL）患者中的長期安全性和有效性；Calquet與zanubrutinib在復(fù)發(fā)或難治性CLL中的有效性和安全性的匹配調(diào)整間接比較（MAIC）；Calequence與bendamustine和rituximab聯(lián)合治療套細胞淋巴瘤（MCL）的活性；AZD0486，一種CD19/CD3下一代T細胞接合劑，用于復(fù)發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤（FL）患者的相關(guān)數(shù)據(jù)；AKT抑制劑capivasertib在治療復(fù)發(fā)或難治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）方面的新潛力；CDK9抑制劑AZD4573，對于外周T細胞淋巴瘤（PTCL）的治療數(shù)據(jù)；Bcl-2/Bcl-xl抑制劑AZD0466治療復(fù)發(fā)或難治性急性白血病患者的初步I/II期安全性和耐受性；評估CAEL-101（在研單克隆抗體）在患有輕鏈（AL）淀粉樣變性的成年人中的II期試驗，18個月的安全性、耐受性和生物標志物數(shù)據(jù)的結(jié)果；兩項III期試驗，評估CAEL-101與安慰劑相比的有效性和安全性，以減少患有心臟受累的AL淀粉樣變性的治療初期患者的淀粉樣蛋白負擔的設(shè)計和方法；以及一項針對歐洲、北美和澳大利亞醫(yī)療服務(wù)提供者的雙盲調(diào)查結(jié)果，深入了解影響非典型溶血性尿毒綜合征（aHUS）患者停止C5抑制劑治療的因素，包括血栓性微血管病反應(yīng)、溶血和腎功能等因素

l? AstraZeneca（阿斯利康）：2023年5月17日，阿斯利康宣布FLAURA2 III期試驗的正向結(jié)果，表明與單獨使用Tagrisso相比，Tagrisso（osimertinib）聯(lián)合化療對于局部晚期（IIIB-IIIC期）或轉(zhuǎn)移性（IV期）表皮生長因子受體突變的非小細胞肺癌（NSCLC）患者，在無進展生存期（PFS）方面有統(tǒng)計學(xué)意義和臨床意義的改善。Tagrisso（osimertinib）是一種第三代、不可逆的EGFR-TKI，已被證明在非小細胞肺癌中具有臨床活性，包括對抗中樞神經(jīng)系統(tǒng)轉(zhuǎn)移

l? Amgen（安進）：2023年5月16日，美國聯(lián)邦貿(mào)易委員會（FTC）提起投訴，擬組織安進收購Horizon的交易。在FTC看來，這筆并購可能會使安進利用其強勢的藥品組合，通過折扣向保險公司和藥店施壓，從而鞏固Krystexxa和Tepezza的壟斷地位，肆意對藥物加價

l? Gilead（吉利德）：2023年5月15日，吉利德和Arcus Biosciences，Inc.（NYSE：RCUS）宣布擴展之前的腫瘤學(xué)相關(guān)研究合作，使合作包括炎癥疾病的療法。根據(jù)擴大合作的條款，Arcus將獲得3500萬美元的預(yù)付款，并將啟動針對各方共同選擇的四個適用于炎癥性疾病的研究項目。吉利德可以在兩個單獨的、預(yù)先指定的時間點行使每個項目的許可選擇權(quán)。如果吉利德在前兩個項目的較早時間點行使其選擇權(quán)，Arcus將有資格獲得高達4.2億美元的選擇權(quán)和里程碑付款，以及每個項目的分級分成。對于吉利德行使選擇權(quán)的項目，各方將有權(quán)共同開發(fā)和分擔全球開發(fā)成本，并有權(quán)在美國共同商業(yè)化和分享項目收益

