2023年8月7日至2023年8月13日（第20230802期）

l? Novartis（諾華）：2023年8月9日，諾華宣布了REMIX-1和REMIX-2三期研究的正向結(jié)果，該研究評估了布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑remibrutinib 25 mg對未得到H1抗組胺藥充分控制的慢性自發(fā)性蕁麻疹（CSU）患者的療效。兩項III期研究均在第12周達到了每周蕁麻疹活動評分（UAS7）與基線相比絕對變化的主要終點，證明了臨床意義和統(tǒng)計學意義的顯著改善。研究將持續(xù)到第52周。Remibrutinib表現(xiàn)出快速起效，如REMIX-1和REMIX-2研究中第2周UAS7的改善所示。這些數(shù)據(jù)支持Remibrutinib作為一種新的、有效的、快速的口服治療方案的潛力，用于那些不受一線H1抗組胺藥控制的患者。BTK是組胺釋放的核心酶，當它被自發(fā)激活時，在與CSU相關(guān)的衰弱癥狀中發(fā)揮著關(guān)鍵作用。Remibrutinib是一種高選擇性的口服布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，可阻斷BTK級聯(lián)反應，防止組胺釋放，從而緩解瘙癢、蕁麻疹/傷痕和腫脹癥狀。Remibrutinib由諾華公司發(fā)現(xiàn)和開發(fā)，是一種高選擇性口服BTK抑制劑，有可能在啟動后2周內(nèi)快速、持續(xù)地控制CSU

l? Novartis（諾華）：2023年8月11日，諾華宣布，已完成對Chinook Therapeutics，Inc.的收購，Chinook專注于腎臟疾病精準藥物的發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化，交易價值高達35億美元。Chinook的管線包括兩種用于治療免疫球蛋白A腎?。↖gAN）的臨床階段管線，atrasentan和zigakibart（BION-1301），以及早期研發(fā)項目。Atrasentan是一種口服內(nèi)皮素A受體拮抗劑（ERA），目前正處于IgAN的3期開發(fā)階段，預計將于2023年第四季度獲得關(guān)鍵數(shù)據(jù)，研究數(shù)據(jù)顯示蛋白尿顯著減少。Atrasentan也處于其他罕見腎臟疾病的早期發(fā)展階段。Zigakibart（BION-1301）是一種皮下注射的抗APRIL單克隆抗體，于2023年7月進入IgAN的3期開發(fā)。Chinook股東將獲得每股40.00美元現(xiàn)金（總計32億美元），在達成某些里程碑后，將通過或有價值權(quán)（CVR）再獲得每股4.00美元現(xiàn)金，這意味著潛在的額外3億美元或有對價

l? Johnson & Johnson（強生）：2023年8月10日，強生楊森公司宣布，美國FDA已批準TALVEY加速上市 （talquetamab-tgvs），用于治療先前接受過至少四種，包括蛋白酶體抑制劑、免疫調(diào)節(jié)劑和抗CD38抗體治療的復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成年患者，該適應癥的持續(xù)批準取決于驗證性試驗中對臨床益處的驗證。TALVEY是一種雙特異性T細胞結(jié)合抗體，其結(jié)合T細胞表面的CD3受體和在多發(fā)性骨髓瘤細胞、非惡性漿細胞和健康組織（如皮膚和舌頭角質(zhì)化組織中的上皮細胞）表面表達的G蛋白偶聯(lián)受體C類第5組成員D（GPRC5D）。TALVEY被批準為每周或每兩周皮下注射劑（SC）。Talquetamab 2期MonumenTAL-1研究包括至少接受過四種既往治療且未接受過T細胞重定向治療的患者（n=187），顯示出有意義的總緩解率（ORR）。在每兩周注射0.8mg/kg的受試者中，73.6%的患者（95%[CI]，63.0-82.4）達到ORR。從首次應答開始的中位隨訪時間為近6個月（0-9.5），58%的患者達到了部分緩解（VGPR）或更好，其中33%的患者達到完全緩解（CR）或更好。在美洲注射0.4mg/kg的受試者中，73.0%的患者（95%CI，63.2至81.4）實現(xiàn)了ORR。從首次應答開始的中位隨訪時間為近14個月（0.8至15.4），57%的患者實現(xiàn)了VGPR或更好，包括35%的患者達到CR或更好。0.8 mg/kg SC雙周給藥組的中位反應持續(xù)時間未達到，0.4 mg/kg SC每周給藥組為9.5個月。在接受0.8 mg/kg SC雙周給藥的患者中，估計85%的反應者至少保持9個月的反應。MonumenTAL-1研究還包括32名患者，他們先前接受過雙特異性抗體或CAR-T細胞治療（94%靶向B細胞成熟抗原[BCMA]治療），并接受了至少四種先前的治療，包括蛋白酶體抑制劑、免疫調(diào)節(jié)劑和抗CD38單克隆抗體，接受了每周0.4 mg/kg SC劑量的TALVEY。中位隨訪持續(xù)時間為10.4個月，72%的患者（95%CI，53至86）達到了ORR，估計59%的應答者至少保持了9個月的應答

