前言：? ? ??干細(xì)胞衍生免疫細(xì)胞，為“現(xiàn)貨型”CAR-T、CAR-NK提供穩(wěn)定、大量、相對(duì)均一的細(xì)胞來(lái)源。年末，時(shí)間充裕，稍微梳理一下全球干細(xì)胞企業(yè)及其進(jìn)展，發(fā)現(xiàn)不乏Bayer，BMS，富士膠片,諾和諾德等巨頭身影。
作為“CGT全自動(dòng)一體化解決方案供應(yīng)商”，欣協(xié)生物自主研發(fā)的國(guó)內(nèi)首臺(tái)細(xì)胞制備機(jī)——SophCyte?KunLun全自動(dòng)細(xì)胞制備一體機(jī)全面上市，全面賦能CGT細(xì)胞與基因療法企業(yè)快速發(fā)展。

SophCyte?KunLun全自動(dòng)細(xì)胞制備一體機(jī)，依托于細(xì)胞磁性分選原理，集清洗、離心、分選、培養(yǎng)等功能于一體，可充分實(shí)現(xiàn)細(xì)胞制備過(guò)程中的高度集成化、規(guī)?；妥詣?dòng)化，保證實(shí)驗(yàn)細(xì)胞質(zhì)量的穩(wěn)定性和均一性，為各類(lèi)試驗(yàn)提供細(xì)胞制備一站式服務(wù)。

，時(shí)長(zhǎng)02:07

為此，小編特意盤(pán)點(diǎn)全球40家干細(xì)胞治療企業(yè)，今天主要介紹20家。(排名不分先后，如有遺漏，歡迎補(bǔ)充)

1.Allele Biotechnology and Pharmaceuticals公司簡(jiǎn)介：成立于1999年，專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)臨床和治療用途的前沿技術(shù)，包括RNA干擾、熒光蛋白、誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSCs)、基因組編輯和單域抗體。2015年，圣地亞哥建立了cGMP廠房，以進(jìn)一步推進(jìn)基于iPSC的細(xì)胞治療的臨床開(kāi)發(fā)。Allele的創(chuàng)始人和CEO Dr. Jiwu Wang (王繼武博士)公司網(wǎng)址：https://www.allelebiotech.com
2.Aspen Neuroscience公司簡(jiǎn)介：2018年建立，致力于干細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病。創(chuàng)始人為T(mén)he Scripps Research Institute再生醫(yī)學(xué)中心，干細(xì)胞中心創(chuàng)始主任Jeanne Loring’教授。技術(shù)基礎(chǔ)由Jeanne Loring教授開(kāi)發(fā)，自體誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSCs)分化多巴胺能神經(jīng)元。