l? Gilead（吉利德）：2023年5月17日，吉利德和Kite（吉利德旗下公司）將在2023年美國臨床腫瘤學(xué)會（ASCO）年會上發(fā)表30篇摘要。主要包括：TRODLVY（sacituzumab govitecan-hziy）在HR+/HER2轉(zhuǎn)移性乳腺癌癥（mBC）中的TROPiCS-02三期研究的總生存期（OS）結(jié)果；Trodelvy在轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌（UC）中的評估數(shù)據(jù)；Trodelvy治療晚期子宮內(nèi)膜癌的二期數(shù)據(jù)；Yescarta（axicabtagene ciloleucel）相比標準治療對12個月內(nèi)復(fù)發(fā)/難治性大B細胞淋巴瘤（LBCL）成年患者的3期ZUMA-7研究結(jié)果；Domvanalimab，一種Fc-靜默抗TIGIT單克隆抗體，在PD-L1腫瘤比例評分（TPS）≥50%且無表皮生長因子受體或間變性淋巴瘤激酶（EGFR/ALK）突變的一線非小細胞肺癌中的最新療效和安全性結(jié)果。ARC-7是一項約150名患者的隨機2期研究，評估了domvanalimab加抗PD-1抗體zimberelimab（雙聯(lián)）和domvanalimab加zimberelimab和etrumadenant，A2a/b腺苷受體拮抗劑（三聯(lián)）與單獨zimberelimab的對比等。Trodelvy（sacituzumab govitecan-hziy）是第一類Trop-2定向抗體偶聯(lián)藥物。Trop-2是一種細胞表面抗原，在多種腫瘤類型中高度表達，包括90%以上的乳腺癌和膀胱癌。Trodelvy在SN-38上連接了一個專有的可水解接頭，SN-38是一種拓撲異構(gòu)酶I抑制劑的有效載荷。這種獨特的組合為表達Trop-2的細胞和微環(huán)境提供了強大的活性。YESCARTA是一種CD19導(dǎo)向的轉(zhuǎn)基因自體T細胞免疫療法

l? Lilly（禮來）：2023年5月18日，禮來宣布在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》發(fā)表了peresolimab對類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎（RA）的2a期研究結(jié)果，此研究達到了主要終點。表明刺激內(nèi)源性PD-1抑制途徑可能是治療風(fēng)濕病的有效方法。Peresolimab是一種正在研究的人源化免疫球蛋白G1單克隆抗體，可刺激人類程序性細胞死亡蛋白1（PD-1），這是一種檢查點抑制性受體，可誘導(dǎo)生理免疫抑制途徑以恢復(fù)免疫穩(wěn)態(tài)

l? Bayer（拜耳）：2023年5月16日，拜耳宣布，美國FDA已批準其asundexian (BAY2433334)的快速通道指定，作為預(yù)防心房顫動（AF）患者中風(fēng)和系統(tǒng)性栓塞的潛在治療方法。Asundexian是一種潛在的每日一次口服凝血因子XIa（FXIa）抑制劑，用于預(yù)防血栓形成，目的是減少血栓形成，同時保持身體對出血的反應(yīng)能力

l? Bayer（拜耳）：2023年5月16日，Boundless Bio，一家臨床階段精準腫瘤治療公司，為癌基因擴增型癌癥患者開發(fā)針對染色體外DNA（ecDNA）的創(chuàng)新療法，為癌基因擴增型癌癥患者開發(fā)針對染色體外DNA（ecDNA）的創(chuàng)新療法，宣布完成由拜耳的投資部門Leaps by Bayer和RA Capital Management共同領(lǐng)投，新投資人Sectoral Asset Management和Piper Heartland Healthcare Capital參與的1億美元C輪融資，C輪融資包括現(xiàn)有投資者Fidelity Management&Research Company LLC、ARCH Venture Partners、Nextech Invest、Wellington Management、Vertex Ventures HC、Redmile Group、Surveyor Capital（Citadel公司）、GT Healthcare Capital Partners、Alexandria Venture Investments、PFM Health Sciences、Logos Capital和City Hill Ventures的參與。在融資的同時，拜耳Leaps風(fēng)險投資健康高級總監(jiān)Fabio Pucci博士將加入Boundless Bio董事會。Boundless Bio是第一家完全致力于為癌基因擴增癌癥患者開發(fā)新療法的公司，特別是那些由ecDNA實現(xiàn)的癌癥。在正常健康組織中不存在ecDNA，在14%的早期癌癥和高達40%的轉(zhuǎn)移性癌癥中觀察到ecDNA，它驅(qū)動了癌癥的發(fā)生以及對當前治療方法的耐藥性。從歷史上看，靶向療法和免疫療法在治療癌基因擴增癌癥患者方面基本無效。籌集的資金將為BBI-355的初步臨床開發(fā)提供資金，用于在進行中的1/2期POTENTIATE臨床試驗（NCT05827614）中評估癌基因擴增的多個癌癥適應(yīng)癥。BBI-355是一種口服的、有效的和選擇性檢查點激酶1（CHK1）抑制劑，也是第一種用于治療癌基因擴增癌癥患者的ecDNA-導(dǎo)向治療（ecDTx）。CHK1是DNA復(fù)制應(yīng)激（RS）的主要調(diào)節(jié)因子，該應(yīng)激通常由ecDNA上的癌基因擴增引起。臨床前已證明其對攜帶ecDNA的癌基因擴增癌癥細胞具有綜合致死性。新的資金還將推進Boundless Bio的ecDTx候選物的臨床前管線及其專有的ecDNA診斷臨床試驗檢測ECHO（ecDNA Harboring Oncogenes），該檢測正在與SOPHiA GENETICS合作開發(fā)