l? Johnson & Johnson（強生）：2023年8月11日，強生楊森公司宣布，美國FDA已批準AKEEGA （niraparib和abiraterone acetate），第一種也是唯一將高選擇性聚ADP核糖聚合酶（PARP）抑制劑與醋酸阿比特?。ㄐ奂に厣锖铣梢种苿┞?lián)合使用的雙聯(lián)片劑，與潑尼松一起服用，用于治療BRCA陽性mCRPC的成年患者。美國FDA的批準是基于隨機、雙盲、安慰劑對照的多中心3期MAGNITUDE研究的正向結(jié)果。聯(lián)合應用AKEEGA加上潑尼松治療BRCA陽性患者，觀察到放射學無進展生存期（rPFS）的風險降低了47%，具有統(tǒng)計學意義（[HR]，0.53；p=0.001）。在第二次中期分析（IA2）中，BRCA陽性亞組的中位隨訪時間為24.8個月，與安慰劑和AAP的10.9個月相比，AKEEGA加潑尼松中位rPFS為19.5個月（HR，0.55[95%（CI），0.39-0.78]）。此外，AKEEGA加上潑尼松的癥狀進展時間（TSP）（HR，0.54[95%CI，0.35-0.85]與單獨的AAP相比，總體生存期（OS）有改善的趨勢（HR，0.88[95%CI，0.58-1.34]）。2016年4月，楊森公司與TESARO, Inc.（于2019年被葛蘭素史克收購）簽訂了一項全球（日本除外）合作和許可協(xié)議，以獲得niraparib治療癌癥的獨家權(quán)利

l? BMS（百時美施貴寶）：2023年8月10日，百時美施貴寶宣布，擬加速回購總計40億美元的普通股

l? Lilly（禮來）：2023年8月8日，禮來公告其2023年第2季度實現(xiàn)營業(yè)收入83.12億美元，相比去年同期增長28%

l? Lilly（禮來）：2023年8月9日，禮來宣布成功完成對DICE Therapeutics，Inc.的收購。此次收購擴大了禮來的免疫學產(chǎn)品組合，包括DICE的新型口服治療候選藥物，包括目前正在臨床開發(fā)的口服IL-17抑制劑，用于治療免疫學中的慢性疾病。禮來以每股48美元的現(xiàn)金購買價的要約收購DICE所有已發(fā)行和流通的普通股（“股份”），截至要約到期，42,265,390股接受要約，約占已發(fā)行和流通股份的88.4%

l? Novo Nordisk（諾和諾德）：2023年8月8日，諾和諾德公布了SELECT心血管試驗的主要結(jié)果。這項雙盲試驗將每周一次皮下注射2.4 mg semaglutide與安慰劑進行了比較，評估其在長達五年的時間內(nèi)作為預防重大心血管不良事件（MACE）的標準療法 的輔助藥物。該試驗招募了17,604名年齡在45歲或45歲以上、超重或肥胖并患有心血管疾?。–VD）且既往無糖尿病史的成年人。該試驗實現(xiàn)了其主要目標，證明與安慰劑相比，服用2.4 mg semaglutide的受試者的MACE在統(tǒng)計學上顯著降低了20%。MACE包括心血管死亡、非致命性心肌梗死或非致命性中風。Wegovy（每周一次皮下注射semaglutide 2.4 mg）是一種GLP-1受體激動劑

l? Novo Nordisk（諾和諾德）：2023年8月10日，諾和諾德公布其2023年上半年實現(xiàn)營業(yè)收入1,076.67億丹麥克朗，相比去年同期增長29%

l? Novo Nordisk（諾和諾德）：2023年8月10日，諾和諾德和Inversago Pharma宣布，如果達成某些開發(fā)和商業(yè)里程碑，諾和諾德已同意以高達10.75億美元的現(xiàn)金收購Inversago。Inversago Pharma是一家位于蒙特利爾的私人公司，開發(fā)基于CB1受體的療法，用于潛在的肥胖、糖尿病和代謝紊亂相關(guān)并發(fā)癥的治療。對Inversago的收購包括該公司的主要在研管線INV-202，一種口服CB1反向激動劑。INV-202被設計為優(yōu)先阻斷脂肪組織、胃腸道、腎臟、肝臟、胰腺、肌肉和肺部等外周組織中的受體蛋白CB1，CB1在代謝和食欲調(diào)節(jié)中發(fā)揮重要作用。INV-202在1b期試驗中證明了減肥潛力，目前正在進行糖尿病腎?。―KD）的2期試驗。針對代謝和纖維化疾病，也在開發(fā)其他管線。諾和諾德打算研究INV-202治療肥胖和肥胖相關(guān)并發(fā)癥的潛力。CB1在食欲調(diào)節(jié)和其他心臟代謝通路中發(fā)揮著重要作用

