2023年5月22日至2023年5月28日（第20230504期）

l? Novartis（諾華）：2023年5月25日，諾華旗下仿制藥平臺Sandoz宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已受理擬議生物仿制藥denosumab的上市授權(quán)申請（MAA），申請的應(yīng)用包含參考藥物Prolia（denosumab）和Xgeva（denosumab）所涵蓋的所有適應(yīng)癥，用于治療包括絕經(jīng)后女性和骨折風險增加的男性骨質(zhì)疏松癥、治療引起的骨丟失、預(yù)防已擴散到骨骼的相關(guān)癌癥并發(fā)癥和骨巨細胞瘤。Denosumab是一種人類單克隆抗體，旨在與破骨細胞（參與破壞骨組織的細胞）的激活劑RANKL蛋白結(jié)合。通過與RANKL結(jié)合并抑制RANKL，Denosumab降低了破骨細胞的產(chǎn)生和活性，從而減少了骨丟失，隨后減少了骨折和其他嚴重骨疾病的可能性

l? Novartis（諾華）：2023年5月26日，歐洲藥品管理局（EMA）人用藥委員會（CHMP）建議撤銷crizanlizumab的有條件上市授權(quán)（MA），crizanlizumab為人源化抗P-選擇素單克隆抗體，用于預(yù)防16歲及以上鐮狀細胞病患者復發(fā)性血管閉塞危象（疼痛危象）。該建議主要基于STAND (NCT03814746)三期研究結(jié)果，該研究未能證明5mg/kg或7.5mg/kg的crizanlizumab與安慰劑相比，在血管閉塞危機導致的醫(yī)療就診年化率方面未能存在統(tǒng)計學意義上的顯著差異

l? AbbVie（艾伯維）：2023年5月24日，艾伯維宣布將于5月31日至6月3日于米蘭舉行的2023年歐洲風濕病EULAR大會上，公布SELECT-COMPARE、SELECT PsA 1和SELECT-AXIS 2研究中支持RINVOQ（upadacitinib）療效和安全性的新的長期數(shù)據(jù)。主要包括：Upadacitinib或Adalimumab治療類風濕性關(guān)節(jié)炎患者的長期安全性和有效性（SELECT-COMPARE研究的五年數(shù)據(jù)）；Upadacitinib治療銀屑病關(guān)節(jié)炎的長期療效和安全性：3期SELECT PsA 1研究的三年結(jié)果；Upadacitinib治療活動性強直性脊柱炎和DMARD治療反應(yīng)不足患者的療效和安全性：一項3期研究的一年結(jié)果。RINVOQ（upadacitinib）是一種選擇性和可逆的JAK抑制劑，RINVOQ優(yōu)先抑制JAK1或JAK1/3的信號傳導，其功能選擇性高于通過JAK2對信號傳導的細胞因子受體

l? AbbVie（艾伯維）：2023年5月25日，艾伯維宣布，其U-EXCEL、U-EXCED和U-ENDURE三期臨床試驗結(jié)果于《新英格蘭醫(yī)學雜志》（NEJM）上發(fā)表。試驗主要評估了upadacitinib（RINVOQ）在中度至重度活動性克羅恩病成年患者中的療效，這些患者對常規(guī)治療或生物制劑反應(yīng)不足或不耐受

l? Johnson & Johnson（強生）：2023年5月25日，強生楊森公司宣布，口服因子XIa（FXIa）抑制劑milvexian（與百時美施貴寶合作開發(fā)）的所有三個適應(yīng)癥現(xiàn)已獲得美國FDA的快速通道指定。該指定涵蓋了Librexia 3期所有三項適應(yīng)癥的研究（Librexia中風、Librexia急性冠狀動脈綜合癥和Librexia心房顫動）

l? BMS（百時美施貴寶）：2023年5月22日，百時美施貴寶宣布了一項二期臨床研究結(jié)果，該研究評估了BMS-986278，在研口服溶血磷脂酸受體1（LPA1）拮抗劑，用于特發(fā)性肺纖維化患者的情況。LPA水平的升高和LPA1的激活與肺纖維化的發(fā)病機制有關(guān)。一項臨床前體外和體內(nèi)研究發(fā)現(xiàn)，拮抗LPA1可能對治療肺損傷和纖維化有益。研究表明，與安慰劑相比，26周內(nèi)每天兩次服用60 mg BMS-986278可將預(yù)測用力肺活量（ppFVC）的下降率降低62%。肺纖維化是一種毀滅性的、危及生命的疾病，日常癥狀包括咳嗽、呼吸困難和極度疲勞。這些數(shù)據(jù)今天在2023年5月19日至24日在華盛頓特區(qū)舉行的美國胸科學會2023年國際會議上公布

l? BMS（百時美施貴寶）：2023年5月25日，百時美施貴寶聯(lián)合強生楊森公司宣布，口服因子XIa（FXIa）抑制劑milvexian（與百時美施貴寶合作開發(fā)）的所有三個適應(yīng)癥現(xiàn)已獲得美國FDA的快速通道指定。具體見以上強生公司公告

l? BMS（百時美施貴寶）：2023年5月25日，百時美施貴寶宣布了COMMAND 3期研究的第一個結(jié)果，這是一項開放標簽隨機試驗，評估了Reblozyl（luspatercept aamt）相比促紅細胞生成刺激劑epoetin alfa（ESA）治療需要紅細胞（RBC）輸注且ESA幼稚的低風險或中等風險骨髓增生異常綜合征（MDS）的效果。COMMAND研究中評估的主要終點是12周的紅細胞輸注獨立性（RBC-TI），平均血紅蛋白增加≥1.5 g/dL，與ESA相比，接受Reblozyl治療的患者獲得了更持久的反應(yīng)。這項研究的結(jié)果將在美國東部時間6月2日下午3點舉行的美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上以及歐洲血液學協(xié)會（EHA）大會6月10日下午2:45舉行的全體會議上進行展示。Reblozyl的補充生物制品許可證申請目前正在美國FDA的優(yōu)先審查中，用于治療患有極低至中等風險ESA幼稚的MDS成年患者的貧血，這些患者可能需要紅細胞輸注，預(yù)計答復時間為2023年8月28日。在默沙東于2021年11月收購Acceleron Pharma, Inc.后，百時美施貴寶正在通過與默沙東的全球合作對Reblozyl進行開發(fā)和商業(yè)化

l? BMS（百時美施貴寶）：2023年5月25日，百時美施貴寶宣布披露TRANSCEND CLL 004研究的初步分析結(jié)果，這是一項1/2期、開放標簽、單臂多中心研究，評估Breyanzi（lisocabtagene maraleucel，liso-cel）在復發(fā)或難治性慢性淋巴細胞白血?。–LL）或小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）成人中的作用，在21.1個月的中位隨訪中，結(jié)果顯示，Breyanzi在主要療效分析中，18.4%的患者中提供了具有統(tǒng)計學意義的完全緩解率（CR），這是研究的主要終點（95%置信區(qū)間：8.8-32；p=0.0006）。在獲得CR的患者中，沒有觀察到疾病進展或死亡。Breyanzi治療的患者中，未檢測到的最小殘留疾?。╱MRD）發(fā)生率很高，血液中的uMRD發(fā)生率為63.3%（95%CI:48.3-76.6），骨髓中的uMRD發(fā)生率為59.2%（95%CI:44.2-73.0），這與無進展生存率的增加有關(guān)?？陀^緩解率（ORR）為42.9%（95%CI:28.8-57.8；p=0.3931），中位反應(yīng)持續(xù)時間為35.3個月（11.01-NR）TRANSCEND CLL 004是第一項針對BTKi和BCL2i進展后復發(fā)或難治性CLL患者的靶向CD19的CAR T細胞治療的關(guān)鍵多中心研究。這些數(shù)據(jù)將在美國東部時間6月6日上午10:45舉行的2023年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上進行口頭展示。Breyanzi是一種靶向CD19的CAR T細胞療法，具有4-1BB共刺激結(jié)構(gòu)域，可增強CAR T淋巴細胞的擴增和持久性。Breyanzi是由患者自己的T細胞制成的，這些T細胞被收集并進行基因工程化處理，成為CAR T細胞，然后作為一次性治療進行輸送。Breyanzi被美國FDA批準用于治療患有LBCL的成年患者，包括未另行說明的彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）