l? Bayer（拜耳）：2023年5月17日，中國國家藥監(jiān)局（NMPA）批準了Kerendia (finerenone)藥品說明書的擴充，包含了FIGARO-DKD III期針對心血管（CV）疾病的研究結(jié)果。該研究表明，在廣泛的1-4期CKD和T2D患者中，Kerendia降低了心血管事件的風(fēng)險。Kerendia（10 mg或20 mg）是一種非甾體選擇性鹽皮質(zhì)激素受體拮抗劑，目前被認為可以降低成年CKD伴T2D患者（伴有蛋白尿）的eGFR持續(xù)下降、終末期腎病、心血管疾病導(dǎo)致死亡和心力衰竭住院的風(fēng)險。關(guān)鍵的III期FIGARO-DKD研究結(jié)果在2021年歐洲心臟病學(xué)會大會上發(fā)表，并同時發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上。鹽皮質(zhì)激素受體（MR）過度激活導(dǎo)致CKD進展和CV損傷，這可能是由代謝、血液動力學(xué)或炎癥和纖維化因素驅(qū)動的。Kerendia選擇性地與MR受體結(jié)合，阻斷MR過度激活的有害影響

l? Astellas（安斯泰來）：2023年5月16日，Sony Corporation和安斯泰來宣布，達成合作研究協(xié)議，以基于Sony獨特的聚合材料“KIRAVIA”骨架發(fā)現(xiàn)新型抗體偶聯(lián)藥物，此合作將基于KIRAVIA作為抗體和藥物的連接物，具有靈活性、溶解性，穩(wěn)定地將抗癌藥物有效地傳遞到靶細胞，通過實現(xiàn)高藥物抗體比（DAR）等進一步提高治療效果。這兩家公司于2022年7月聯(lián)合開展新連接器技術(shù)的探索性研究，旨在創(chuàng)建一個新的ADC平臺。此外，為了建立一個不限于ADC的藥物發(fā)現(xiàn)平臺，兩家公司同意繼續(xù)討論擴大合作伙伴關(guān)系。KIRAVIA Backbone是使用KIRAVIA染料中培養(yǎng)的有機聚合物技術(shù)創(chuàng)建的, Sony獨立開發(fā)并授權(quán)給試劑制造商。三維結(jié)構(gòu)是使用自動合成器編程和聚合的，具有高度的設(shè)計自由度。在增加要添加的藥物數(shù)量（實現(xiàn)高DAR）的同時，它是高度穩(wěn)定的，可裝載多種類型的藥物，提高水溶性（防止聚集），以及通過與細胞內(nèi)酶反應(yīng)進行裂解。有望合成具有功能性和選擇性藥物釋放的連接體

l? Viatris（暉致）：2023年5月17日，宣布將于2023年6月13日太平洋時間下午1:20在加州達納角參加高盛第44屆年度國際醫(yī)療會議

l? Teva（梯瓦）：2023年5月15日，梯瓦宣布，AUSTEDOXR（deutetrabenazine）緩釋片（6mg，12mg和24mg片劑）已在美國上市。AUSTEDO XR最近被美國FDA批準用于患有遲發(fā)性運動障礙（TD）和與亨廷頓舞蹈癥（HD）相關(guān)的舞蹈病的成年人。AUSTEDO是唯一一種囊泡單胺類轉(zhuǎn)運蛋白2（VMAT2）抑制劑。AUSTEDO XR的批發(fā)采購成本（WAC或“標價”）在2360.25美元至7080.70美元之間，30天供應(yīng)取決于劑量強度