l? Bayer（拜耳）：2023年8月8日，拜耳公告其2023年第2季度實現(xiàn)營業(yè)收入110.44億歐元，相比去年同期降低13.8%

l? Bayer（拜耳）：2023年8月10日，拜耳宣布了PULSAR在新生血管（濕性）年齡相關(guān)性黃斑變性（nAMD）患者中的關(guān)鍵臨床試驗的兩年（96周）結(jié)果。該研究將8 mg aflibercept的治療間隔延至24周，其療效和安全性與當前的標準劑量Eylea（aflibercept 2 mg，給藥間隔8周）相當。在2年（96周）時，aflibercept 8 mg組顯示71%的患者達到≥16周的給藥間隔，其中47%達到20周或更長的給藥周期，28%達到24周的給用藥間隔。在兩年結(jié)束時，達到≥12周給藥間隔的患者比例仍然很高（兩年時為88%，一年時為83%）。在基線隨機接受16周給藥方案的患者中，78%的患者在兩年內(nèi)達到≥16周的給藥間隔，53%的患者達到≥20周的給劑間隔。在固定的8周給藥間隔的情況下，16周組的注射次數(shù)顯著減少了4.6次，降至8.2次，而Eylea（aflibercept 2 mg）組為12.8次。Aflibercept 8 mg由拜耳和再生元聯(lián)合開發(fā)。再生元擁有在美國Eylea（2 mg aflibercept）和8 mg aflibercept的獨家權(quán)利。美國境外獨家營銷權(quán)，兩家公司平均分享Eylea（aflibercept 2 mg）的銷售利潤

l? Astellas（安斯泰來）：2023年8月9日，安斯泰來和DivcoWest, DivCore Capital公司宣布將于馬薩諸塞州劍橋市劍橋十字路口（CX）社區(qū)摩根大道441號啟用新的設施。安斯泰來預計在2024年將占據(jù)新設施的兩層，約62000平方英尺，將同時容納實驗室和辦公區(qū)

l? Astellas（安斯泰來）：2023年8月10日，安斯泰來宣布，美國FDA已受理該公司針對CRESEMBA（isavuconazonium sulfate）的補充新藥申請（sNDA），治療1至17歲兒童患者的侵襲性曲霉菌?。↖A）或侵襲性毛霉菌?。↖M）。預計答復時間為2023年12月9日。CRESEMBA已被美國FDA批準用于治療成人IA和IM。CRESEMBA是唑類抗真菌藥物isavuconazole的前藥

l? Viatris（暉致）：2023年8月7日，暉致和Mapi Pharma Ltd.宣布，美國FDA已受理兩家公司最近提交的GA Depot 40 mg新藥申請（NDA）。該產(chǎn)品是一種長效glatiramer acetate，每月注射一次，用于治療復發(fā)型多發(fā)性硬化癥（RMS）。預計答復日為2024年3月8日。GA Depot NDA申請主要基于一項跨國、雙盲、安慰劑對照的III期臨床試驗結(jié)果，該試驗評估了GA Depot相比安慰劑在RMS患者中的療效、安全性和耐受性。該研究達到了主要終點，表明與安慰劑相比，GA Depot 40 mg在統(tǒng)計學上顯著降低了30.1%的年化復發(fā)率（p=0.0066）。GA Depot是經(jīng)批準的glatiramer acetate（Copaxone）的長效注射劑型，設計為每四周肌肉注射一次