ANPD001目前擬遞交IND，適應(yīng)癥：散發(fā)性帕金森病。

公司網(wǎng)址：https://www.aspenneuroscience.com/
3.Avery Therapeutics公司簡(jiǎn)介：Avery是一家致力于開(kāi)發(fā)組織工程療法，治療疾病和人體肌肉損傷的公司。Avery主要產(chǎn)品MyCardia?用于治療心力衰竭。MyCardia是一種穩(wěn)定和堅(jiān)固的異體工程組織移植物，可以大規(guī)模生產(chǎn)，冷凍保存，并在4℃運(yùn)輸。在心力衰竭的臨床前研究中，與未經(jīng)治療的隊(duì)列相比，MyCardia改善了心肌功能，并改善了日?；顒?dòng)和運(yùn)動(dòng)耐量等生活質(zhì)量指標(biāo)。公司網(wǎng)址：https://averythera.com/
4.BlueRock?/Bayer公司簡(jiǎn)介：2016年Bayer與Versant Ventures 合資成立BlueRock Therapeutics，2019年8月8日，拜耳公司（Bayer AG）和BlueRock Therapeutics聯(lián)合宣布了一項(xiàng)協(xié)議。根據(jù)該協(xié)議，拜耳將完全收購(gòu)BlueRock Therapeutics。BlueRock Therapeutics專(zhuān)注于利用專(zhuān)有的誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞（iPSC）平臺(tái)開(kāi)發(fā)神經(jīng)病學(xué)、心臟病學(xué)和免疫學(xué)領(lǐng)域的工程細(xì)胞療法。管線進(jìn)展MSK-DA01：臨床1期（NCT04802733），治療晚期帕金森氏病，2022年1月第一個(gè)病人用藥2021年5月，BlueRock、富士細(xì)胞和Opsis治療公司建立了研發(fā)聯(lián)盟，開(kāi)發(fā)異基因ipsc衍生的眼病細(xì)胞療法。公司網(wǎng)址：https://bluerocktx.com/
5.Bone Therapeutics公司簡(jiǎn)介：位于比利時(shí)戈斯利，致力于將未分化的干細(xì)胞轉(zhuǎn)化為“成骨細(xì)胞”，這些細(xì)胞可以通過(guò)微創(chuàng)手術(shù)使用，避免侵入性手術(shù)。臨床重點(diǎn)開(kāi)發(fā)ALLOB?，這是一種來(lái)自健康供體干細(xì)胞的異體“現(xiàn)貨型”細(xì)胞治療產(chǎn)品，目前正在進(jìn)行II期研究，用于治療延遲愈合骨折。
公司網(wǎng)址：https://bonetherapeutics.com/
6.Brooklyn Immuno Therapeutics（納斯達(dá)克：BTX）公司簡(jiǎn)介：Brooklyn Immuno Therapeutics(BTX)是一家臨床階段的生物制藥公司，使用最新技術(shù)，如合成mRNA、細(xì)胞重編程、基因編輯、細(xì)胞因子開(kāi)發(fā)等，推動(dòng)正在進(jìn)行的項(xiàng)目，包括iPSC衍生的MSC(iMSC)、基因編輯的iMSC和體內(nèi)基因編輯。細(xì)胞因子藥物IRX-2，正在進(jìn)行2B期臨床研究，適應(yīng)癥頭頸部鱗癌。公司網(wǎng)址：https://brooklynitx.com
7.Cellectis（納斯達(dá)克：CLLS，和泛歐交易所增長(zhǎng)市場(chǎng)：ALCLS)公司簡(jiǎn)介：使用其注冊(cè)的TALEN? 技術(shù)，產(chǎn)生UCART (Universal Chimeric Antigen Receptor T-cells)。

Cytovia Therapeutics 和 Cellectis基于TALEN?，通過(guò)iPSCs誘導(dǎo)產(chǎn)生NK細(xì)胞，進(jìn)行細(xì)胞治療，這部分合作由再凌生物CytoLynx?Therapeutics（Cytovia Therapeutics中國(guó)合資公司）完成。公司網(wǎng)址：https://www.cellectis.com/
8.Cellino Biotech（AI驅(qū)動(dòng)的干細(xì)胞療法公司）公司簡(jiǎn)介：Cellino使用機(jī)器學(xué)習(xí)、人工智能和激光技術(shù)來(lái)使細(xì)胞治療制造變得自動(dòng)化。細(xì)胞是在一個(gè)封閉的盒式格式中創(chuàng)建的，這允許數(shù)千個(gè)患者樣本在一個(gè)單一的設(shè)施中并行處理，填補(bǔ)干細(xì)胞行業(yè)的一個(gè)關(guān)鍵空白，即無(wú)法大規(guī)模制造個(gè)性化的細(xì)胞。Bayer投資這家初創(chuàng)公司8000萬(wàn)美金。
公司網(wǎng)址：https://www.cellinobio.com/
9.Century Therapeutics公司簡(jiǎn)介：Century是一個(gè)創(chuàng)新的生物技術(shù)公司，位于西雅圖，集成前沿基因編輯、蛋白質(zhì)工程生成異基因iPSC衍生NK和T細(xì)胞。

