間充質(zhì)干細(xì)胞治療帕金森臨床試驗(yàn)

今年上半年一則“FDA批準(zhǔn)新型干細(xì)胞治療帕金森的臨床試驗(yàn)”的消息，讓不少人重新關(guān)注上了一直以來(lái)未被攻克的半“絕癥”帕金森病。

本次FDA批準(zhǔn)的臨床試驗(yàn)，是一項(xiàng)針對(duì)帕金森病的雙盲、安慰劑對(duì)照II期臨床試驗(yàn)。這是美國(guó)休斯頓地區(qū)非營(yíng)利組織希望生物科學(xué)干細(xì)胞研究基金會(huì)(HBSCRF)開(kāi)展的臨床試驗(yàn)，目的是評(píng)估靜脈注射自體脂肪來(lái)源間充質(zhì)干細(xì)胞治療帕金森病的安全性和有效性，以及評(píng)估這種方法改善帕金森病患者的日常活動(dòng)和生活質(zhì)量的情況。

該試驗(yàn)的獨(dú)特之處在于它是全球首例將純脂肪來(lái)源的間充質(zhì)干細(xì)胞大量注入帕金森患者體內(nèi)的高劑量、重復(fù)治療的試驗(yàn)。24名患者將隨機(jī)分配接受6次靜脈注射，每次注射2億干細(xì)胞。

迄今為止，HBSCRF的第一位帕金森患者已經(jīng)接受了20多次干細(xì)胞輸注治療，該研究的主要調(diào)查醫(yī)生指出，患者的日?；顒?dòng)得到了“顯著改善”，已經(jīng)不再需要24小時(shí)的看護(hù)。監(jiān)督治療的神經(jīng)科醫(yī)生也指出，患者“沒(méi)有任何疾病的跡象?！?/span>

目前，全球多個(gè)國(guó)家都在開(kāi)展干細(xì)胞移植治療帕金森病臨床試驗(yàn)。前段時(shí)間，CCTV-7報(bào)道的《告別“抖動(dòng)生活”》也講述了通過(guò)干細(xì)胞移植方法成功治療帕金森患者的真實(shí)案例，將干細(xì)胞再次引進(jìn)醫(yī)療話(huà)題熱點(diǎn)。

干細(xì)胞移植治療帕金森，告別“抖動(dòng)的生活”

在CCTV-7報(bào)道的《告別“抖動(dòng)生活”》中，王大媽患上帕金森病后，在醫(yī)院采取過(guò)藥物治療，收效并不理想，甚至還有反復(fù)的狀況。解放軍白求恩國(guó)際和平醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任張筍及其團(tuán)隊(duì)制定了“干細(xì)胞移植”治療方案。

由于干細(xì)胞是一種有歸巢效應(yīng)的細(xì)胞，進(jìn)入人體后，會(huì)在接受到受損位置發(fā)出的化學(xué)信號(hào)后隨體循環(huán)到達(dá)并進(jìn)行修復(fù)。治療方式和當(dāng)下常用的干細(xì)胞回輸相似：將一定數(shù)量的干細(xì)胞輸入到王大媽體內(nèi)，細(xì)胞通過(guò)腦脊髓液循環(huán)，導(dǎo)入病變的腦組織中，從而分泌出多巴胺來(lái)改善癥狀，治療帕金森病。

干細(xì)胞移植治療后，王冬菊的癥狀獲得改善，告別了“抖動(dòng)的生活”。王大媽的故事也讓大家看到了干細(xì)胞不可估量的醫(yī)學(xué)價(jià)值。

帕金森與干細(xì)胞

近年來(lái)，隨著干細(xì)胞應(yīng)用場(chǎng)景的擴(kuò)大，運(yùn)用干細(xì)胞進(jìn)行各項(xiàng)治療也被各界寄以希望。相應(yīng)的，深入的醫(yī)學(xué)研究也在不斷出現(xiàn)。

面對(duì)帕金森病這種當(dāng)下還無(wú)法徹底根治的痼疾，院方之所以使用干細(xì)胞療法，還是看中了它本身蘊(yùn)含的潛力和帕金森病退行性疾病的特質(zhì)。

帕金森病的發(fā)生，是由于人類(lèi)大腦中負(fù)責(zé)分泌多巴胺的中腦黑質(zhì)多巴胺能神經(jīng)元出現(xiàn)異常，產(chǎn)生選擇性缺失后，引發(fā)的一種多病因慢性神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病。簡(jiǎn)單地說(shuō)，就是大腦中某類(lèi)細(xì)胞的分化出現(xiàn)了問(wèn)題，從而無(wú)法產(chǎn)出供應(yīng)人體正?；顒?dòng)的相關(guān)內(nèi)分泌產(chǎn)物。注射大量干細(xì)胞，旨在促進(jìn)該部分組織細(xì)胞的再生和分泌功能恢復(fù)，延緩帕金森病的惡化或者扭轉(zhuǎn)病情。

雖然帕金森病是常見(jiàn)的中老年疾病，全球超過(guò)六百萬(wàn)的帕金森病患者中，有近一半來(lái)自中國(guó)，每年新發(fā)患者數(shù)量近10萬(wàn)。由于其發(fā)病癥狀為靜止性肢體震顫、肌肉強(qiáng)直等，給患者的日常生活和社會(huì)都帶來(lái)了極大影響。

隨著社會(huì)環(huán)境的變化，發(fā)病年齡也開(kāi)始下探，厘清帕金森病的致病機(jī)制和有效治療方法都勢(shì)在必行，當(dāng)下基于自體培養(yǎng)干細(xì)胞回輸?shù)姆椒?，也因此被廣泛看好。

今年三月中旬，日本住友制藥會(huì)社宣稱(chēng)，計(jì)劃2022年在美國(guó)進(jìn)行一項(xiàng)臨床試驗(yàn)，使用誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPS細(xì)胞）對(duì)帕金森病患者進(jìn)行治療。

其實(shí)，基于干細(xì)胞的喜人前景，多國(guó)都在進(jìn)行相關(guān)領(lǐng)域的臨床試驗(yàn)和治療。當(dāng)前，間充質(zhì)干細(xì)胞臨床試驗(yàn)的熱點(diǎn)區(qū)域包括美國(guó)、中國(guó)、歐盟、中東多國(guó)。

2020年美國(guó)間充質(zhì)干細(xì)胞市場(chǎng)估計(jì)為5090萬(wàn)美元。未來(lái)中國(guó)間充質(zhì)干細(xì)胞市場(chǎng)的復(fù)合增長(zhǎng)率預(yù)計(jì)為3.9%，預(yù)計(jì)2027年相關(guān)產(chǎn)品市值將達(dá)4060萬(wàn)美元。日本、加拿大以及德國(guó)市場(chǎng)都以相近的幅度上漲。

對(duì)于取得的成績(jī)，科學(xué)家并不滿(mǎn)足，干細(xì)胞的更多潛力還在不斷被挖掘，有研究團(tuán)隊(duì)已經(jīng)嘗試通過(guò)基因編輯，讓間充質(zhì)干細(xì)胞獲得表達(dá)的抗腫瘤基因或治療因子的能力。擴(kuò)大干細(xì)胞應(yīng)用范圍，隨著科學(xué)的不斷發(fā)展，相信會(huì)有越來(lái)越多的患者受益。

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