l? BMS（百時美施貴寶）：2023年5月26日，百時美施貴寶宣布，歐洲藥品管理局（EMA）的人類用藥委員會（CHMP）建議批準Opdivo (nivolumab)聯(lián)合鉑基化療，用于對于腫瘤細胞PD-L1表達≥1%的高復發(fā)風險的可切除非小細胞肺癌（NSCLC）的新輔助治療。此建議基于CheckMate-816試驗的結(jié)果，該試驗證明，與手術(shù)前單獨化療相比，三個周期的Opdivo聯(lián)合化療在無事件生存率（EFS）和病理完全反應(yīng)（pCR）方面有統(tǒng)計學意義和臨床意義的改善。這些數(shù)據(jù)在歐洲肺癌大會上展示，并發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學雜志》上。Opdivo是一種程序性死亡-1（PD-1）免疫檢查點抑制劑，旨在獨特地利用身體自身的免疫系統(tǒng)來幫助恢復抗腫瘤免疫反應(yīng)。通過利用人體自身免疫系統(tǒng)對抗癌癥，Opdivo已成為多種癌癥的重要治療選擇。迄今為止，Opdivo聯(lián)合化療已在包括美國、日本和中國在內(nèi)的21個國家被批準用于可切除非小細胞肺癌患者的新輔助治療，無論PD-L1的表達水平如何

l? Sanofi（賽諾菲）：2023年5月22日，在2023年美國胸科學會（ATS）國際會議上，賽諾菲分享了評估Dupixent（dupilumab）與安慰劑在目前接受最高標準吸入治療（三重治療）的成年人中的正向三期結(jié)果，這些患者患有未控制的慢性阻塞性肺?。–OPD）和2型炎癥。這些結(jié)果同時發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學雜志》和《美國醫(yī)學會雜志》上。試驗達到了主要終點，即，在52周內(nèi)，中度或重度急性COPD惡化減少30%（p＜0.001）。Dupixent是賽諾菲和再生元合作研究項目，同時雙方還就itepekimab開展合作研究，尋找COPD治療的新模式。Dupixent抑制白介素-4（IL-4）和白介素-13（IL-13）通路信號傳導，專注于有2型炎癥的特定人群。Itepekimab是一種全人單克隆抗體，可結(jié)合并抑制白細胞介素33（IL-33），白細胞介素33是COPD廣泛炎癥的引發(fā)劑和放大器

l? Sanofi（賽諾菲）：2023年5月26日，賽諾菲于25日舉辦了年度股東大會，決定2022年度分紅為3.56歐元每股。將于2023年6月1日支付

l? Pfizer（輝瑞）：2023年5月25日，輝瑞宣布，美國FDA批準了PAXLOVID（nirmatrelvir和ritonavir片劑）用于治療有高風險進展為嚴重新冠肺炎高危人群（包括住院或死亡）的中輕度新冠肺炎患者。數(shù)據(jù)顯示，與安慰劑相比，在癥狀出現(xiàn)后五天內(nèi)開始使用PAXLOVID治療的患者，到第28天，與新冠肺炎相關(guān)的住院或任何原因?qū)е碌乃劳鲲L險降低了86%。PAXLOVID是一種SARS-CoV-2主要蛋白酶（Mpro）抑制劑（也稱為SARS-CoV-2 3CL蛋白酶抑制劑）治療方法。Nirmatrevir起源于輝瑞實驗室，旨在阻斷Mpro的活性，Mpro是冠狀病毒需要復制的一種酶。Nirmatrevir被設(shè)計用于在蛋白水解階段抑制病毒復制，蛋白水解發(fā)生在病毒RNA復制之前。與低劑量ritonavir聯(lián)合給藥有助于減緩Nirmatrevir的代謝或分解，使其在體內(nèi)以更高的濃度保持更長的活性，以幫助對抗病毒

l? Pfizer（輝瑞）：2023年5月25日，輝瑞宣布將在6月2日至6月6日于芝加哥舉行的2023年美國臨床腫瘤學學會（ASCO）年會上展示其腫瘤學管線數(shù)據(jù)，包括正在進行的3個處于監(jiān)管審查的管線以及6個早期管線。還將包括IBRANCE（palbociclib），以及其新型CDK4-和CDK2-選擇性抑制劑和新型表觀遺傳調(diào)節(jié)劑KAT6抑制劑的試驗結(jié)果。會上展示的摘要主要亮點包括：MagnetisMM綜合臨床試驗項目的13篇摘要，評估elranatamab（一種在研皮下注射B細胞成熟抗原（BCMA）-CD3靶向雙特異性抗體）在復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）中的療效和安全性。Elranatamab正在接受美國FDA的優(yōu)先審查，并正在接受歐洲藥品管理局（EMA）的治療RRMM適應(yīng)癥的審查；四篇摘要，包括對TALAPRO-2三期研究的新數(shù)據(jù)的介紹，支持TALZENNA（talazoparib）的治療潛力，TALZENNA（talazoparib）是一種口服多聚ADP-核糖聚合酶（PARP）抑制劑，在DNA損傷修復中發(fā)揮作用，與XTANDI（enzalutamide）（雄激素受體信號抑制劑）聯(lián)合治療轉(zhuǎn)移性去勢耐受性前列腺癌癥。美國FDA已批準對TALZENNA與XTANDI聯(lián)合使用的補充新藥申請（sNDA）進行優(yōu)先審查，EMA也在審查一項申請；口服BRAF激酶抑制劑BRAFTOVI（encorafenib）與口服MEK抑制劑MEKTOVI，在攜帶BRAF V600E突變的轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌患者的主要療效和安全性；IBRANCE（細胞周期依賴激酶抑制劑（CDKs）4和6）作為轉(zhuǎn)移性乳腺癌癥一線治療藥物的現(xiàn)實世界證據(jù)的新分析；此外，還包括CDK4選擇性抑制劑PF-07220060、CDK2選擇性抑制劑PF-07104091和KAT6抑制劑PF-07248144的一期數(shù)據(jù)，這些藥物均為晚期或轉(zhuǎn)移性激素受體陽性乳腺癌癥的研究藥物

l? Takeda（武田制藥）：2023年5月25日，武田制藥和和黃醫(yī)藥宣布，美國FDA已準對fruquintinib的新藥申請（NDA）進行優(yōu)先審查。Fruquintinib是一種高選擇性和強效的血管內(nèi)皮生長因子受體抑制劑（VEGFR）-1，-2和-3用于治療先前治療過轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌（CRC）的成人患者，預(yù)計答復時間為2023年11月30日。Fruquintinib的NDA包括FRESCO-2 3期試驗的結(jié)果以及在中國進行的FRESCO 3期試驗數(shù)據(jù)。FRESCO-2試驗達到了其主要和關(guān)鍵的次要終點，分別顯示出總生存期（OS）和無進展生存期（PFS）的顯著和臨床意義的改善。Fruquintinib目前在中國以ELUNATE品牌獲得批準。中國的批準是基于FRESCO研究的結(jié)果，該研究是一項針對416名中國轉(zhuǎn)移性CRC患者的3期關(guān)鍵試驗，于2018年6月發(fā)表在《美國醫(yī)學會雜志》（JAMA）上（NCT02314819）。2023年3月，和黃醫(yī)藥和武田制藥達成獨家許可協(xié)議，以進一步在中國境外開發(fā)、商業(yè)化和制造fruquintinib