l? Teva（梯瓦）：2023年5月20日，梯瓦宣布，將在2023年5月20日至24日舉行的美國精神病學(xué)協(xié)會（APA）2023年年度會議上介紹其神經(jīng)科學(xué)組合中的四項研究，包括：皮下使用的UZEDY(risperidone)緩釋注射混懸液的數(shù)據(jù)，該混懸液最近被美國FDA批準用于治療成人精神分裂癥；影響TD診斷的特征數(shù)據(jù)和機器學(xué)習(xí)。UZEDY使用SteadyTeq, MedinCell專有的共聚物技術(shù)，可控制isperidone的釋放速率和持續(xù)時間

l? Biogen（渤?。?/strong>2023年5月15日，衛(wèi)材和渤健宣布，加拿大衛(wèi)生部已受理lecanemab（LEQEMBI）的新藥申請，lecanemab是一種人源化免疫球蛋白γ1（IgG1）單克隆抗體，是在研抗淀粉樣蛋白β（Aβ）原纖維抗體，用于治療早期阿爾茨海默?。ˋD）引起的輕度認知障礙和輕度AD癡呆。Lecanemab選擇性結(jié)合并消除可溶性毒性Aβ聚集體（原纖維），這些聚集體被認為有助于AD的神經(jīng)毒性。Lecanemab在美國通過加速審批途徑獲得批準，并于2023年1月18日在美國上市。自2005年以來，衛(wèi)材和BioArctic在AD治療的開發(fā)和商業(yè)化方面進行了長期合作。根據(jù)2007年12月與BioArctic達成的協(xié)議，衛(wèi)材獲得了用于治療AD的lecanemab的研究、開發(fā)、生產(chǎn)和營銷的全球權(quán)利。于2015年5月簽署抗體lecanemab備份的開發(fā)和商業(yè)化協(xié)議。自2014年以來，衛(wèi)材和渤健一直在合作開發(fā)AD治療方法并將其商業(yè)化。衛(wèi)材牽頭在全球范圍內(nèi)推動lecanemab的開發(fā)和監(jiān)管提交，衛(wèi)材和渤健共同商業(yè)化和推廣該產(chǎn)品，衛(wèi)材擁有最終決策權(quán)

l? CSL：2023年5月18日，Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma（VFMCRP）和Cara Therapeutics，Inc.（Nasdaq：Cara）宣布，英國國家健康與護理卓越研究所（NICE）已推薦Kapruvia用于治療接受血液透析的成年患者中重度長期腎病（CKD）相關(guān)性瘙癢。該決定是在2022年4月獲得英國藥品和醫(yī)療保健產(chǎn)品監(jiān)管局（MHRA）的授權(quán)后做出的

l? Daiichi Sankyo（第一三共）：2023年5月16日，第一三共董事會決議將其持有的DAIICHI SANKYO ESPHA CO.，LTD（DSEP）轉(zhuǎn)讓給Qol Holdings Co., Ltd.（Qol），并簽署了股票轉(zhuǎn)讓協(xié)議。2024年4月將先轉(zhuǎn)讓51%的股權(quán)，隨后轉(zhuǎn)讓49%的股權(quán)。轉(zhuǎn)讓價格為250億日元

l? Daiichi Sankyo（第一三共）：2023年5月19日，第一三共宣布，由其開發(fā)的針對新型冠狀病毒傳染?。ㄐ鹿诜窝祝┑膍RNA疫苗（DS-5670）奧密克戎二價加強針三期臨床試驗完成第一位受試者給藥。DS-5670是一種針對新冠肺炎的mRNA疫苗，使用新發(fā)現(xiàn)的核酸遞送技術(shù)，被設(shè)計用于產(chǎn)生針對刺突蛋白的受體結(jié)合域（RBD）抗體

