近日，美國(guó)密歇根大學(xué)健康中心莫特兒童醫(yī)院宣布開(kāi)展干細(xì)胞治療單心室心臟病嬰兒的研究，這是一項(xiàng)多中心的研究，重點(diǎn)是關(guān)注患有左心發(fā)育不良綜合征的兒童。該機(jī)構(gòu)擁有美國(guó)最大的先天性心臟病項(xiàng)目，也是第一批開(kāi)始將干細(xì)胞療法應(yīng)用于單心室心臟病嬰兒的研究地點(diǎn)之一。

這項(xiàng)多中心隨機(jī)試驗(yàn)由莫特兒童醫(yī)院等四家臨床醫(yī)院共同開(kāi)展，由邁阿密大學(xué)和芝加哥Lurie兒童醫(yī)院領(lǐng)導(dǎo)。受試者被隨機(jī)選入干細(xì)胞組或?qū)φ战M。干細(xì)胞治療組接受自體干細(xì)胞注射，對(duì)照組接受常規(guī)手術(shù)治療，最后比較接受干細(xì)胞治療和不接受干細(xì)胞治療的患者的結(jié)果。

干細(xì)胞在患兒出生后的第一次心臟手術(shù)中提取。在患兒四到六個(gè)月后的第二次修復(fù)手術(shù)中，兒科心臟外科醫(yī)生將干細(xì)胞注入患兒的心臟。所有患兒將接受至少一年的血液檢測(cè)、超聲心動(dòng)圖和磁共振成像隨訪，以評(píng)估干細(xì)胞治療安全性和有效性。

復(fù)雜先天性心臟?。阂活?lèi)棘手的疾病

左心發(fā)育不良綜合征是先天性心臟病最復(fù)雜的形式之一，發(fā)生在大約9%的先天性心臟缺陷兒童中。手術(shù)是目前治療該復(fù)雜先天性心臟病的唯一手段，但是隨著時(shí)間的推移，患者會(huì)出現(xiàn)無(wú)法預(yù)防和治療的心力衰竭。

此時(shí)，對(duì)這些患兒來(lái)說(shuō)，唯一可行的辦法是心臟移植。但是心臟移植又受到供體來(lái)源，免疫排斥，費(fèi)用等問(wèn)題限制，患有這種疾病的嬰兒在出生后第一年的死亡率高達(dá)25- 35%。一項(xiàng)研究顯示[2]，六歲時(shí)，患有最復(fù)雜先天性心臟病的兒童在行為、功能和生活質(zhì)量方面比沒(méi)有心臟病的同齡人差。因此，開(kāi)發(fā)新療法以應(yīng)對(duì)該復(fù)雜先天性心臟病迫在眉睫。

干細(xì)胞：復(fù)雜性先天性疾病的新希望

干細(xì)胞被認(rèn)為可以釋放愈合蛋白，刺激心臟修復(fù)有缺陷的心肌，防止心臟功能惡化，并在嬰幼兒和心臟仍在發(fā)育時(shí)增強(qiáng)正常工作的右心室。該醫(yī)院心臟外科主任，先天性心臟中心聯(lián)合主任理查德·奧赫伊博士說(shuō)：“研究表明，干細(xì)胞療法可能有潛力加強(qiáng)和改善沒(méi)有其他治療選擇的患兒的心臟功能。我們希望這項(xiàng)研究能為干細(xì)胞再生醫(yī)學(xué)治療兒童先天性心臟病提供更多的證據(jù)?！?/p>

https://stemcellsjournals.onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1002/sctm.19-0340

復(fù)雜先天性心臟病目前治療十分棘手，傳統(tǒng)手術(shù)治療效果不佳，以干細(xì)胞為首的再生醫(yī)學(xué)療法目前正在被應(yīng)用到先天性心臟病治療研究中來(lái)。目前如上述莫特兒童醫(yī)院等醫(yī)院已經(jīng)在陸續(xù)開(kāi)展干細(xì)胞治療復(fù)雜先天性心臟病的臨床試驗(yàn)以評(píng)估其安全性與有效性。未來(lái)需要更多的研究，開(kāi)展更大規(guī)模的多中心臨床試驗(yàn)以提供更高級(jí)別的證據(jù)，以加速推進(jìn)干細(xì)胞療法早日實(shí)現(xiàn)臨床應(yīng)用！

事實(shí)上，干細(xì)胞在心血管疾病領(lǐng)域已經(jīng)被廣泛研究。此前，CCTV-2 《第一時(shí)間》欄目記者在直擊G20專(zhuān)題報(bào)道中表示：如果心臟出現(xiàn)問(wèn)題，可以在做手術(shù)的時(shí)候直接把心臟細(xì)胞貼片貼到心臟上，從而完成心臟修復(fù)的工作。這種科技將在未來(lái)不久得以實(shí)現(xiàn)。以干細(xì)胞為基礎(chǔ)的“心臟再生療法”和“心臟補(bǔ)丁”越來(lái)越多的走進(jìn)大眾的視野，未來(lái)這類(lèi)科技有望成為心臟手術(shù)的新選擇。

參考文獻(xiàn)：

[1] https://labblog.uofmhealth.org/health-tech/trial-to-use-stem-cells-baby-hearts

[2] Goldberg CS, Hu C, Brosig C, Gaynor JW, Mahle WT, Miller T, Mussatto KA, Sananes R, Uzark K, Trachtenberg F, Pizarro C, Pemberton VL, Lewis AB, Li JS, Jacobs JP, Cnota J, Atz AM, Lai WW, Bellinger D, Newburger JW; PHN INVESTIGATORS. Behavior and Quality of Life at 6 Years for Children With Hypoplastic Left Heart Syndrome. Pediatrics. 2019 Nov;144(5):e20191010.

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31628208/