目前管線均處于臨床前期。

2022年1月10日，施貴寶(BMY.US)與Century Therapeutics(IPSC.US)宣布就聯(lián)合開(kāi)發(fā)iPSC衍生的同種異體細(xì)胞療法達(dá)成一項(xiàng)研究合作和許可協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，Century將獲得1.5億美元現(xiàn)金(1億美元預(yù)付款和5000萬(wàn)美元股權(quán)投資)，并有可能獲得超過(guò)30億美元的開(kāi)發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)里程碑付款。公司網(wǎng)址：https://www.centurytx.com/
10.Citius Pharmaceuticals（納斯達(dá)克：CTXR）公司簡(jiǎn)介：CTXR是一家生物制藥公司，專(zhuān)注于一流的重癥護(hù)理產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化，包括輔助癌癥護(hù)理、腫瘤、干細(xì)胞治療、抗感染藥物。
Citius通過(guò)真皮成纖維細(xì)胞創(chuàng)建克隆iPSC主細(xì)胞庫(kù)，再誘導(dǎo)產(chǎn)生i-MSCs，為未來(lái)所有的細(xì)胞提供了一個(gè)同質(zhì)的、經(jīng)過(guò)驗(yàn)證的細(xì)胞來(lái)源。Citius的i-MSCs具有優(yōu)越的效力和高細(xì)胞活力，分泌免疫調(diào)節(jié)蛋白，可減少或預(yù)防與呼吸窘迫綜合征（ARDS）相關(guān)的肺部癥狀，預(yù)計(jì)2022年提交IND申請(qǐng)。
管線進(jìn)展如下圖：

公司網(wǎng)址：https://citiuspharma.com/
11.Cynata Therapeutics（ASX:CYP）公司簡(jiǎn)介：澳大利亞干細(xì)胞和再生藥物公司，2017年，全球領(lǐng)先的影像和醫(yī)療器械巨頭富士膠片(FUJIFILM)公司支付了397萬(wàn)澳元收購(gòu)了Cynata Therapeutics的9%的股權(quán)，成為Cynata Therapeutics的大股東之一。根據(jù)入股協(xié)議，雙方將合作開(kāi)發(fā)和商業(yè)化CYP-001用于移植物抗宿主?。℅vHD），富士膠片(FUJIFILM)有權(quán)利優(yōu)先獲得干細(xì)胞藥物CYP-001全球獨(dú)家的商業(yè)化銷(xiāo)售權(quán)益。
2019年9月日本住友制藥會(huì)社（Sumitomo Dainippon Pharma Co., Ltd）提出的每股2澳元的收購(gòu)要約，總價(jià)值2.02億澳元。但10月份放棄收購(gòu)。
Cymerus?是從誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSCs)生成間充質(zhì)血管母細(xì)胞(MCAs)，再用此中間細(xì)胞中生成細(xì)胞產(chǎn)品。這項(xiàng)技術(shù)最初是由威斯康星大學(xué)麥迪遜分校(UWM)?Igor Slukvin教授（Cynata創(chuàng)始人之一）開(kāi)發(fā)。目前，Cynata正專(zhuān)注于利用Cymerus技術(shù)生產(chǎn)基于間充質(zhì)干細(xì)胞(MSC)的產(chǎn)品。目前有三個(gè)臨床試驗(yàn)：NCT04537351，The MEseNchymal coviD-19 Trial: MSCs in Adults With Respiratory Failure Due to COVID-19 or Another Underlying Cause (MEND)，Phase1/2NCT02923375，A Study of CYP-001 for the Treatment of Steroid-Resistant Acute Graft Versus Host Disease，Phase1NCT05165628，Safety, Tolerability and Efficacy of CYP-006TK in Adults With Diabetic Foot Ulcers，Phase1公司網(wǎng)址：https://www.cynata.com
12.FUJIFILM Cellular Dynamics （FDCI）公司簡(jiǎn)介：Cellular Dynamics公司于2004年由iPSC研究領(lǐng)域的先驅(qū)James Thomson創(chuàng)立，總部位于威斯康星州的麥迪遜市。
2015年3月FUJIFILM以3.07億美元收購(gòu)Cellular Dynamics International（CDI），進(jìn)入基于誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）的細(xì)胞發(fā)現(xiàn)，開(kāi)發(fā)支持和企業(yè)服務(wù)領(lǐng)域。通過(guò)此次收購(gòu)，獲得了世界領(lǐng)先的iPSC開(kāi)發(fā)生產(chǎn)技術(shù)。
目前有帕金森、心血管、眼科三個(gè)主要管線，均處于臨床前階段。公司網(wǎng)址：https://www.fujifilmcdi.com/about-us/
13.Cytovia Therapeutics公司簡(jiǎn)介：Cytovia在馬薩諸塞州納蒂克有研發(fā)實(shí)驗(yàn)室，在波多黎各有GMP細(xì)胞制造廠房，與Cellectis（前文已述）、CytoImmune、INSERM、國(guó)家癌癥研究所和加州大學(xué)舊金山分校(UCSF)等有廣泛合作。
Cytovia專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)三種類(lèi)型的iPSCs衍生的NK細(xì)胞