l? Merck（默克）：2023年5月15日，默克宣布與Recurrent Energy就其電子業(yè)務(wù)簽署了一份為期16年的場外虛擬電力購買協(xié)議（VPPA），用于在美國得克薩斯州建造Liberty County太陽能項目。結(jié)合Azure Sky風(fēng)電和儲能項目，默克公司將從可再生能源中獲得該公司在美國的90%的電力來源。在全球范圍內(nèi)，該公司將有55%的購買電力消耗來自可再生能源。默克公司的目標是到2030年將這一比例提高到80%

l? Regeneron（再生元）：2023年5月18日，再生元對美國最高法院的一致結(jié)束了再生元發(fā)明的PCSK9抑制劑Praluent（alirocumab）有關(guān)的近十年的專利糾紛的裁決表示贊賞。該裁決確認了美國聯(lián)邦巡回上訴法院的意見，該意見認為安進公司主張的美國PCSK9專利權(quán)利要求無效

l? Regeneron（再生元）：2023年5月18日，再生元宣布將遠程播放2023年5月30日東部時間下午12:30 TD Cowen 第4屆年度腫瘤創(chuàng)新峰會；2023年6月7日東部時間上午8:30 Jefferies醫(yī)療會議；以及2023年6月14日太平洋時間上午8:40高盛第44屆年度國際醫(yī)療會議

l? Servier（施維雅）：2023年5月17日，Aitia，通過Causal AI和“Digital Twins”開發(fā)新藥，宣布與施維雅合作創(chuàng)建新的Gemini Digital Twins平臺，以幫助對抗胰腺癌癥。這項合作建立在2022年宣布的早期多發(fā)性骨髓瘤合作的基礎(chǔ)上。根據(jù)合作條款，利用Aitia的胰腺癌癥Digital Twins和施維雅的臨床前分析、治療創(chuàng)建平臺和專業(yè)知識，發(fā)現(xiàn)并開發(fā)胰腺癌癥的新藥物靶點和候選藥物。施維雅將獲得針對幾種新型藥物靶點的研究、開發(fā)和商業(yè)化產(chǎn)品的獨家選擇權(quán)

l? Eisai（衛(wèi)材）：2023年5月15日，衛(wèi)材和渤健宣布，加拿大衛(wèi)生部已受理lecanemab（LEQEMBI）的新藥申請，詳見上面渤健披露

l? Eisai（衛(wèi)材）：2023年5月17日，衛(wèi)材公布了一項模擬研究的結(jié)果，在期刊《神經(jīng)病學(xué)與治療》上，該研究評估了抗淀粉樣蛋白β原纖維抗體lecanemab（LEQEMBI) 在日本醫(yī)療保健系統(tǒng)的背景下對于阿爾茨海默病（AD）和輕度AD癡呆（統(tǒng)稱為早期AD）而患有輕度認知障礙（MCI）的個體的社會價值。研究表明，lecanemab治療將改善日本早期AD患者及其護理人員的生活質(zhì)量結(jié)果，并減輕他們的經(jīng)濟負擔

l? Bausch（博士康）：2023年5月17日，博士康及其胃腸業(yè)務(wù)Salix Pharmaceuticals宣布，美國特拉華州地方法院對Salix Pharmaceuticals等訴Norwich ?Pharmaceuticals, Inc.一案，拒絕Norwich Pharmaceuticals修改法院最終判決的動議，該判決阻止美國FDA在2029年10月2日前批準Norwich的XIFAXAN (rifaximin) 550 mg的簡略新藥申請（ANDA）。XIFAXAN（rifaximin）550 mg片劑用于降低成人明顯肝性腦病（HE）復(fù)發(fā)的風(fēng)險以及用于治療成人腸易激綜合征伴腹瀉（IBS-D）

l? Bausch（博士康）：2023年5月18日，博士康及其口腔保健業(yè)務(wù)OraPharma，宣布發(fā)表一項新研究，研究表明，與單獨牙周內(nèi)鏡輔助超聲齦下刮治及根面平整術(shù)相比，在成人牙周炎患者中，在齦下刮治及根面平整術(shù)后立即使用ARESTIN（minocycline HCI）微球1mg可降低感染負擔