l? Takeda（武田制藥）：2023年5月26日，武田制藥宣布將在2023年6月2日至6日于伊利諾伊州芝加哥舉行的第59屆美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會和2023年6月8日至11日于德國法蘭克福舉行的第31屆歐洲血液學協(xié)會（EHA）大會上提交其不斷擴大的腫瘤學管線的數(shù)據(jù)。武田制藥將突出展示其實體瘤方面研究重點，改善轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌（CRC）以及罕見的致癌非小細胞肺癌（NSCLC）的治療。在其血液學組合中，武田制藥將在ASCO和EHA的口頭會議上提供一項3期研究的數(shù)據(jù)，該研究比較了新診斷的費城陽性急性淋巴細胞白血?。≒h+ALL）患者的靶向治療

l? AstraZeneca（阿斯利康）：2023年5月25日，阿斯利康宣布在2023年6月2日至6日舉行的美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上公布其新數(shù)據(jù)。130多篇摘要將介紹公司多樣化的腫瘤學產(chǎn)品組合和22種獲批和潛在的新藥。包括Tagrisso (osimertinib) 輔助治療早期表皮生長因子受體突變（EGFRm）肺癌患者的ADAURA III期試驗的總生存期結(jié)果。幾張海報描述Imfinzi（durvalumab）的試驗結(jié)果，包括NeoCOAST-2評估Imfinzi在可切除的早期NSCLC中的多種新型免疫療法組合；PACIFI-4中評估聯(lián)合標準護理立體定向身體放射治療醫(yī)學上不可切除的I/II期非小細胞肺癌；PACIFI-8中評估聯(lián)合抗TIGIT單克隆抗體domvanalimab治療不可切除的III期非小細胞肺癌；和PACIFI-9中評估聯(lián)合新的免疫療法olechumab或monalizumab治療不可切除的III期NSCLC患者。另外還有其他一些管線的數(shù)據(jù)，包括：TROPION-Lung02 Ib期試驗，在既往未經(jīng)治療或預(yù)處理、晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC患者中，datopotamab deruxtecan (Dato-DXd)聯(lián)合pembrolizumab以及帶或不帶鉑基化療的效果；ARTEMIDE-01一期試驗的中期結(jié)果評估了rilvegostomig (AZD2936)，一種PD-1/TIGIT雙特異性抗體，用于晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC患者；EGRET I期試驗評估AZD9592（EGFR/cMET雙特異性ADC）在晚期實體瘤患者中的臨床研究，包括與Tagrisso聯(lián)合治療轉(zhuǎn)移性EGFRm NSCLC；LATIFY III期試驗評估ceralasertib（一種共濟失調(diào)性毛細血管擴張和rad3相關(guān)（ATR）激酶抑制劑）加Imfinzi在經(jīng)抗PD-（L）1和鉑基治療中或之后進展的局部晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC患者；Dato DXd在既往未經(jīng)治療的晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC患者中使用或不使用卡鉑的各種免疫療法組合的TROPION-Lung04 Ib期劑量遞增和擴展研究。會上還將展示Enhertu在多種表達HER2的腫瘤中的潛力，包括：DESTINY-PanTumor02 II期試驗中期結(jié)果展示Enhertu對多種表達HER2的晚期實體瘤（包括膽道癌、膀胱癌、宮頸癌、子宮內(nèi)膜癌、卵巢癌、胰腺癌和罕見癌）的重度預(yù)處理患者的療效和安全性；DESTINY-CRC02 II期試驗的主要結(jié)果，以證明Enhertu對HER2陽性晚期結(jié)直腸癌患者的安全性和有效性，這些患者在經(jīng)過標準治療后病情進展；DESTINY-Breast01、02和03對65歲及65歲以上乳腺癌患者與65歲以下患者進行的Enhertu試驗的綜合受益風險分析。以及多個角度治療癌癥改變腫瘤預(yù)后的潛在方式：DUO-O III期試驗評估了Lynparza、Imfinzi、化療和bevacizumab聯(lián)合治療未發(fā)生腫瘤BRCA突變的晚期高級上皮性卵巢癌癥的新診斷患者的中期無進展生存期（PFS）結(jié)果；SERENA-2 II期試驗分析下一代選擇性雌激素受體降解劑（ngSERD）camizestrant對比Faslodex（fulvestrant）治療內(nèi)分泌治療后復發(fā)或進展的晚期ER陽性乳腺癌患者的PFS數(shù)據(jù)；根據(jù)ASCEND和ALPINE III期試驗的數(shù)據(jù)，還將分享Calquent（acalabrutinib）與zanubrutinib在復發(fā)或難治性慢性淋巴細胞白血病中的療效和安全性的匹配調(diào)整間接比較（MAIC）數(shù)據(jù)；評估AZD0486（TNB-486）（一種CD19/CD3下一代T細胞接合劑）的中期I期結(jié)果，顯示在嚴重預(yù)處理的濾泡性淋巴瘤患者中靶向CD19的潛力；新型免疫療法oleclumab聯(lián)合Imfinzi和化療在轉(zhuǎn)移性胰腺癌患者（包括CD73高表達的患者）的Ib/II期劑量遞增和擴大試驗結(jié)果；Lynparza聯(lián)合abiraterone治療轉(zhuǎn)移性去勢耐受性前列腺癌患者的PROpel III期試驗結(jié)果；在HIMALAYA三期Imfinzi聯(lián)合Imjudo（tremelimumab）治療一線無法切除的癌癥試驗結(jié)果。阿斯利康正在與第一三共合作，開發(fā)Enhertu和datopotamab deruxtecan并將其商業(yè)化；與默沙東合作開發(fā)和商業(yè)化Lynparza。阿斯利康于2018年10月通過2015年啟動的聯(lián)合開發(fā)和商業(yè)化協(xié)議，從Innate Pharma獲得了monalizumab的全部腫瘤治療適應(yīng)癥開發(fā)的權(quán)利

l? AstraZeneca（阿斯利康）：2023年5月26日，阿斯利康宣布DUO-E III期試驗的高水平正向結(jié)果顯示，與單獨的標準護理化療相比，Imfinzi（durvalumab）聯(lián)合鉑類化療，再由Imfinzi加Lynparza（olaparib）或Imfinzi單獨作為維持治療，在晚期或復發(fā)性子宮內(nèi)膜癌的患者無進展生存期（PFS）方面均顯示出統(tǒng)計學意義和臨床意義的改善。在本分析時，總體生存率（OS）數(shù)據(jù)尚不成熟，但觀察到兩種治療方案都有有利的趨勢。Imfinzi（durvalumab）是一種人類單克隆抗體，與PD-L1蛋白結(jié)合，阻斷PD-L1與PD-1和CD80蛋白的相互作用，對抗腫瘤的免疫逃避策略，釋放對免疫反應(yīng)的抑制。Lynparza（olaparib）是一種PARP抑制劑，也是阻斷同源重組相關(guān)（HRR）基因缺乏的細胞/腫瘤中DNA損傷反應(yīng)（DDR）的第一種靶向治療方法，如BRCA1和/或BRCA2突變的細胞或腫瘤細胞，或由其他藥物（如新激素藥物[NHAs]）誘導的細胞或腫瘤細胞。Lynparza對PARP的抑制導致與DNA單鏈斷裂結(jié)合的PARP被捕獲，復制叉停滯，崩潰，DNA雙鏈斷裂和癌癥細胞死亡。Lynparza由阿斯利康和默沙東聯(lián)合開發(fā)并商業(yè)化

