細(xì)胞療法，近年來(lái)已成為當(dāng)今生物醫(yī)藥領(lǐng)域最熱門的賽道之一，被業(yè)界譽(yù)為繼藥物治療和手術(shù)治療之后的第三次醫(yī)學(xué)革命。作為可能顛覆常規(guī)治療手段，細(xì)胞治療在多種重大疾病方面有著極大的潛能。??

隨著，其科學(xué)價(jià)值與臨床價(jià)值不斷在研究中被證實(shí)，近年來(lái)細(xì)胞治療的發(fā)展已經(jīng)進(jìn)入了跨越式發(fā)展的快車道，并被舉世公認(rèn)。就中國(guó)而言，在當(dāng)前世界各國(guó)你追我趕的激烈競(jìng)爭(zhēng)中，國(guó)內(nèi)細(xì)胞治療領(lǐng)域的發(fā)展也已經(jīng)進(jìn)入市場(chǎng)井噴期。

國(guó)內(nèi)細(xì)胞療法發(fā)展勢(shì)頭強(qiáng)勁

據(jù)統(tǒng)計(jì)，2023年國(guó)內(nèi)細(xì)胞治療領(lǐng)域在第一季度共有36款細(xì)胞療法取得臨床申報(bào)進(jìn)展，包括21款免疫細(xì)胞療法和15款干細(xì)胞療法，其中有24項(xiàng)IND獲得受理，14項(xiàng)獲批IND即將進(jìn)入臨床，整體申報(bào)/獲批數(shù)量相較于去年第一季度顯著增加。

據(jù)過往數(shù)據(jù)顯示，2022年一季度申報(bào)臨床的細(xì)胞療法不足10款，其中有7款屬于干細(xì)胞療法。從下面表格中也可以看出，進(jìn)入臨床的細(xì)胞療法類型正在變得越來(lái)越豐富和多樣化。

▲ 2023年1~3月國(guó)內(nèi)細(xì)胞治療領(lǐng)域臨床申報(bào)進(jìn)展

?干細(xì)胞療法迎來(lái)“井噴”

據(jù)統(tǒng)計(jì)，在今年一季度共有15款干細(xì)胞療法取得臨床進(jìn)展，其中13款均為間充質(zhì)干細(xì)胞產(chǎn)品（MSC），與2022年一季度（4款）相比，干細(xì)胞產(chǎn)品無(wú)論是申報(bào)/獲批數(shù)量都有了大幅度的增長(zhǎng)。

尤其，作為再生醫(yī)學(xué)中常用的干細(xì)胞類型，間充質(zhì)干細(xì)胞，已成為當(dāng)今醫(yī)學(xué)研究領(lǐng)域最前沿、最熱門的方向之一。據(jù)了解，全球正在進(jìn)行的間充質(zhì)干細(xì)胞臨床試驗(yàn)超過一千項(xiàng)，間充質(zhì)干細(xì)胞在所有干細(xì)胞新藥研發(fā)中占比十分顯著，目前在全球獲批上市的25款干細(xì)胞藥物中，MSC產(chǎn)品就占據(jù)了半壁江山。

國(guó)內(nèi)外圍繞間充質(zhì)干細(xì)胞的相關(guān)臨床研究已經(jīng)如火如荼的開展了許久，在今年3月9日，F(xiàn)DA受理Mesoblast間充質(zhì)干細(xì)胞療法Remestemcel-L上市申請(qǐng)的消息引起了業(yè)界的轟動(dòng)，這意味著我們即將迎來(lái)第15款上市的間充質(zhì)干細(xì)胞產(chǎn)品，同時(shí)也從側(cè)面表明了，在臨床應(yīng)用方面，MSC相關(guān)產(chǎn)品的發(fā)展勢(shì)頭強(qiáng)勁，正在加速進(jìn)入市場(chǎng)。

免疫細(xì)胞療法迎來(lái)差異化發(fā)展

目前，CAR-T細(xì)胞治療技術(shù)是產(chǎn)業(yè)化步伐最快的免疫細(xì)胞治療技術(shù)，全球已有多個(gè)產(chǎn)品上市并進(jìn)入臨床階段。國(guó)內(nèi)CAR-T細(xì)胞治療技術(shù)也已經(jīng)進(jìn)入臨床中。而隨著各種新技術(shù)的不斷涌現(xiàn)，免疫細(xì)胞治療的臨床研究也日漸成熟。

繼CAR-T之后新型免疫細(xì)胞療法例如TCR-T、TIL等療法相繼邁入臨床，適應(yīng)癥也從集中的血液腫瘤拓展到實(shí)體瘤、自身免疫疾病等領(lǐng)域。

據(jù)統(tǒng)計(jì)，在今年第一季度國(guó)內(nèi)共21款免疫細(xì)胞療法取得臨床進(jìn)展，同比去年一季度臨床申報(bào)/獲批數(shù)量大幅度增加。其中，CAR-T依然是主角，占據(jù)半壁江山。但值得注意的是，在適應(yīng)癥方面，實(shí)體瘤遠(yuǎn)超血液瘤。血液瘤中以ALL為主，但相比之前的CAR-T產(chǎn)品也具有一定的差異性。

再者，免疫細(xì)胞藥物呈現(xiàn)類型多樣化，從CAR-T藥物單一競(jìng)品賽道慢慢轉(zhuǎn)變成CAR-T、TCR-T、TIL、NK、CTL等多種差異化的新型免疫細(xì)胞療法并駕齊驅(qū)的發(fā)展趨勢(shì)。

▲ 中國(guó)與美國(guó)的CAR-T細(xì)胞治療臨床試驗(yàn)范圍和分布

從國(guó)內(nèi)今年一季度來(lái)看，在細(xì)胞療法領(lǐng)域，免疫細(xì)胞療法近幾年都均保持穩(wěn)步的增長(zhǎng)趨勢(shì)，但其細(xì)胞類型越來(lái)越呈現(xiàn)差異化，以及適應(yīng)癥正在向?qū)嶓w瘤、自免領(lǐng)域以及血液腫瘤的前線治療拓展。

另外對(duì)于干細(xì)胞療法而言正在越來(lái)越成為眾多臨床未盡之需的重要主力軍，從近幾年臨床批件來(lái)看，其數(shù)量呈現(xiàn)“井噴”趨勢(shì)，尤其是在2021~2022年期間。據(jù)統(tǒng)計(jì)，截至2022年12月31日，在國(guó)內(nèi)CDE受理的57款干細(xì)胞藥物中(搜索關(guān)鍵詞“干細(xì)胞、iPSCs”)，2022年共有21項(xiàng)，而在今年僅從一季度的亮眼表現(xiàn)來(lái)看，將極大有望實(shí)現(xiàn)超越，干細(xì)胞治療正在迎來(lái)其跨時(shí)代的變革。

全球細(xì)胞治療領(lǐng)域在基礎(chǔ)研究領(lǐng)域已取得諸多重大原創(chuàng)性成果，我國(guó)名列前茅。相信2023年度會(huì)是細(xì)胞藥物研發(fā)的爆發(fā)期，會(huì)有更多針對(duì)新適應(yīng)證的細(xì)胞藥物進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。