l? Abbott（雅培）：2023年5月16日，雅培宣布，美國FDA已批準其脊髓刺激（SCS）設(shè)備用于治療未接受或沒有資格接受背部手術(shù)的人的慢性背痛，即非手術(shù)性背痛。此適應(yīng)癥擴展基于DISTINCT研究結(jié)果，該研究表明雅培的專有BurstDR SCS技術(shù)改善了慢性背痛患者的疼痛水平、日?；顒幽芰?。BurstDR是一種刺激療法，它使用溫和的電能脈沖，而沒有異常的“刺痛”感（稱為感覺異常），在疼痛信號從脊髓傳遞到大腦時改變疼痛信號

l? Abbott（雅培）：2023年5月17日，雅培宣布最新突破性數(shù)據(jù)，以支持TriClip經(jīng)導(dǎo)管邊緣到邊緣修復(fù)（TEER）系統(tǒng)治療三尖瓣滲漏患者。Abbott的TriClip設(shè)備是第一個專門為三尖瓣心臟瓣膜修復(fù)設(shè)計的微創(chuàng)設(shè)備。該結(jié)果于2023年5月16日至19日在巴黎舉行的歐洲經(jīng)皮心血管介入治療協(xié)會年會EuroPCR上公布

l? Abbott（雅培）：2023年5月18日，雅培宣布其Assert IQ可插入式心臟監(jiān)測儀（ICM）已獲得美國FDA的批準，為醫(yī)生提供了一種新的選擇，可以對心跳不規(guī)則的人進行診斷評估和長期監(jiān)測。這項許可建立在雅培的聯(lián)網(wǎng)醫(yī)療設(shè)備組合的基礎(chǔ)上，這些設(shè)備可以更好地幫助醫(yī)生遠程管理和治療患者。ICM是一種在胸部皮膚下插入傳感器的小型設(shè)備，旨在對人的心臟進行持續(xù)、實時的監(jiān)測，以檢測和識別可能導(dǎo)致昏厥、脈搏不規(guī)則和呼吸急促等癥狀的心律失常。雅培的Assert IQ ICM使用藍牙技術(shù)，可保持與發(fā)射器的連接，通常是患者自己的手機，每20秒檢查一次心律，并將結(jié)果實時傳輸?shù)皆\所的門戶網(wǎng)站。此外，Assert IQ ICM系列的一些型號可以遠程編程，允許臨床醫(yī)生調(diào)整連接設(shè)備的設(shè)置，優(yōu)化性能并限制不必要的警報或傳輸

l? Abbott（雅培）：2023年5月19日，雅培宣布，美國FDA已批準該公司的TactiFlex 消融導(dǎo)管，Sensor Enabled，世界上第一個采用柔性尖端和接觸壓力的消融導(dǎo)管。與該公司的上一代導(dǎo)管相比，TactiFlex導(dǎo)管用于進行消融手術(shù)以治療心房顫動（AFib），這是最常見的心律失常，可縮短手術(shù)時間并提高安全性。TactiFlex導(dǎo)管設(shè)計用于雅培的EnSite X EP系統(tǒng)，這是一種業(yè)界領(lǐng)先的心臟標測系統(tǒng)，醫(yī)生可以查看并準確識別心臟中需要消融的區(qū)域。與市場上的其他導(dǎo)管不同，TactiFlex導(dǎo)管采用激光切割模式的尖端設(shè)計，當與心壁接觸時會彎曲。這有助于將液體引導(dǎo)到治療組織，并允許更準確地定位導(dǎo)管在跳動的心臟中提供高達兩倍的穩(wěn)定性以實現(xiàn)持續(xù)的治療

l? Abbott（雅培）：2023年5月20日，雅培宣布了AVEIR的雙腔（DR）i2i研究性器械豁免（IDE）研究結(jié)果，一項評估無引線起搏器的研究，表明無引線起搏器在安全性和性能方面達到了三個預(yù)先指定的主要終點，AVEIR DR可以為心律慢于正常的人提供新的益處。這一結(jié)果將于2023年5月19日至21日在新奧爾良舉行的心律學(xué)會第44屆年會上宣布，并同時發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上。心率低于正常水平的人傳統(tǒng)上會接受起搏器，這是一種植入胸部皮膚下的小型電池供電設(shè)備。該設(shè)備通過被稱為心臟導(dǎo)線的薄絕緣導(dǎo)線將電脈沖直接輸送到心肌，以恢復(fù)正常心律。與傳統(tǒng)的起搏器不同，無引線起搏器是通過基于導(dǎo)管的微創(chuàng)手術(shù)直接植入心臟的。這消除了對心臟導(dǎo)線和皮下脈沖發(fā)生器的需要

