臨床試驗(yàn)概念:Number needed to treat(需治療人數(shù))是什么意思?
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2023年鄭老師多門(mén)科研統(tǒng)計(jì)課程:多次直播,含孟德?tīng)栯S機(jī)化方法? ?

咱們首先做道題目吧!
在接受抗生素治療胸部感染癥狀的試驗(yàn)兩周后,25%的接受安慰劑治療的人和15%的接受抗生素治療的人仍有癥狀。在這項(xiàng)試驗(yàn)中,在1周內(nèi)需要抗生素治愈癥狀的“需要治療人數(shù)”(Number needed to treat)是多少?
A.10
B.1.18
C. 10%
D.4
E. 6.7
所謂NNT就是Number needed to treat,需治療人數(shù)。今天咱們來(lái)說(shuō)說(shuō)NNT是什么,分析一下它到底有啥用。
首先我們來(lái)看看NNT的概念:NNT是指避免1例不良結(jié)局的發(fā)生或得到1例有益結(jié)果需要治療的病例數(shù)。它是治療特異性指標(biāo),用來(lái)描述治療組與對(duì)照組在獲得某個(gè)特定臨床結(jié)局上的差異。
在治療性研究中,我們常常用相對(duì)值來(lái)表達(dá)療效,比如RR值(Relative risk),通常指示的是試驗(yàn)組的不良結(jié)局的發(fā)生率與對(duì)照組的比值。下面我們舉個(gè)例子,通過(guò)對(duì)比RR值和NNT來(lái)掌握兩者的含義。
假設(shè)有一個(gè)RCT研究比較試驗(yàn)降壓藥和安慰劑對(duì)腦血管事件的預(yù)防效果。研究結(jié)果如下四格表:

這個(gè)四格表我們可以計(jì)算得到試驗(yàn)藥和對(duì)照藥比,發(fā)生腦血管事件的RR值是0.05%/0.5%=0.10,也就是試驗(yàn)組腦血管事件發(fā)生率是對(duì)照組的10%。從RR值(相對(duì)效應(yīng))看來(lái),試驗(yàn)藥對(duì)預(yù)防腦血管事件的發(fā)生時(shí)非常有效的。但是如果我們?cè)傧肷钊胄?,就發(fā)現(xiàn)不是這么回事了。我們來(lái)算算絕對(duì)危險(xiǎn)度減少值A(chǔ)RR(Absolute risk reduction)ARR=對(duì)照組腦血管事件發(fā)生率-試驗(yàn)組腦血管事件發(fā)生率=0.5%-0.05%=0.45%。也就是說(shuō)使用試驗(yàn)藥腦血管事件發(fā)生率只比對(duì)照組降低0.45%。那么NNT怎么計(jì)算呢?因?yàn)镹NT是避免1例不良結(jié)局的發(fā)生需要治療的病例數(shù),所以NNT=1/ARR,這個(gè)例子中,NNT=1/0.45%=222。也就說(shuō)為了減少1例腦血管事件的發(fā)生我們需要用試驗(yàn)藥治療222例高血壓患者;或者說(shuō)我們用試驗(yàn)藥治療222例高血壓患者才能避免1例腦血管事件的發(fā)生。
在這樣的情況下,如果大家是高血壓患者,你會(huì)買這個(gè)藥么?222例吃藥的人中只能避免1例腦血管事件,也就是說(shuō)有221人是陪著吃藥的。要是我可能就不吃這個(gè)藥了,吃藥還可能有副作用呢,對(duì)吧??墒锹斆鞯难芯空哂诌M(jìn)一步深挖了一下這個(gè)數(shù)據(jù),發(fā)現(xiàn)在高血壓的人群中有部分是中、重度高血壓,中重度高血壓者應(yīng)用這個(gè)藥物的結(jié)果如下:、
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https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzAwOTYyMDY3OQ==&mid=2650405443&idx=2&sn=716fd3415b1feaa1e71154ccc5800be9&chksm=835187ebb4260efdfd934e6d332984d1a13a12a0352d682649a304b7cd5a9f27a02bac74c098&token=760592357&lang=zh_CN#rd


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