l? AstraZeneca（阿斯利康）：2023年5月26日，阿斯利康宣布，Ultomiris（ravulizumab）已在日本被批準為第一種也是唯一一種長效C5補體抑制劑，該藥物通過抑制人體免疫系統(tǒng)的一部分末端補體級聯(lián)中的C5蛋白發(fā)揮作用，用于預(yù)防抗水通道蛋白-4（AQP4）抗體陽性（Ab+）視神經(jīng)脊髓炎譜系障礙（NMOSD）患者的復發(fā)，包括視神經(jīng)脊髓病。日本厚生勞動省（MHLW）的批準是基于CHAMPION-NMOSD三期試驗的正向結(jié)果，該試驗結(jié)果最近發(fā)表在《神經(jīng)病學年鑒》上，并在2023年美國神經(jīng)病學學會年會上展示。經(jīng)獨立裁決委員會確認，Ultomiris達到了首次試驗復發(fā)時間的主要終點。在Ultomiris患者中觀察到零復發(fā)，中位治療持續(xù)時間為73周（復發(fā)風險降低：98.6%，危險比（95%CI）：0.014（0.000，0.103），p<0.0001），中位持續(xù)時間為90周

l? Amgen（安進）：2023年5月26日，安進宣布將于2023年5月31日東部時間上午11:00參加TD Cowen第4屆年度癌癥創(chuàng)新峰會

l? Gilead（吉利德）：2023年5月25日，吉利德宣布將于6月7日東部時間上午11:00參加Jefferies醫(yī)療大會

l? Gilead（吉利德）：2023年5月26日，吉利德宣布，歐洲藥品管理局（EMA）的人用藥委員會（CHMP）對新冠肺炎患者（包括透析患者）使用Veklury（remdesivir）給予了積極評價。Veklury通過靶向SARS-CoV-2 RNA聚合酶直接抑制細胞內(nèi)的病毒復制

l? Novo Nordisk（諾和諾德）：2023年5月22日，諾和諾德宣布全球OASIS 3a期試驗OASIS 1的主要結(jié)果。OASIS 1是一項為期68周的有效性和安全性試驗，在667名患有一種或多種合并癥的肥胖或超重成年人中，將每天一次口服50 mg的semaglutide用于體重管理與安慰劑進行比較。兩個治療組均配合生活方式干預(yù)。與安慰劑相比，口服50 mg semaglutide在第68周的體重減輕具有統(tǒng)計學意義，達到了主要終點。如果所有人從平均基線體重105.4公斤開始堅持治療，口服50毫克semaglutide的人在68周后實現(xiàn)了17.4%的統(tǒng)計學顯著體重減輕，而安慰劑的體重減輕了1.8%。此外，89.2%的口服semaglutide 50 mg的患者在68周后體重減輕了5%或更多，而安慰劑組的這一比例為24.5%

l? Novo Nordisk（諾和諾德）：2023年5月24日，諾和諾德和Life Edit Therapeutics，Inc.，ElevateBio旗下公司，專注于下一代基因編輯技術(shù)和療法，宣布了一項研發(fā)合作，以針對一組選定的治療靶點發(fā)現(xiàn)和開發(fā)基因編輯療法。諾和諾德將利用Life Edit的基因編輯技術(shù)來精確編輯基因組，旨在為罕見的遺傳疾病和更普遍的心臟代謝疾病開發(fā)新療法。堿基編輯是一種基因編輯方法，將一個核苷酸堿基（DNA的結(jié)構(gòu)成分）轉(zhuǎn)換為另一個，而不切割DNA的兩條鏈。這是通過將一種被稱為核酸酶的酶與另一種被稱作脫氨酶的酶偶聯(lián)來實現(xiàn)的，所述酶被修飾為僅切割一條DNA鏈。兩家公司之間的合作基于七個項目的開發(fā)。根據(jù)該協(xié)議，Life Edit將獲得首付款，并有資格為合作下的前兩個開發(fā)項目中的每一個獲得3.35億美元的潛在開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)里程碑，為合作下的以后五個開發(fā)項目中的每一項獲得高達2.5億美元的金額。諾和諾德將承擔所有研發(fā)成本，Life Edit也有資格獲得產(chǎn)品未來凈銷售額的分級分成。此外，Life Edit還有選擇在一個項目中分享全球利潤的選擇權(quán)。此外，諾和諾德將對Life Edit的母公司ElevateBio進行股權(quán)投資，作為ElevateBio 4.01億美元D輪融資的一部分

l? Novo Nordisk（諾和諾德）：2023年5月26日，諾和諾德宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人類用藥委員會（CHMP）給予了積極的意見，建議每周一次Sogroya（somacabican）用于替代三歲及以上兒童和因生長激素缺乏而導致生長衰竭的青少年的內(nèi)源性生長激素（GH）。積極意見是基于REAL4三期研究的數(shù)據(jù)，該研究表明，每周皮下注射一次Sogroya和每天注射Norditropin（somatropin）一樣有效。歐盟委員會（EC）現(xiàn)在將審查CHMP的積極意見，預(yù)計未來幾個月將對上市授權(quán)做出最終決定。如果獲得批準，Sogroya將從2023年第四季度開始在一些歐洲國家上市。Sogroya已于2023年4月獲得美國FDA的批準

l? Bayer（拜耳）：2023年5月23日，拜耳發(fā)行了總額為30億歐元的債券。分三筆發(fā)行。債券將于盧森堡證券交易所上市交易。這三筆債券的金額分別為7.5億歐元、7.5億歐元和15億歐元，到期日分別為3.25年、6.25年和10年。利率分別為每年4.000%、每年4.250%和每年4.625%。債券面額為1000歐元。這些債券將分別被穆迪、標準普爾和惠譽評級為Baa2、BBB和BBB+

l? Bayer（拜耳）：2023年5月25日，拜耳將在2023年6月2日至6日舉行的2023年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上展示了其腫瘤學研發(fā)項目的新數(shù)據(jù)。前列腺癌癥仍然是拜耳關(guān)注的重點領(lǐng)域。darolutamide和radium-223 dichloride的數(shù)據(jù)將在ASCO期間提供。Darolutamide數(shù)據(jù)包括DEAR試驗的結(jié)果，該試驗評估了非轉(zhuǎn)移性去勢耐受性前列腺癌癥（nmCRPC）患者中darolutamide, enzalutamide和apalutamide的真實證據(jù)（RWE）。此外，美國正在進行的ARASEC開放標簽研究評估了darolutamide與雄激素剝奪療法（ADT）的比較，以及正在進行的隨機開放標簽II期研究ARAMON，該研究比較了darolutamide和enzalutamide對激素性前列腺癌患者血清睪酮水平的影響。Darolutamide以Nubecha品牌在全球80多個國家獲批，用于治療nmCRPC患者，這些患者有發(fā)展為轉(zhuǎn)移性疾病的高風險。它還在50多個國家被批準用于治療mHSPC患者，包括美國、日本、歐盟和中國。會上還將展示REASSURE研究的真實世界安全性和有效性數(shù)據(jù)，該研究涉及轉(zhuǎn)移性去勢耐受性前列腺癌癥（mCRPC）患者，使用radium-223 dichloride治療的效果。Radium-223 dichloride（Xofigo) 適用于治療mCRPC、有癥狀的骨轉(zhuǎn)移和無已知內(nèi)臟轉(zhuǎn)移疾病的患者。NAVIGATE和SCOUT研究的最新結(jié)果進一步支持了larotrectinib原肌球蛋白受體激酶（TRK）融合癌癥的不同腫瘤類型和年齡的患者的臨床益處，包括larotrectinib治療成人TRK融合型肺癌和甲狀腺癌（TC）患者的長期療效和安全性。此外，會上還將展示研究者發(fā)起的二期研究，該研究以接受larotrectinib治療的新診斷嬰兒纖維肉瘤（IFS）兒童患者為對象。Larotrectinib，品牌名稱為Vitrakvi, 在包括美國和中國在內(nèi)的40多個國家批準用于NTRK融合陽性晚期或復發(fā)性實體瘤的兒科和成人患者。拜耳腫瘤學管線的其他數(shù)據(jù)將包括對免疫調(diào)節(jié)芳烴受體（AhR）抑制劑BAY2416964在晚期實體瘤患者中的首次人體I期研究的初步結(jié)果。還將介紹CHRONOS-1研究的六年安全性和有效性結(jié)果，該研究分析了copanlisib對于復發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤（FL）患者的效果。Copanlisb被批準使用Aliqopa品牌在美國用于治療既往接受過至少兩次全身治療的復發(fā)性濾泡性淋巴瘤患者