l? Fresenius Kabi（費森尤斯卡比）：2023年5月16日，費森尤斯卡比宣布，聯(lián)邦醫(yī)療保險和醫(yī)療補助服務(wù)中心（CMS）為Stimufend（pegfilgrastim-fpgk）發(fā)布了一個永久性的產(chǎn)品特定Q代碼。根據(jù)醫(yī)療保健通用程序編碼系統(tǒng)（HCPCS），分配給Stimufend的Q碼對2023年4月1日及之后服用Stimufend的患者有效。Stimufend是一種白細胞生長因子，可降低非髓系惡性腫瘤患者感染的發(fā)生率，對患者接受骨髓抑制性抗癌藥物治療后出現(xiàn)的發(fā)熱性中性白細胞減少癥具有臨床意義。Q碼是授予生物仿制藥的永久報銷碼，由商業(yè)保險計劃、醫(yī)療保險、醫(yī)療保險優(yōu)勢和其他政府支付人使用，用于由醫(yī)生管理的醫(yī)療保險B部分藥物，如Stimufend。通過永久Q代碼簡化了索賠提交和文件編制，方便并簡化了賬單和報銷流程

l? Sumitomo（住友制藥）：2023年5月15日，住友制藥公布截至2023年3月31日的財年實現(xiàn)營業(yè)收入5,555.44億日元，相比上一年降低0.8%

l? 上海醫(yī)藥：2023年5月17日，上海醫(yī)藥下屬全資子公司上藥康麗（常州）藥業(yè)有限公司收到國家藥品監(jiān)督管理局頒發(fā)的關(guān)于鹽酸纈更昔洛韋原料藥的《化學(xué)原料藥上市申請批準通知書》（通知書編號：2023YS00253），該藥物獲得批準生產(chǎn)。鹽酸纈更昔洛韋主要用于治療獲得性免疫缺陷綜合癥(AIDS)患者的巨細胞病毒(CMV)視網(wǎng)膜炎，及預(yù)防高危實體器官移植患者的CMV感染，由瑞士Hoffmann-La Roche Limited研發(fā)，最早于2001年在美國上市

l? 上海醫(yī)藥：2023年5月18日，上海醫(yī)藥自主研發(fā)的“I039”的臨床試驗申請獲得國家藥品監(jiān)督管理局受理。I039是一款腸道限制性的免疫調(diào)節(jié)劑，能抑制胃腸道的炎癥反應(yīng)和激活胃腸道的調(diào)節(jié)反應(yīng)。臨床前研究顯示I039能改善腸炎動物模型的腸道炎癥癥狀。該項目由上海醫(yī)藥集團股份有限公司自主研發(fā)，上海醫(yī)藥集團股份有限公司擁有完全知識產(chǎn)權(quán)。該項目于2020年7月啟動立項，2023年2月完成臨床前研究，2023年4月向國家藥監(jiān)局提交臨床試驗申請。近日，該項目的臨床試驗申請獲得國家藥監(jiān)局正式受理。截至目前，全球未有同靶點同適應(yīng)癥的藥品上市

l? Ipsen（益普生）：2023年5月17日，益普生宣布，其日益增長的罕見病組合的新數(shù)據(jù)將在2023年5月17日至20日于奧地利維也納舉行的歐洲兒科胃腸病學(xué)、肝病學(xué)和營養(yǎng)學(xué)會（ESPGHAN）第55屆年會上公布。這些數(shù)據(jù)證明了在研藥物Bylvay（odevixibat）在治療患有Alagille綜合征（ALGS）的膽汁淤積性肝病患者和治療進行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）患者方面的有效性和耐受性。Bylvay是一種強效的非全身性回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運抑制劑（IBATi），每天一次，在小腸中局部發(fā)揮作用。它在美國被批準用于治療三個月及以上所有類型PFIC患者的瘙癢