• 未編輯的iNK細(xì)胞，

• 具有功能改善和持久性的TALEN?基因編輯的iNK細(xì)胞，

• 嵌合抗原受體的TALEN?基因編輯的iNK細(xì)胞

第二種基石技術(shù)是一種四價(jià)多特異性抗體平臺(tái)，通過(guò)使用專(zhuān)有的Flex-NK?技術(shù)靶向NKp46，吸引自然殺傷細(xì)胞執(zhí)行殺傷功能。
針對(duì)GPC3，CD38和EGFR的管線預(yù)計(jì)在2022年申請(qǐng)IND。

公司網(wǎng)址：https://www.cytoviatx.com/
14.Editas Medicine (納斯達(dá)克: EDIT)公司簡(jiǎn)介：Editas醫(yī)學(xué)總部位于馬薩諸塞州的劍橋，是一家領(lǐng)先的基因組編輯公司，專(zhuān)注于將CRISPR/Cas9和CRISPR/Cas12a基因組編輯系統(tǒng)進(jìn)行商業(yè)化開(kāi)發(fā)。
基因編輯的CD34+人造血干細(xì)胞和祖細(xì)胞 （EDIT-301），開(kāi)展了嚴(yán)重鐮狀細(xì)胞病和輸血依賴(lài)型地中海貧血(TDT)臨床研究。iPSCs-iNk在臨床前，iNK和αβ T細(xì)胞開(kāi)始提交IND。

公司網(wǎng)址：https://www.editasmedicine.com/
15.Exacis Biotherapeutics公司簡(jiǎn)介：Exacis生物療法公司通過(guò)采用高效的制造工藝來(lái)降低治療成本，同時(shí)提高細(xì)胞治療的安全性，使癌癥細(xì)胞治療大眾化。Exacis通過(guò)mRNA編輯iPSC，生產(chǎn)腫瘤學(xué)的工程N(yùn)K和T細(xì)胞。三個(gè)技術(shù)平臺(tái)：ExaNK?, ExaCAR-NK? and ExaCAR-T?公司網(wǎng)址：https://www.exacis.com/
16. ElevateBio公司簡(jiǎn)介：ElevateBio 2019年成立于劍橋，A輪融資1.5億美元，B輪1.7億美元，C輪5.25億美元，總計(jì)完成超8億美元融資，基于臨床級(jí)iPSCs技術(shù)，打造下一代免疫細(xì)胞治療和再生醫(yī)學(xué)平臺(tái)（BaseCamp平臺(tái)）。HighPassBio是其專(zhuān)注免疫細(xì)胞治療的子公司，重點(diǎn)方向是TCR-T，目前有一項(xiàng)臨床開(kāi)展（NCT03326921，HA-1 T TCR T Cell Immunotherapy for the Treatment of Patients WithRelapsed or Refractory Acute Leukemia After Donor Stem Cell Transplant）。另外一家子公司Allovir，致力于現(xiàn)貨型病毒特異性T細(xì)胞開(kāi)發(fā)。其中進(jìn)展最快的是 ALVR105，已進(jìn)入關(guān)鍵3期臨床