l? Astellas（安斯泰來）：2023年5月25日，安斯泰來宣布，已承諾參與全球健康創(chuàng)新技術(shù)基金（GHIT基金）第三階段資金支持，此次安斯泰來連同其余合作伙伴共向GHIT基金投入2億美元。安斯泰來已連續(xù)三次投資支持GHIT基金。GHIT基金于2013年啟動，旨在利用日本在拯救生命的衛(wèi)生創(chuàng)新方面的專業(yè)知識和能力，包括藥物、疫苗和診斷，來對抗在世界最貧窮國家流行的傳染病，包括結(jié)核病、瘧疾和被忽視的熱帶病。

l? Astellas（安斯泰來）：2023年5月25日，安斯泰來將在6月2日至6日舉行的2023年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上分享其研究新數(shù)據(jù)，安斯泰來共有15篇摘要，涵蓋三種獲批藥物和一種研究性治療方法，包括前列腺癌、尿路上皮癌、胃/胃食管交界處癌（GEJ）和頭頸癌，以及急性髓細胞白血?。ˋML）。此次展示的亮點包括：來自3期GLOW臨床試驗的研究數(shù)據(jù)，評估zolbetuximab（Claudin-18.2（CLDN18.2）靶向單克隆抗體）與CAPOX（一種包括capecitabine和oxaliplatin的聯(lián)合化療方案）聯(lián)合用于CLDN18.2陽性、HER2陰性、局部晚期不可切除或轉(zhuǎn)移性胃腺癌或GEJ腺癌的數(shù)據(jù)；EV-104一期研究的第一批臨床數(shù)據(jù)，評估了非肌肉浸潤性膀胱癌癥患者膀胱內(nèi)注射enfortumab vedotin（與Seagen合作開發(fā)的一種抗體偶聯(lián)藥物）的效果以及EV-202二期研究的第一批臨床數(shù)據(jù)評估了enfortumab vedotin治療先前治療的晚期頭頸癌患者數(shù)據(jù)。另外還包括enzalutamide對于新發(fā)轉(zhuǎn)移性激素敏感前列腺癌（mHSPC）、轉(zhuǎn)移性去勢抗性前列腺癌癥（mCRPC）、新發(fā)轉(zhuǎn)移性去勢敏感前列腺癌（mCSPC）患者相關(guān)研究，以及Gilteritinib對于AML患者相關(guān)研究。在對外合作方面，安斯泰來和Seagen共同合作開發(fā)enfortumab vedotin。在美國，安斯泰來和Seagen共同推廣enfortumab vedotin。在美國以外的美洲，Seagen負責商業(yè)化活動和監(jiān)管審批。在美洲以外，安斯泰來負責商業(yè)化活動和監(jiān)管審批。安斯泰來和Seagen與默沙東簽訂了一份臨床合作協(xié)議，以評估安斯泰來和Seagen的PADCEV（enfortumab vedotin-ejfv）和默沙東的KEYTRUDA（pembrolizumab）在先前未經(jīng)治療的轉(zhuǎn)移性尿路上皮性癌癥患者中的聯(lián)合應(yīng)用。KEYTRUDA是默沙東注冊產(chǎn)品。 2009年10月，Medivation，Inc.（現(xiàn)為輝瑞公司旗下公司）和安斯泰來簽訂了一項商業(yè)協(xié)議，以在美國聯(lián)合開發(fā)XTANDI（enzalutamide)并將其商業(yè)化，安斯泰來負責在美國以外將該產(chǎn)品商業(yè)化，輝瑞獲得銷售分成

l? Biogen（渤?。?/strong>2023年5月23日，渤健宣布將于2023年6月7日東部時間上午11:30參加Jefferies醫(yī)療大會

l? Daiichi Sankyo（第一三共）：2023年5月25日，第一三共宣布，VANFLYTA（quizartinib）在日本被批準用于治療FLT3-ITD突變的急性髓細胞白血?。ˋML），日本厚生勞動省（MHLW）的批準是基于最近發(fā)表在《柳葉刀》上的QuANTUM-First試驗結(jié)果。FLT3-對于ITD陽性AML患者，VANFLYTA聯(lián)同cytarabine和anthracycline誘導，隨后作為單一療法治療，使得與單純標準化療相比，死亡風險降低22.4%（HR=0.78[95%CI:0.62-0.98；p=0.032]），接受VANFLYTA治療的患者的中位總生存期為31.9個月（n=268；95%置信區(qū)間：21.0-NE），而接受化療的患者為15.1個月（n=271；95%置信區(qū)間：13.2-26.2），中位隨訪39.2個月。VANFLYTA（quizartinib）是一種口服高效II型FLT3抑制劑，選擇性靶向FLT3-ITD突變，并專門為FLT3-ITD陽性AML患者開發(fā)

l? Daiichi Sankyo（第一三共）：2023年5月26日，第一三共宣布將在2023年美國臨床腫瘤學會和歐洲血液學協(xié)會大會上展示其產(chǎn)品數(shù)據(jù)。相關(guān)介紹包括：DESTINY-PanTumor02和DESTINY-CRC02 試驗里評估ENHERTU (trastuzumab deruxtecan)對于多種HER2表達的癌癥的效果；TROPION-Lung02試驗評估datopotamab deruxtecan (Dato-DXd)治療晚期或轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌（NSCLC）患者的初步結(jié)果，以及BRE-354，與Sarah Cannon研究所的合作試驗，評估了patritumab deruxtecan（HER3-DXd）治療轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者的結(jié)果；QuANTUM-First 3期試驗數(shù)據(jù)，評估quizartinib 對于FLT3-ITD陽性AML的結(jié)果。Daiichi Sankyo的DXd ADC組合目前由五個ADC組成，用于多種癌癥的臨床開發(fā)。第一三共有5個臨床試驗階段的DXd ADC，包括HER2靶向的ADC ENHERTU和TROP2靶向的ADC Dato DXd，正在與阿斯利康在全球聯(lián)合開發(fā)和商業(yè)化；patritumab deruxtecan（HER3-DXd），一種靶向HER3的ADC。另外兩種ADC，包括ifinatamab deruxtecan（I-DXd；DS-7300），一種B7-H3靶向的ADC，和raludodatug deruxtekan（R-DXd；DS-6000），一個CDH6靶向的ADC，正在與Sarah Cannon研究所進行早期研究合作開發(fā)

