近日，美國(guó)ViaCyte公司發(fā)布了針對(duì)I型糖尿病的胰島細(xì)胞替代療法（PEC-Direct ，VC-02）的最新臨床數(shù)據(jù)：干細(xì)胞治療I型糖尿病取得了療效。

植入的胰島祖細(xì)胞在患者體內(nèi)產(chǎn)生內(nèi)源性胰島素，臨床表現(xiàn)為葡萄糖反應(yīng)性C肽水平的增加，存在時(shí)間延遲，以及HbA1C的降低。

PEC-Direct是一種胰島細(xì)胞替代療法，將胚胎干細(xì)胞衍生的胰腺祖細(xì)胞放置于能夠使細(xì)胞直接血管化的裝置中。一旦被植入病人體內(nèi)，胰腺祖細(xì)胞慢慢定向分化成胰島細(xì)胞，并分泌胰島素來(lái)調(diào)節(jié)和控制患者的血糖水平。由于植入的細(xì)胞無(wú)免疫豁免，因此需要聯(lián)合使用免疫抑制療法。

在植入PEC-Direct的9個(gè)月研究期間，1名患者的初步數(shù)據(jù)顯示，移植的細(xì)胞正在產(chǎn)生和分泌胰島素，并且通過(guò)干細(xì)胞治療后，血糖得到了改善的控制。在同一時(shí)間段內(nèi)，該患者沒(méi)有嚴(yán)重不良反應(yīng)的報(bào)告。從上述數(shù)據(jù)可以看出，這種療法有望實(shí)現(xiàn)I型糖尿病的功能性治療。

ViaCyte公司負(fù)責(zé)臨床開(kāi)發(fā)的副總裁Manasi Sinha Jaiman說(shuō)：“在1型糖尿病干細(xì)胞替代療法領(lǐng)域，接受PEC-Direct治療的患者的初步C肽、作用時(shí)間和糖化血紅蛋白結(jié)果是史無(wú)前例的?！边@些結(jié)果提供了有力證據(jù)，表明我們的胰島細(xì)胞替代療法是有效控制血糖的一種有前途的方法，經(jīng)過(guò)優(yōu)化，有可能從根本上改變1型糖尿病的管理。

第二階段臨床正在招募中

PEC-Direct第二階段研究（臨床試驗(yàn)標(biāo)識(shí)符：NCT03163511）目前正在招募更多的患者，以評(píng)估PEC-Direct皮下植入I型糖尿病患者的安全性和有效性，這些患者有低血糖和/或極度血糖不穩(wěn)定。研究參與者在注冊(cè)時(shí)被要求C肽呈陰性，這不會(huì)被外源性胰島素混淆。該公司預(yù)計(jì)將在2022年上半年報(bào)告PEC-Direct研究的更多結(jié)果。

研究團(tuán)隊(duì)表示，“患有1型糖尿病的患者一直在努力延長(zhǎng)他們的活動(dòng)時(shí)間，我們開(kāi)發(fā)的細(xì)胞替代療法，有很大的希望讓患者在不需要持續(xù)監(jiān)測(cè)和每天使用胰島素的情況下獲得更好的健康結(jié)果?！睘榇?，該公司將繼續(xù)推進(jìn)治療1型糖尿病的新型臨床試驗(yàn)，以及創(chuàng)新的免疫規(guī)避PEC-QT計(jì)劃，該計(jì)劃預(yù)計(jì)將于今年晚些時(shí)候進(jìn)入臨床研究。

干細(xì)胞：改變糖尿病治療的新突破口

近年來(lái)，干細(xì)胞治療糖尿病備受關(guān)注。國(guó)際上Mass General Brigham將其列入第六屆細(xì)胞與基因療法“顛覆性技術(shù)”Top12之中，認(rèn)為將在未來(lái)幾年內(nèi)對(duì)醫(yī)療健康產(chǎn)生重要的影響。

從早年間的文獻(xiàn)報(bào)道中我們已經(jīng)看到了干細(xì)胞治療糖尿病的臨床應(yīng)用潛力。比如在2013年，國(guó)外研究[2]選擇三名近期診斷為1型糖尿病的患者，其中第一位患者與第二位患者接受干細(xì)胞移植，第三位患者接受常規(guī)治療作為對(duì)照。

接受自體干細(xì)胞移植治療后12個(gè)月觀察期間，第一位患者與第二位患者的ICA、GAD和抗胰島素抗體水平均為陰性，c肽水平增加，血糖和HBA1c水平下降。這表明了干細(xì)胞移植治療糖尿病的顯著療效。

圖片來(lái)自文獻(xiàn)[2]

在初步臨床研究的基礎(chǔ)上，許多科研團(tuán)隊(duì)擴(kuò)大的規(guī)模，并且登記注冊(cè)的臨床項(xiàng)目也相繼增多。目前，在美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院的最大臨床試驗(yàn)注冊(cè)庫(kù)http://clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊(cè)的有關(guān)干細(xì)胞治療糖尿病的臨床研究項(xiàng)目達(dá)到了230項(xiàng)之多，在這些臨床試驗(yàn)中，有的已經(jīng)公布其可喜結(jié)果，有的正在進(jìn)行中?？傊杉?xì)胞療法目前在糖尿病治療領(lǐng)域可謂眾星攬?jiān)?，值得期待?br>

干細(xì)胞治療已在路上，未來(lái)可期

根據(jù)國(guó)際糖尿病聯(lián)盟（IDF）預(yù)測(cè)，到2045年全球糖尿病患病成年人將上升到7億，糖尿病將成為人類(lèi)主要死因之一。此外，糖尿病相關(guān)并發(fā)癥也嚴(yán)重影響患者的生存質(zhì)量。目前針對(duì)糖尿病的傳統(tǒng)治療手段，如飲食控制，藥物療法，胰島素注射等，雖能控制血糖水平，延緩疾病進(jìn)展，但無(wú)法從根本上治愈糖尿病，給個(gè)人，家庭以及社會(huì)帶來(lái)沉重負(fù)擔(dān)。

△干細(xì)胞有望改變成千上萬(wàn)患者的生活

近年來(lái)，干細(xì)胞療法在糖尿病治療領(lǐng)域展露頭角，已經(jīng)完成的多項(xiàng)臨床試驗(yàn)展示其治療的安全性也有效性。許多制藥巨頭紛紛押寶干細(xì)胞療法，希望實(shí)現(xiàn)從實(shí)驗(yàn)室到臨床的轉(zhuǎn)化，在患者身上觀察到了有意義的治療效果，并最終成功上市。雖然目前干細(xì)胞治療糖尿病還處在臨床研究階段，但相信在眾多科研人員的共同努力下，不久的將來(lái)其一定能給糖尿病患者帶來(lái)切切實(shí)實(shí)的恩惠！

參考文獻(xiàn)：

[1] https://www.prnewswire.com/news-releases/viacyte-reports-compelling-preliminary-clinical-data-from-islet-cell-replacement-therapy-for-patients-with-type-1-diabetes-301320084.html

[2] Mesples A, Majeed N, Zhang Y, Hu X. Early immunotherapy using autologous adult stem cells reversed the effect of anti-pancreatic islets in recently diagnosed type 1 diabetes mellitus: preliminary results. Med Sci Monit. 2013 Oct 14;19:852-7.

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/24121994/

[3] 顧露,張姝梅,于翔,楊毅.自體外周血干細(xì)胞局部注射聯(lián)合腔內(nèi)介入治療糖尿病下肢血管病變[J].中國(guó)組織工程研究,2016,20(14):2086-2091.

https://kns.cnki.net/kns8/defaultresult/index