2020年8月，印度批準(zhǔn)了干細(xì)胞藥物Stempeucel上市，適應(yīng)癥是嚴(yán)重肢體缺血，這是印度第一款被批準(zhǔn)用在商業(yè)化的同種異體細(xì)胞治療產(chǎn)品，也是全球第一個被批準(zhǔn)用來治療嚴(yán)重肢體缺血的干細(xì)胞產(chǎn)品。那么，這款已經(jīng)上市的干細(xì)胞新藥的療效和安全性如何呢？

日前，《干細(xì)胞轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》雜志（STEM CELLS TRANSLATIONAL MEDICINE）發(fā)表了關(guān)于Stempeucel的IV期臨床研究[1]。該臨床試驗納入了50例伯格氏病引起的嚴(yán)重肢體缺血患者，經(jīng)過了12個月的隨訪，最終證實了這款干細(xì)胞藥物對于患者所起的長期療效以及安全效果，是一種效果十分顯著的干細(xì)胞療法！

關(guān)于干細(xì)胞新藥——Stempeucel

Stempeucel是一種干細(xì)胞產(chǎn)品，是從健康成人自愿捐獻(xiàn)者的骨髓中分離出來的同種異體間充質(zhì)干細(xì)胞。該產(chǎn)品主要是用來治療伯格氏病或動脈粥樣硬化性外周動脈疾病而導(dǎo)致的嚴(yán)重肢體缺血（CLI）。這種疾病在全世界都有觀察到，印度約有 40 萬人[2]。

當(dāng)患者發(fā)展到嚴(yán)重肢體缺血時，其下肢動脈會被阻塞，下肢出現(xiàn)供血不足的表現(xiàn)，會感到腳或腳趾有劇烈的疼痛，甚至下肢形成傷口，且發(fā)生進(jìn)一步惡化等。此時若不及時治療，隨著下肢缺血時間的延長，可能會發(fā)生壞死，因此，這種疾病在晚期很大可能需要截去受影響的肢體。

而這款干細(xì)胞產(chǎn)品通過在小腿肌肉區(qū)域和潰瘍部位周圍進(jìn)行肌肉注射，可以減輕炎癥、刺激側(cè)支血管生長、修復(fù)受損肌肉，從而從根源入手，達(dá)到治愈潰瘍、治愈疾病的目的。

進(jìn)一步臨床數(shù)據(jù)：證實干細(xì)胞新藥的長期療效

當(dāng)新上市一款治療產(chǎn)品時，很顯然，大多數(shù)人都關(guān)心其有效性以及安全性如何，而Stempeucel不負(fù)眾望，展示了其本領(lǐng)。在新發(fā)表的臨床數(shù)據(jù)中，干細(xì)胞新藥Stempeucel在緩解疼痛、促進(jìn)潰瘍愈合以及安全性方面得到了證實。

圖片來自文獻(xiàn)[1]

休息疼痛評分：在研究期間，所有患者靜息疼痛評分顯示出持續(xù)性的下降，治療平均評分為7.8±1.31(0為無疼痛，10為最嚴(yán)重疼痛)，治療6個月后，其平均評分為2.2±2.24，12個月時則為1.4 ± 2.36?？傮w來說，隨訪發(fā)現(xiàn)患者靜息疼痛評分下降幅度較大，表明該產(chǎn)品對于患者缺血性疼痛有著非常好的緩解作用。

圖片來自文獻(xiàn)[1]

潰瘍愈合情況：50位患者中一共有59處潰瘍，隨訪1個月的時候，一共有13處潰瘍完全愈合，6個月時再次隨訪，發(fā)現(xiàn)一共有40處潰瘍發(fā)生愈合，12個月時則有43處潰瘍發(fā)生了愈合。在6個月隨訪的時候，可以發(fā)現(xiàn)此產(chǎn)品治愈患者潰瘍的效果是值得肯定的。更加重要的是，在12個月的隨訪期間，患者未觀察到新的潰瘍。

此外，研究還評估了患者踝關(guān)節(jié)收縮壓以及踝臂壓力指數(shù)（正常值≥1.0），結(jié)果發(fā)現(xiàn)兩個指標(biāo)均呈現(xiàn)上升趨勢，逐漸趨向正常值，表明患者踝部血液供應(yīng)情況正朝著好的方向發(fā)展。

圖片來自文獻(xiàn)[1]

綜上表明，干細(xì)胞新藥Stempeucel治療所取得的療效是很顯著的，而且治療持續(xù)效果也是值得肯定的。如前文所述，其不僅可以減輕患者疼痛，還可以促進(jìn)潰瘍愈合，使得患者踝關(guān)節(jié)往好的方向發(fā)展。

安全性評估：隨訪期間，共有20位患者發(fā)生了36次不良事件，其中大多數(shù)嚴(yán)重程度被評估為輕度至中度并得到解決。重要的是，隨訪期間所發(fā)生的不良事件均被認(rèn)為與研究藥物無關(guān)。除此之外，沒有患者在生命體征方面出現(xiàn)任何臨床上顯著的異常。這表明Stempeucel產(chǎn)品的安全性是很值得肯定的！

小結(jié)：這些數(shù)據(jù)讓我們見識到了干細(xì)胞新藥Stempeucel所取得的治療效果以及安全性能。當(dāng)前這款干細(xì)胞新藥上市時間還較短，相信隨著時間的發(fā)展，其臨床療效及安全性將會更加廣泛地被見證與認(rèn)可，最終幫助更加多的患者康復(fù)！

參考文獻(xiàn)：

[1] Pawan Kumar Gupta, Santanu Dutta, Sanjay Kala, Muralikrishna Nekkanti, Sanjay C. Desai, Subhendu S. Mahapatra, Anita Dhar, Radhakrishnan Raju, Rajkumar M., Arunanshu Behera, Shivashankar P., N.S. Raviraja, Pachaiyappan Viswanathan, Mithun Chandrashekar, Charan Thej, Prasanth K.V., Jijy Abraham, Hema Boggarapu, K. Udaykumar, Phase IV Postmarketing Surveillance Study Shows Continued Efficacy and Safety of Stempeucel in Patients with Critical Limb Ischemia Due to Buerger's Disease,?Stem Cells Translational Medicine, Volume 10, Issue 12, December 2021, Pages 1602–1613.

鏈接：https://academic.oup.com/stcltm/article/10/12/1602/6517750

[2] Gupta?? PK , Krishna?? M , Chullikana?? A , et al. Administration of adult human bone marrow-derived, cultured, pooled, allogeneic mesenchymal stromal cells in critical limb ischemia due to Buerger's disease: phase II study report suggests clinical efficacy. Stem Cells Translational Medicine. 2017;6:689-699.

鏈接：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/28297569/