l? Merck（默克）：2023年5月25日，默克將在6月2-6日于美國伊利諾伊州芝加哥舉行的2023年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上發(fā)表43篇摘要，包括BAVENCIO (avelumab), ERBITUX (cetuximab), 和TEPMETKO (tepotinib)以及在研IAP（凋亡蛋白抑制劑）抑制劑xevinapant。具體如下：BAVENCIO臨床數(shù)據(jù)強化了其作為晚期尿路上皮癌（UC）一線維持護理標準的作用；Xevinapant支持該研究性IAP抑制劑給藥原理的臨床前數(shù)據(jù)，以及概述最近啟動的局部晚期頭頸部鱗狀細胞癌（LA SCCHN）III期XRay Vision研究設(shè)計；TEPMETKO的數(shù)據(jù)繼續(xù)證明了METex14晚期非小細胞肺癌（NSCLC）一線治療的持久療效；ERBITUX將在大會上提交的數(shù)據(jù)為越來越多的證據(jù)提供了支持，這些證據(jù)支持基于cetuximab的療法在治療RAS野生型轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌的連續(xù)護理中的作用，以及作為SCCHN治療的作用。BAVENCIO是一種人類抗程序性死亡配體-1（PD-L1）抗體。BAVENCIO通過阻斷PD-L1與PD-1受體的相互作用，BAVENCIO已被證明在臨床前模型中釋放對T細胞介導的抗腫瘤免疫反應(yīng)的抑制。默克-輝瑞關(guān)于BAVENCIO的戰(zhàn)略聯(lián)盟將于2023年6月30日終止，默克公司重新獲得BAVENCIO在全球的獨家權(quán)利。TEPMETKO是一種每日一次的口服MET抑制劑，可抑制由MET（基因）改變引起的致癌MET受體信號傳導。TEPMETKO是在默克公司內(nèi)部發(fā)現(xiàn)和開發(fā)的，具有高度選擇性的作用機制，有可能改善預(yù)后不良且存在這些特定變化的侵襲性腫瘤的預(yù)后。Xevinapant（原名Debio 1143）是一種在研強效口服小分子IAP（凋亡蛋白抑制劑）抑制劑，用于治療LA SCCHN。在臨床前研究中，xevinapant恢復了癌癥細胞對凋亡的敏感性，從而增強了化療和放療的效果。在一項針對未切除的局部晚期頭頸部鱗狀細胞癌（LA SCCHN）患者的II期研究中，與安慰劑加放療相比，臨床上最先進的IAP抑制劑Xevinapant聯(lián)合放化療（CRT）改善了療效。2021年3月，默克公司從Debiopharm公司獲得了在全球范圍內(nèi)開發(fā)和商業(yè)化xevinapant的獨家權(quán)利。ERBITUX是一種針對表皮生長因子受體（EGFR）的IgG1單克隆抗體。ERBITUX的作用模式不同于標準的非選擇性化療治療，因為它特異性靶向并結(jié)合EGFR。這種結(jié)合抑制了受體的激活和隨后的信號轉(zhuǎn)導途徑，從而減少了腫瘤細胞對正常組織的侵襲和腫瘤向新部位的擴散。它還被認為會抑制腫瘤細胞修復化療和放療造成的損傷的能力，并抑制腫瘤內(nèi)新血管的形成，導致腫瘤生長的全面抑制?；隗w外證據(jù)，ERBITUX還靶向表達EGFR的腫瘤細胞的細胞毒性免疫效應(yīng)細胞（抗體依賴性細胞介導的細胞毒性[ADC]）

l? Regeneron（再生元）：2023年5月25日，再生元宣布，LAG-3抑制劑fianlimab和PD-1抑制劑Libtayo（cemilimab）在成人晚期黑色素瘤患者中的試驗組合數(shù)據(jù)。早期臨床試驗結(jié)果表明，該組合在多種臨床環(huán)境中產(chǎn)生了具有臨床意義和持久的結(jié)果，將于6月5日星期一下午3:00在芝加哥舉行的2023年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上進行展示。Fianlimab是一種針對T細胞上免疫檢查點受體LAG-3的全人單克隆抗體，是使用再生元專有的VelocImmune技術(shù)發(fā)明的。在黑色素瘤中，癌癥細胞上LAG-3的表達與PD-1抑制劑的治療耐藥性有關(guān)。Fianlimab正在與再生元的PD-1抑制劑Libtayo聯(lián)合研究，以確定同時阻斷LAG-3和PD-1是否有助于克服這種耐藥性并使得T細胞解除抑制。Libtayo是一種針對T細胞上免疫檢查點受體PD-1的全人類單克隆抗體，是使用再生元專有的VelocImmune技術(shù)發(fā)明的。通過與PD-1結(jié)合，Libtayo被證明可以阻止癌癥細胞利用PD-1途徑抑制T細胞活化。

l? Regeneron（再生元）：2023年5月25日，再生元宣布，linvoseltamab (原名REGN5458) 治療嚴重復發(fā)/難治性（R/R）多發(fā)性骨髓瘤患者的二期擴大劑量試驗結(jié)果，此結(jié)果將在2023年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上口頭分享，LINKER-MM1試驗將成為計劃在今年晚些時候向監(jiān)管機構(gòu)（包括美國FDA）提交上市申請的基礎(chǔ)。Linvoseltamab是一種在研BCMAxCD3雙特異性抗體，旨在將多發(fā)性骨髓瘤細胞上的B細胞成熟抗原（BCMA）與表達CD3的T細胞橋接，以促進T細胞活化和癌細胞殺傷。中位隨訪時間為6個月，接受推薦劑量200 mg的患者顯示71%的客觀緩解率，59%的患者獲得了非常好的部分緩解（VGPR），30%的患者獲得完全緩解（CR）或更嚴格的完全緩解（sCR）

l? UCB（優(yōu)時比）：2023年5月23日，優(yōu)時比和Veeva Systems宣布合作，將專注于技術(shù)驅(qū)動的解決方案，旨在改善患者體驗和臨床試驗效率。此次合作將使優(yōu)時比采用Veeva ePRO和Veeva eConsent，為研究參與者提供以患者為中心的數(shù)字體驗。Veeva ePRO簡化了電子患者報告結(jié)果（ePRO）的設(shè)計、管理和完成，實現(xiàn)贊助商、網(wǎng)站和患者之間的數(shù)據(jù)流無縫對接。Veeva eConsent簡化了患者、研究點和研究團隊同意書的設(shè)置、完成和審查。這兩個應(yīng)用程序都可以通過MyVeeva for patients提供給患者，該應(yīng)用程序為他們的所有臨床試驗行動、日程安排和通信提供了一個訪問點。Veeva ePRO和Veeva eConsent是Veeva Vault臨床套件的一部分，這是一套集成功能，可簡化臨床試驗的技術(shù)布局，用于臨床操作和臨床數(shù)據(jù)管理

l? UCB（優(yōu)時比）：2023年5月26日，F(xiàn)MR LLC向優(yōu)時比發(fā)出通知，其增持優(yōu)時比股票后，目前直接或間接持有的優(yōu)時比股票超過了3%（持有8,502,358股，占比4.37%）

l? Eisai（衛(wèi)材）：2023年5月22日，衛(wèi)材和渤健宣布，衛(wèi)材已向英國藥品和健康產(chǎn)品監(jiān)管部門（MHRA）提交lecanemab（一種在研抗淀粉樣β（Aβ）原纖維抗體）用于治療早期阿爾茨海默?。ㄓ砂柎暮Ｄ。ˋD）引起的輕度認知障礙和輕度AD癡呆癥）的上市申請（MAA）。Lecanemab已獲得MHRA創(chuàng)新性指定（ILAP）。MAA基于驗證性III期Clarity AD研究和IIb期臨床研究（研究201）的結(jié)果，該研究表明lecanemab治療顯示早期AD的臨床減輕。Lecanemab是一種人源化免疫球蛋白γ1（IgG1）單克隆抗體，針對聚集的可溶性（原纖維）和不溶性淀粉樣蛋白β（Aβ），選擇性結(jié)合并消除可溶性、有毒的Aβ聚集體（原纖維），這些聚集體被認為有助于AD的神經(jīng)毒性。因此，lecanemab可能對疾病病理學和疾病進展產(chǎn)生影響。Lecanemab的Clarity AD研究達到了其主要終點和所有關(guān)鍵次要終點，結(jié)果具有高度統(tǒng)計學意義。衛(wèi)材是lecanemab全球開發(fā)和監(jiān)管提交的領(lǐng)導者，衛(wèi)材和渤健共同商業(yè)化和推廣該產(chǎn)品，衛(wèi)材擁有最終決策權(quán)。自2014年以來，衛(wèi)材和渤健一直在合作開發(fā)AD治療方法并將其商業(yè)化。自2005年以來，衛(wèi)材和BioArctic在AD治療的開發(fā)和商業(yè)化方面進行了長期合作。根據(jù)2007年12月與BioArctic簽訂的協(xié)議，衛(wèi)材獲得了研究、開發(fā)、生產(chǎn)和銷售用于治療AD的lecanemab的全球權(quán)利?？贵wlecanemab備份的開發(fā)和商業(yè)化協(xié)議于2015年5月簽署。Lecanemab是衛(wèi)材和BioArctic戰(zhàn)略合作研究的成果。

