注：本文不構(gòu)成任何投資意見和建議，以官方/公司公告為準(zhǔn)；本文僅作醫(yī)療健康相關(guān)藥物介紹，非治療方案推薦（若涉及），不代表平臺(tái)立場(chǎng)。任何文章轉(zhuǎn)載需得到授權(quán)。

?二十年等待?

2023年3月6日，我國(guó)目前獲批的首個(gè)靶向治療EGFR 20號(hào)外顯子插入突變（EGFR exon20 Insertion+）非小細(xì)胞肺癌的口服創(chuàng)新藥物琥珀酸莫博賽替尼（mobocertinib）膠囊（以下簡(jiǎn)稱“莫博賽替尼”）開出全國(guó)首張?zhí)幏?，莫博賽替尼在?guó)內(nèi)正式進(jìn)入臨床應(yīng)用階段，標(biāo)志著中國(guó)EGFR 20號(hào)外顯子插入突變的肺癌患者結(jié)束了二十年來(lái)“無(wú)特異性靶向治療藥可用”的困境，正式迎來(lái)靶向治療新時(shí)代。

【商品名】：安衛(wèi)力?

【通用名】：琥珀酸莫博賽替尼膠囊

【規(guī)格】：40mg*14S*8板

【適應(yīng)癥】：適用于含鉑化療期間或之后進(jìn)展且攜帶表皮生長(zhǎng)因子受體（EGFR）20號(hào)外顯子插入突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者

【價(jià)格】：藥融云數(shù)據(jù)，www.pharnexcloud.com監(jiān)測(cè)顯示，本品定價(jià)37588元人民幣/盒

EGFR 20號(hào)外顯子插入突變是EGFR靶點(diǎn)的第三大突變。由于EGFR20號(hào)外顯子插入突變形成的空間位阻，導(dǎo)致了藥物結(jié)合口袋變小，且該突變同野生型的EGFR結(jié)構(gòu)高度相似，使得該靶點(diǎn)藥物研發(fā)困難重重。因此，在該靶點(diǎn)自發(fā)現(xiàn)以來(lái)的二十年來(lái)，始終沒有靶向治療方案，臨床上針對(duì)這一疾病的治療至今仍以化療為主，且此前國(guó)內(nèi)已獲批的EGFR-TKI及免疫治療對(duì)改善此類靶點(diǎn)突變患者的生存獲益均效果不明顯。

相對(duì)于常見EGFR突變，EGFR 20號(hào)外顯子插入突變晚期非小細(xì)胞肺癌患者的生存預(yù)后更差。根據(jù)一項(xiàng)真實(shí)世界數(shù)據(jù)顯示，在缺乏針對(duì)性有效治療情況下，晚期EGFR 20號(hào)外顯子插入突變患者二線及后線治療客觀緩解率（ORR）低于10%，PFS僅為3.7個(gè)月，OS僅為13.6個(gè)月。患者病情惡性程度高，預(yù)后差，5年生存率僅為8%，臨床上對(duì)針對(duì)性的靶向治療藥物有著十分緊迫的未滿足需求。

藥融云數(shù)據(jù)www.pharnexcloud.com，可查看本品信息

莫博賽替尼是武田制藥研發(fā)并引進(jìn)的全球首款也是目前唯一獲批的治療EGFR 20號(hào)外顯子插入突變晚期非小細(xì)胞肺癌的口服靶向藥物。本品AP32788/TAK-788，相關(guān)專利WO-2015195228；最早由?Ariad?Pharmaceuticals Inc研發(fā)。在2017年2月，武田制藥以52億美元高價(jià)收購(gòu) Ariad ?Pharmaceuticals。

