拉羅替尼的國內(nèi)外上市情況【醫(yī)游記】
拉羅替尼（Larotrectinib）是一種新型的靶向治療藥物，它能夠有效地抑制神經(jīng)營養(yǎng)受體酪氨酸激酶（Neurotrophin receptor kinase，NTRK）的活性。NTRK是一類神經(jīng)生長因子受體，與細胞增殖、分化、代謝和凋亡有密切的關(guān)系。當(dāng)染色體變異發(fā)生NTRK基因融合時，可導(dǎo)致NTRK下游信號通路過度激活，從而促進癌細胞的生長和轉(zhuǎn)移。NTRK基因融合可見于多種實體瘤類型中，包括胰腺癌、甲狀腺癌、唾液腺癌、乳腺癌、結(jié)直腸癌、肺癌等，尤其在一些罕見的癌癥，如嬰兒纖維肉瘤、類似乳腺分泌性癌、乳腺分泌型癌中，NTRK基因融合的發(fā)生率可達90%以上。
拉羅替尼是全球首個不區(qū)分腫瘤來源的廣譜靶向藥物，它可以針對所有攜帶NTRK基因融合的實體瘤患者，不論其年齡或腫瘤類型。拉羅替尼的臨床效果已經(jīng)在多項臨床試驗中得到證實。在三項I/II期臨床試驗（SCOUT、NAVIGATE和LOXO-TRK-14001）中，共有55例成人和兒童患者接受了拉羅替尼治療，這些患者來自17種不同的腫瘤類型，包括一些常見的和罕見的腫瘤。結(jié)果顯示，拉羅替尼治療組的總緩解率（ORR）為75%，其中22%為完全緩解（CR），53%為部分緩解（PR）。拉羅替尼治療組的中位無進展生存期（PFS）為28.3個月，中位總生存期（OS）尚未達到。拉羅替尼治療組的安全性也較好，最常見的不良反應(yīng)為輕至中度的乏力、眩暈、惡心、咳嗽等。
2018年11月，美國FDA加速批準(zhǔn)了拉羅替尼（商品名Vitrakvi）上市，用于治療攜帶NTRK基因融合的成人和兒童局部晚期或轉(zhuǎn)移性實體瘤患者。這是FDA歷史上第一個根據(jù)腫瘤的分子特征而不是腫瘤的來源或位置來批準(zhǔn)的藥物，也是第一個針對NTRK基因融合的藥物。此后，拉羅替尼也陸續(xù)在歐盟、日本、加拿大、澳大利亞等多個國家和地區(qū)獲批上市。
2022年4月13日，中國國家藥監(jiān)局（NMPA）官網(wǎng)公示，拉羅替尼（商品名維泰凱）在中國正式上市，用于治療攜帶NTRK基因融合的成年和兒童局部晚期或轉(zhuǎn)移性實體瘤患者。這是中國首個不區(qū)分腫瘤來源的廣譜靶向藥物，也是中國首個針對NTRK基因融合的藥物。拉羅替尼在中國的上市為患有NTRK基因融合的實體瘤患者提供了一種新的治療選擇，也為精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的發(fā)展帶來了新的機遇。
然而，要想使用拉羅替尼治療，首先需要進行NTRK基因融合的檢測。
目前，NTRK基因融合的檢測方法主要有兩種：一種是組織學(xué)檢測，利用免疫組化（IHC）或原位雜交（ISH）等技術(shù)，在腫瘤組織中檢測NTRK基因融合的表達；另一種是分子學(xué)檢測，利用下一代測序（NGS）等技術(shù)，在腫瘤組織或血液中檢測NTRK基因融合的存在。
兩種方法各有優(yōu)缺點，組織學(xué)檢測相對簡單快速，但靈敏度較低，可能漏檢一些低表達或復(fù)雜的NTRK基因融合；分子學(xué)檢測相對準(zhǔn)確全面，但成本較高，操作較復(fù)雜，需要專業(yè)的實驗室和人員。因此，在實際應(yīng)用中，需要根據(jù)患者的具體情況和醫(yī)生的判斷，選擇合適的檢測方法。
拉羅替尼作為一種創(chuàng)新性和廣譜性的靶向治療藥物，在國內(nèi)外都面臨著較高的價格問題。對于患者來說，在選擇拉羅替尼治療時，需要綜合考慮自身的經(jīng)濟狀況、病情狀況、醫(yī)生建議等因素，做出合理的決策。同時，也期待國家和社會能夠給予患者更多的支持和幫助，讓更多的患者能夠用上這種有效的藥物，提高生活質(zhì)量和生存期。
在未來，隨著精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的發(fā)展和政策的完善，我們期待能有更多像拉羅替尼這樣的靶向治療藥物出現(xiàn)，并且能夠以更加合理和可承受的價格，惠及更多的癌癥患者。同時，我們也期待能有更多像至本醫(yī)療這樣的機構(gòu)，為癌癥患者提供全方位、個性化的精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)服務(wù)，幫助他們戰(zhàn)勝癌癥，過上健康、快樂的生活。
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