l? Eisai（衛(wèi)材）：2023年5月24日，衛(wèi)材宣布，將在美國臨床腫瘤學學會（ASCO）2023年年會期間展示其產(chǎn)品數(shù)據(jù)。值得注意的研究包括對關(guān)鍵的3期CLEAR（研究307）/KEYNOTE-581試驗的總生存期分析，該試驗評估了lenvatinib (LENVIMA)加pembrolizumab（KEYTRUDA）相比sunitinib在晚期腎細胞癌患者一線治療中的療效。REFLECT試驗的一項事后分析評估了lenvatinib單藥治療相比sorafenib在治療不可切除肝細胞癌（HCC）患者中的作用。衛(wèi)材其他管線數(shù)據(jù)包括E7386（CREB結(jié)合蛋白（CBP）/β-連環(huán)蛋白相互作用抑制劑）與lenvatinib聯(lián)合治療晚期肝癌患者的1b期研究結(jié)果，以及評估E7389-LF（一種新的eribulin脂質(zhì)體制劑）聯(lián)合nivolumab針對小細胞肺癌的1b/2期研究。Farletuzumab-ecteribulin（FZEC）（原名MORAb-202和MORAb-109，抗體偶聯(lián)藥物（ADC））在罕見婦科癌癥中的臨床前研究結(jié)果。此外，Bliss Biopharmaceutical Co.，Ltd.（BlissBio）將在會議上展示針對HER2靶向ADC BB-1701的首次人體研究結(jié)果。衛(wèi)材與BlissBio（百力司康）于2023年4月簽訂了BB-1701的聯(lián)合開發(fā)協(xié)議，并擁有推進戰(zhàn)略合作研究的選擇權(quán)。BB-1701在美國和中國針對表達HER2的實體瘤的1/2期臨床研究目前正在進行中。合作方面，2018年3月，衛(wèi)材和默沙東通過一家附屬公司，就lenvatinib的全球共同開發(fā)和商業(yè)化達成了戰(zhàn)略合作，lenvatinib既作為單一療法，也可與默沙東的抗PD-1療法pembrolizumab聯(lián)合使用。衛(wèi)材和默沙東正在開展LEAP（LEnvatinib和Pembrolizumab）臨床計劃，在多個臨床試驗中研究LENVIMA加KEYTRUDA組合在各種腫瘤類型中的應(yīng)用。2021年6月，衛(wèi)材和百時美施貴寶簽訂了一項獨家全球戰(zhàn)略合作協(xié)議，共同開發(fā)和商業(yè)化farletuzumab-ecteribulin（FZEC，原名MORAb-202），這是一種葉酸受體α（FRα）靶向ADC。衛(wèi)材和百時美施貴寶目前正在多個研究中研究FZEC，包括：美國和歐洲針對包括子宮內(nèi)膜癌在內(nèi)的實體瘤的1/2期臨床研究，美國和歐洲對非小細胞肺癌癌癥的2期臨床研究以及日本、美國和歐洲針對卵巢癌癥、腹膜癌癥和輸卵管癌癥的2期臨床研究

l? Eisai（衛(wèi)材）：2023年5月25日，衛(wèi)材宣布，將向全球健康創(chuàng)新技術(shù)基金（GHIT基金）提供總額6.25億日元的資金，用于資助其第三階段的活動，該活動將在2023財年至2027財年的五年期內(nèi)進行。GHIT基金由日本制藥公司（包括衛(wèi)材）、日本政府和比爾及梅琳達蓋茨基金會等合作伙伴于2013年4月共同成立，目的是通過促進日本和海外研究機構(gòu)之間的合作，加快發(fā)展中國家和新興國家治療傳染病的新藥開發(fā)。衛(wèi)材已向GHIT基金的第一階段（2013財年至2017財年）和第二階段（2018財年至2022財年）提供了總計10億日元的資金

l? Eisai（衛(wèi)材）：2023年5月26日，衛(wèi)材和默沙東宣布CLEAR（研究307）/KEYNOTE-581試驗3期的最終預(yù)指定總生存期（OS）分析數(shù)據(jù)，該試驗評估了由衛(wèi)材發(fā)現(xiàn)的口服多受體酪氨酸激酶抑制劑LENVIMA，加上默沙東公司的抗PD-1療法KEYTRUDA，用于晚期腎細胞癌（RCC）患者的一線治療效果。這些數(shù)據(jù)在2023年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會進行展示。經(jīng)過四年的隨訪，LENVIMA加KEYTRUDA與sunitinib相比，維持了有臨床意義的OS獲益，將死亡風險降低了21%（HR=0.79[95%CI，0.63-0.99]）。LENVIMA加KEYTRUDA 24個月和36個月的估計OS發(fā)生率分別為80.4%和66.4%，而sunitinib則分別為69.6%和60.2%。OS分析結(jié)果與CLEAR/KEYNOTE-581試驗的主要OS分析結(jié)果一致。LENVIMA由衛(wèi)材公司發(fā)現(xiàn)和開發(fā)，是一種口服多受體酪氨酸激酶抑制劑，可抑制血管內(nèi)皮生長因子（VEGF）受體VEGFR1（FLT1）、VEGFR2（KDR）和VEGFR3（FLT4）的激酶活性。除了正常的細胞功能外，LENVIMA還抑制其他與致病性血管生成、腫瘤生長和癌癥進展相關(guān)的激酶，包括成纖維細胞生長因子（FGF）受體FGFR1-4、血小板衍生生長因子受體α（PDGFRα）、KIT和RET。

l? Abbott（雅培）：2023年5月24日，雅培宣布，由研究方支持的歐洲試驗提供的新數(shù)據(jù)顯示，使用雅培 Cardio MEMS管理心力衰竭患者的HF系統(tǒng)在與遠程監(jiān)測傳感器一起使用后的三個月內(nèi)，患者報告的生活質(zhì)量評分就有了顯著改善。MONITOR-HF試驗還使使用指南指導藥物治療（GDMT）的慢性心力衰竭患者中與心力衰竭相關(guān)的住院人數(shù)顯著減少44%，MONITOR-HF試驗達到了其主要終點。MONITOR-HF的結(jié)果最近在布拉格舉行的歐洲心臟病學會心力衰竭協(xié)會年會上展示，并同時發(fā)表在《柳葉刀》上。該試驗由荷蘭衛(wèi)生部資助，臨床研究機構(gòu)費用由雅培支付。Cardio MEMS傳感器是一種回形針大小的設(shè)備，在微創(chuàng)手術(shù)中放置在肺動脈中，可以監(jiān)測指示心力衰竭惡化的壓力變化。它將每日讀數(shù)無線傳輸給患者的臨床團隊，使患者及其護理團隊能夠在幾乎任何地方管理他們的病情。Cardio MEMS傳感器于2014年首次獲得美國FDA的批準，并于2016年獲得歐洲符合性（CE）標志認證

