根據(jù)湖北廣電融媒體1月18日消息，中國(guó)眼科疾病的體內(nèi)基因治療領(lǐng)導(dǎo)者武漢紐福斯生物科技有限公司宣布公司的候選藥物NR082（rAAV2-ND4，核心項(xiàng)目NFS-01），用于治療ND4突變引起的Leber遺傳性視神經(jīng)病變（ND4-LHON）獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予新藥臨床試驗(yàn)（IND）許可，并將在美國(guó)開(kāi)展臨床試驗(yàn)。NR082是首個(gè)獲得美國(guó)FDA臨床試驗(yàn)許可的中國(guó)籍眼科體內(nèi)基因治療藥物。

NR082是一款處于研發(fā)階段的體內(nèi)基因治療產(chǎn)品，此前已獲得美國(guó)FDA孤兒藥認(rèn)定并引領(lǐng)中國(guó)眼科體內(nèi)基因治療走進(jìn)了臨床時(shí)代。此次在美國(guó)獲批開(kāi)展的臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)多中心、開(kāi)放的、單臂臨床研究，該項(xiàng)研究將在ND4線粒體基因突變引起的Leber遺傳性視神經(jīng)病變（LHON）患者中評(píng)價(jià)NR082基因治療的安全性和有效性。

紐福斯創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)李斌教授說(shuō)：“此次NR082成為中國(guó)首個(gè)獲得中美IND許可的AAV基因治療產(chǎn)品，再次證明了紐福斯基因治療藥物開(kāi)發(fā)平臺(tái)的能力。由于LHON目前在臨床沒(méi)有有效治療手段，我有機(jī)會(huì)時(shí)總跟病友說(shuō)，大家真的久等了。十年磨一劍，我非常期待并有信心公司的中美臨床試驗(yàn)將快速推進(jìn)，為中國(guó)籍眼科基因治療藥物上市及國(guó)際化鋪平道路，讓全球在黑暗中一直等待的病友與光重逢?！?/p>

根據(jù)智慧芽數(shù)據(jù)顯示，截至最新，武漢紐福斯生物科技有限公司目前共有已公開(kāi)專利50余件。值得注意的是，該公司目前技術(shù)主要聚焦于核苷酸序列、線粒體、編碼序列、表達(dá)載體、病毒載體、視神經(jīng)病變等專業(yè)技術(shù)領(lǐng)域。