于2023年1月獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)正式進(jìn)入中國(guó)（國(guó)藥準(zhǔn)字HJ20230001），適用于治療含鉑化療期間或之后進(jìn)展且攜帶表皮生長(zhǎng)因子受體（EGFR）20號(hào)外顯子插入突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者。臨床研究結(jié)果顯示，經(jīng)25.8個(gè)月的長(zhǎng)期隨訪，莫博賽替尼可將含鉑化療經(jīng)治患者的中位無(wú)進(jìn)展生存期（mPFS）提高到7.3個(gè)月，中位總生存期（mOS）延長(zhǎng)至20.2個(gè)月，填補(bǔ)了該領(lǐng)域臨床治療的長(zhǎng)期空白。

同濟(jì)大學(xué)附屬上海市肺科醫(yī)院腫瘤科主任周彩存表示：“在肺癌患者群體中，EGFR 20號(hào)外顯子插入突變晚期非小細(xì)胞肺癌患者非常特殊。相較于敏感基因突變的肺癌患者能夠?qū)崿F(xiàn)五年甚至更長(zhǎng)的生存期，該領(lǐng)域患者目前主要依賴化療的治療手段，其中位生存期僅有一年。隨著莫博賽替尼正式進(jìn)入臨床應(yīng)用階段，患者對(duì)于針對(duì)性靶向藥物的迫切需求得到填補(bǔ)。莫博賽替尼優(yōu)異的臨床研究成績(jī)、所具有的突破性意義，為EGFR 20號(hào)外顯子插入突變晚期非小細(xì)胞肺癌患者開啟了新的靶向治療時(shí)代?！?/p>

藥融云數(shù)據(jù)www.pharnexcloud.com顯示，國(guó)內(nèi)部分表皮生長(zhǎng)因子受體20號(hào)外顯子插入突變（EGFR 20ins）在研新藥有：迪哲醫(yī)藥的舒沃替尼、福沃藥業(yè)FWD1509 MsOH、浦合醫(yī)藥、津曼特（石藥集團(tuán)）、艾力斯、再鼎醫(yī)藥CLN-081等等。

關(guān)于武田制藥

武田制藥（東京證券交易所股票代碼：4502）（紐約證券交易所股票代碼：TAK）是一家總部位于日本、以價(jià)值觀為基礎(chǔ)、以研發(fā)為驅(qū)動(dòng)的全球生物制藥公司。武田致力于將科學(xué)研發(fā)成果轉(zhuǎn)化為高度創(chuàng)新藥品，為患者的健康生活和美好未來(lái)保駕護(hù)航。武田專注于四大治療領(lǐng)域的藥物研發(fā)：腫瘤、消化、神經(jīng)科學(xué)及罕見病領(lǐng)域，并針對(duì)血液制品及疫苗領(lǐng)域進(jìn)行專項(xiàng)研發(fā)投入。我們始終專注于高度創(chuàng)新藥物的研發(fā)，通過(guò)開拓全新治療方案、增強(qiáng)合作研發(fā)引擎實(shí)力，打造一條穩(wěn)健且形式多樣的產(chǎn)品管線，助力改善人們的生活。

此文僅用于向醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士提供科學(xué)信息，不代表平臺(tái)立場(chǎng)

參考：

NMPA/CDE；

藥融云數(shù)據(jù)，www.pharnexcloud.com；

FDA/EMA/PMDA；https://www.takeda.com；

www.takeda.com/newsroom/newsreleases；

https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=BasicSearch.process&ApplNo=215310；

https://www.cancernetwork.com/view/mobocertinib-receives-fda-approval-for-previously-treated-nsclc-with-egfr-exon-20-insertion-mutations；

Mobocertinib: First Approval：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34716908；

https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2020/takeda-announces-u.s.-fda-breakthrough-therapy-designation-for-mobocertinib-tak-788-for-the-treatment-of-nsclc-patients-with-egfr-exon-20-insertion-mutations；

2022年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)（ESMO）年會(huì)：Ramalingam SS, Zhou C, Kim TM, et al. 2022ESMO,988P；

CSCO非小細(xì)胞肺癌診療指南2022；等等。