l? Viatris（暉致）：2023年8月7日，暉致公告其2023年第2季度實現(xiàn)營業(yè)收入39.09億美元，相比去年同期降低5%

l? Regeneron（再生元）：2023年8月9日，再生元和Decibel Therapeutics，Inc.（NASDAQ：DBTX），致力于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)變革性治療方法以恢復和改善聽力和平衡的臨床階段生物技術(shù)公司，宣布再生元以每股4.00美元的價格收購Decibel的最終協(xié)議，該價格在收盤時以現(xiàn)金支付，并附帶一項額外的不可交易的或有價值權(quán)（CVR），在Decibel的在研藥物DB-OTO在一定時間內(nèi)實現(xiàn)某些臨床開發(fā)和監(jiān)管里程碑后，可獲得每股3.50美元的現(xiàn)金。根據(jù)交割時的應付金額，擬議收購對Decibel的總股權(quán)價值約為1.09億美元，如果實現(xiàn)CVR里程碑，則總股權(quán)價值高達約2.13億美元。Decibel和再生元于2017年建立了最初合作關(guān)系，并于2021年宣布延長合作。目前正在開發(fā)三個針對不同形式的先天性單基因聽力損失的基因治療項目。DB-OTO目前正在全球1/2期CHORDTM臨床試驗中，是一種在研細胞選擇性腺相關(guān)病毒（AAV）基因療法，旨在為otoferlin基因突變導致的嚴重先天性聽力損失患者提供持久的生理性聽力。臨床前項目包括用于GJB2相關(guān)聽力損失患者的AAV.103和用于立體纖毛（STRC）相關(guān)聽力損失的AAV.104。合并協(xié)議規(guī)定再生元通過其全資子公司Symphony Acquisition Sub，Inc.發(fā)起要約收購。根據(jù)或有價值權(quán)利協(xié)議（“CVR協(xié)議”），CVR持有人將有權(quán)獲得以下或有付款：（i）在2024年12月31日或之前的臨床試驗中，第五名受試者完成給藥DB-OTO，支付現(xiàn)金2.00美元（DB-OTO里程碑）；以及（ii）1.50美元現(xiàn)金，在（a）第一個受試者在注冊試驗中服用DB-OTO或（b）在2028年12月31日或之前，美國FDA受理BLA、歐洲藥品管理局或英國藥品和保健品監(jiān)管局受理上市申請，或德國、法國、意大利或西班牙的適用國家監(jiān)管機構(gòu)受理DB-OTO的同等申請，以先發(fā)生者為準

l? Regeneron（再生元）：2023年8月10日，再生元宣布了關(guān)鍵PULSAR試驗為期兩年（96周）的正向數(shù)據(jù)，該試驗調(diào)查了8 mg aflibercept在濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（wAMD）患者中的作用。在試驗過程中，在最初的三個月給藥后，患者被隨機分配到12周或16周的給藥間隔，如符合預先規(guī)定的標準，則能夠縮短或延長給藥間隔。在完成兩年隨訪的患者中：88%的患者在兩年結(jié)束時的給藥間隔≥12周。78%的患者在兩年的研究期間保持≥12周的給藥間隔，而在研究的第一年（48周），這一比例為83%。71%的患者符合更長給藥間隔的延長標準，其中47%的患者間隔≥20周，28%的患者間隔24周。在基線時被分配到≥16周給藥方案的患者中，70%的患者在兩年的研究期間保持≥16周的給藥間隔。在兩年結(jié)束時，78%的患者有資格接受≥16周的給藥，53%的患者有條件接受≥20周的給藥間隔

l? Abbott（雅培）：2023年8月7日，雅培的Alinity h系列血液學系統(tǒng)獲得了美國FDA的批準，全國各地的實驗室可使用Alinity診斷產(chǎn)品系列的一部分進行全血細胞計數(shù)。Alinity h系列包括Alinity hq（一種自動血液分析儀）和Alinity hs（一種集成載玻片和染色機）。Alinity hq利用了先進的MAPSSTM技術(shù)，該技術(shù)使用光散射來區(qū)分細胞特征并更好地識別各種血細胞

l? Fresenius Kabi（費森尤斯卡比）：2023年8月8日，費森尤斯卡比宣布推出Gadobutrol注射液，這是造影劑Gadavist的仿制替代品，用于磁共振成像（MRI）。Gadobutrol注射液是一種高松弛性大環(huán)制劑

l? Fresenius Kabi（費森尤斯卡比）：2023年8月9日，費森尤斯卡比宣布推出Plerixafor注射液，Mozobil的仿制藥，每1.2毫升24毫克的單劑量小瓶將在美國上市。Plerixafor注射液是一種造血干細胞動員劑，與粒細胞集落刺激因子聯(lián)合用于非霍奇金淋巴瘤或多發(fā)性骨髓瘤患者

l? 上海醫(yī)藥：近日，上海醫(yī)藥下屬控股子公司上海上藥中西制藥有限公司的鹽酸美金剛片收到國家藥品監(jiān)督管理局頒發(fā)的《藥品注冊證書》（證書編號：2023S01232、2023S01233），該藥品獲得批準生產(chǎn)。鹽酸美金剛片主要用于治療中重度至重度阿爾茨海默型癡呆。最早由Merz公司研發(fā)。2002年，該產(chǎn)品在歐盟批準上市。2021年3月，上藥中西就該藥品向國家藥監(jiān)局提出注冊上市申請，并獲受理

l? Endo（遠藤國際）：2023年8月8日，遠藤國際宣布2023年第2季度實現(xiàn)營業(yè)收入5.47億美元，相比去年同期降低4%