ALVR106，ALVR109進(jìn)入臨床1期，ALVR107在臨床前

?公司網(wǎng)址：https://www.elevate.bio/? https://www.allovir.com/

17. Fate Therapeutics?（納斯達(dá)克：FATE）公司簡(jiǎn)介：Fate是一家臨床階段的生物制藥公司，致力于建立克隆主iPSC細(xì)胞系，作為一種可再生細(xì)胞源，生產(chǎn)現(xiàn)貨型iT細(xì)胞，iNK細(xì)胞，iCD34細(xì)胞，用于免疫治療。??目前Fate有6個(gè)管線進(jìn)入臨床1期，和Janssen（首付款5000萬(wàn)美金，總價(jià)值超30億美金）以及OnoPharma的合作在臨床前階段。

?公司網(wǎng)址：https://fatetherapeutics.com/?18. Heartseed Inc?公司簡(jiǎn)介：位于日本東京，創(chuàng)始人為慶應(yīng)義塾大學(xué)心臟病學(xué)系教授Keiichi FUKUDA, MD/PhD/FACC，致力于通過(guò)iPSCs治療心臟疾病。?2021年6月1日，Heartseed和諾和諾德（NovoNordisk）就Heartseed的心力衰竭治療藥物HS-001的開(kāi)發(fā)、制造和商業(yè)化達(dá)成了一項(xiàng)全球獨(dú)家合作和授權(quán)協(xié)議。該藥物是一種細(xì)胞療法，使用誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）來(lái)源的純化心肌細(xì)胞。根據(jù)協(xié)議條款，除日本外，諾和諾德獲得HS-001在全球范圍內(nèi)的獨(dú)家開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化權(quán)利。Heartseed將保留HS-001在日本的獨(dú)家開(kāi)發(fā)權(quán)利，諾和諾德有權(quán)與Heartseed在日本共同商業(yè)化該產(chǎn)品。Heartseed有資格獲得總額最高達(dá)5.98億美元的付款，包括5500萬(wàn)美元的預(yù)付款和近期里程碑付款。Heartseed還有資格獲得日本以外地區(qū)年度凈銷(xiāo)售額的高個(gè)位數(shù)至低兩位數(shù)的分級(jí)特許權(quán)使用費(fèi)。?

?

公司網(wǎng)址：https://heartseed.jp/?19. Healios K.K.（2015年?yáng)|京證券交易所：4593）公司簡(jiǎn)介：2011年成立于福岡，2013年遷往日本東京，擁有兩個(gè)干細(xì)胞治療技術(shù)平臺(tái)：體細(xì)胞干細(xì)胞再生醫(yī)學(xué)和iPSCs衍生NK細(xì)胞免疫治療、再生醫(yī)學(xué)等，治療實(shí)體腫瘤、缺血性中風(fēng)和急性呼吸窘迫綜合征。目前缺血性中風(fēng)和急性呼吸窘迫綜合征在日本獲得孤兒藥認(rèn)定，準(zhǔn)備申請(qǐng)上市

?腫瘤和再生醫(yī)學(xué)在臨床前階段

?公司網(wǎng)址：https://www.healios.co.jp/

20. Hebecell

公司簡(jiǎn)介：2016年創(chuàng)立，從誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPS細(xì)胞)無(wú)限生產(chǎn)異基因自然殺傷(NK)細(xì)胞。創(chuàng)始人為Shi-Jiang (John) Lu，武漢大學(xué)本科畢業(yè)，北京協(xié)和醫(yī)學(xué)院獲得碩士學(xué)位，多倫多大學(xué)/安大略省癌癥研究所獲得了腫瘤學(xué)和癌癥生物學(xué)博士學(xué)位。一直在利用人類(lèi)胚胎干細(xì)胞(hESC)、誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSC)及其衍生物進(jìn)行轉(zhuǎn)化研究和開(kāi)發(fā)新的治療策略。

?

加科思藥業(yè)（1167.HK）于2021年8月31日宣布戰(zhàn)略投資Hebecell。交易完成后，加科思藥業(yè)董事長(zhǎng)、CEO王印祥將出任Hebecell公司董事長(zhǎng)。?

公司網(wǎng)址：https://hebecellcorp.com/

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