l? Fresenius Kabi（費森尤斯卡比）：2023年5月23日，費森尤斯卡比宣布，已與Premier，Inc.簽訂突破性技術(shù)集團采購協(xié)議，自2023年5月1日起生效。新協(xié)議允許Premier會員自行決定，從Premier預(yù)先協(xié)商的費森尤斯卡比Ivenix輸液系統(tǒng)的特殊價格和條款中獲益。Ivenix輸液系統(tǒng)旨在克服傳統(tǒng)泵的不足。Ivenix專利泵送技術(shù)通過測量和控制流量來提供關(guān)鍵藥物，以幫助優(yōu)化安全性。泵的運行不受袋高、背壓和流體粘度等外部條件的影響，以提供準確的藥物輸送，并保護患者免受不受控制的藥物液體流動影響

l? Sumitomo（住友制藥）：2023年5月25日，住友制藥和HEALIOS K.K.宣布，住友制藥已向藥物和醫(yī)療器械管理局（PMDA）提交一份1/2期研究的臨床試驗通知，臨床試驗為使用異體iPS細胞的視網(wǎng)膜色素上皮（RPE）細胞（HLCR011）治療視網(wǎng)膜色素上皮（RPE）撕裂，這項臨床試驗計劃在30天的審查期后開始。RPE撕裂是一種由于年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）或其他原因?qū)е翿PE細胞層撕裂、收縮和部分缺陷的情況。它會導致視野缺陷和視力喪失，但目前還沒有針對這種情況的治療方法。如果RPE細胞缺失，但光感受器功能得以保留，則RPE細胞移植有望維持或恢復視覺功能

l? 中生制藥：2023年5月22日，中國生物制藥宣布，其開發(fā)的抗腫瘤1類創(chuàng)新藥TQ-B3525片(PI3Kδ/α雙重抑制劑) 治療既往接受過至少二線系統(tǒng)性治療的復發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤（FL）的II期關(guān)鍵注冊臨床試驗達到主要終點。其近期已向中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）遞交新藥上市申請并獲受理。TQ-B3525片為高選擇性的新型磷脂酰肌醇3-激酶δ/α（PI3Kδ/α）雙重抑制劑，通過抑制PI3K蛋白的表達，降低AKT蛋白磷酸化水平，從而誘導細胞凋亡，抑制惡性腫瘤細胞的增殖。TQ-B3525片選擇性抑制PI3Kδ和PI3Kα亞基，可克服單獨抑制PI3Kδ導致PI3Kα活性上調(diào)而引起的耐藥問題。早期臨床研究數(shù)據(jù)證實TQ-B3525片在復發(fā)/難治性濾泡性淋巴瘤等晚期惡性腫瘤中療效突出，2021年7月被納入突破性治療藥物，適應(yīng)癥為既往至少二線治療失敗的復發(fā)/難治性濾泡性淋巴瘤

l? Chugai（中外制藥）：2023年5月26日，中外制藥宣布，已于2023年5月25日獲得日本衛(wèi)生、勞動和福利部（MHLW）的批準，將FoundationOne Liquid CDx癌癥基因組圖譜用作諾華的抗癌劑/MET抑制劑Tabrecta（capmatinib hydrochloride hydrate）的伴隨診斷，用于治療MET外顯子14跳過突變陽性的晚期和/或復發(fā)性不可切除非小細胞肺癌（NSCLC）。有了這一批準，可以通過基于組織和基于液體的綜合基因組圖譜（CGP）測試來識別可能有資格接受capmatinib治療的晚期非小細胞肺癌患者。FoundationOne Liquid CDx 癌癥基因組圖譜由美國劍橋的Foundation Medicine股份有限公司開發(fā)，是一種新一代基于序列的體外診斷設(shè)備，使用血液樣本對患有實體腫瘤的晚期癌癥患者進行診斷。它旨在通過檢測血液中的循環(huán)腫瘤DNA（ctDNA）來確定324個癌癥相關(guān)基因的基因組改變

l? Menarini（美納里尼）：2023年5月26日，美納里尼和其子公司Stemline Therapeutics（“Stemline”）今天宣布了一項關(guān)鍵的EMERALD臨床研究的新分析結(jié)果，該結(jié)果表明口服單劑elacestrant可能對ER+，HER2-，患有未檢測到的ESR1-mut，其疾病在使用CDK4/6i治療的六個月內(nèi)進展的晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者有效。此分析結(jié)果將在即將在伊利諾伊州芝加哥舉行的美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上展示。EMERALD是一項3期臨床試驗，使用elacestrant與SOC內(nèi)分泌單藥治療（fulvestrant, letrozole, anastrozole, exemestane）相比，顯示了具有統(tǒng)計學意義的PFS?；谶@些結(jié)果，美國FDA于2023年1月27日批準ORSERDU（elacestrant）用于治療絕經(jīng)后女性或成年男性ER+、HER2、ESR1突變的晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌癥，這些癌癥至少經(jīng)過一種內(nèi)分泌治療后病情進展。ESR1突變存在于高達40%的ER+、HER2-晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌中，它們是對標準內(nèi)分泌治療產(chǎn)生耐藥性的已知驅(qū)動因素

l? 石藥集團：近日，石藥集團有限公司（下稱“石藥集團”）與中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學科學院血液學研究所，下稱“所院”）簽署戰(zhàn)略合作協(xié)議

l? Ipsen（益普生）：2023年5月26日，歐洲藥品管理局人類用藥委員會（CHMP）對palovarotene作為極罕見骨病進行性骨化性纖維發(fā)育不良（FOP）的潛在治療方法進行了重新檢查，確認了2023年1月給出的否定意見。Palovarotene是第一個提交的針對進行性骨化性纖維發(fā)育不良（FOP）的藥物。歐盟目前唯一可用的治療方法是治療FOP引起的癥狀，如炎癥和慢性疼痛。CHMP意見審查了palovarotene臨床試驗項目的數(shù)據(jù)，包括MOVE研究，這是一項針對FOP進行的III期、多中心、開放標簽的療效和安全性試驗。MOVE的主要目的是評估palovarotene在兒童和成人FOP患者中減少新的異常骨形成量（稱為異位骨化（HO））的療效，并研究其安全性。Palovarotene是一種在研口服藥物，選擇性靶向視黃酸受體γ（RARγ），后者是類視黃醇信號通路中骨骼發(fā)育和異位骨的重要調(diào)節(jié)因子。Palovarotene旨在介導類視黃醇信號通路中受體、生長因子和蛋白質(zhì)之間的相互作用，以減少新的異常骨形成（HO）。Palovarotene獲得了美國FDA的孤兒藥物和突破性治療指定，用于潛在的FOP治療，并獲得了優(yōu)先審查。Palovarotene還被歐洲藥品管理局（EMA）指定為孤兒藥。Palovarotene正在包括美國FDA和歐洲藥品管理局在內(nèi)的多個監(jiān)管機構(gòu)進行審查。Palovarotene目前僅在加拿大被授權(quán)用于合適的患者，并暫時在阿聯(lián)酋以Sohonos（palovarotene膠囊）的形式上市

l? Endo（遠藤國際）：2023年5月24日，遠藤國際宣布，其子公司Endo Ventures Limited已與MAIA Pharmaceuticals，Inc.簽署協(xié)議，將bivalirudin注射液以250 mg/50 mL一次性使用的現(xiàn)成小瓶形式在美國銷售。遠藤制藥將通過其Par Sterile Products將FDA批準的產(chǎn)品商業(yè)化，預(yù)計于2023年夏季開始發(fā)貨