2023年鄭老師多門科研統(tǒng)計課程：多次直播，含孟德爾隨機化方法?

我今天來說一張非常非常普通的統(tǒng)計圖~~ 但我卻隔三差五在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》、《柳葉刀》等排名數(shù)一數(shù)二的雜志看到它。今天早上又看到，所以我實在忍不住要灌灌水，和大家說道。

一切從這篇文章開始說起吧?。?br>

荷蘭學(xué)者Schonewille 等人于2021年5月20日在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》發(fā)表一篇關(guān)于腦卒中的大規(guī)模臨床試驗，開展了一項、國際多中心、開放、臨床試驗，旨在評價血管內(nèi)治療（Endovascular therapy）對基底動脈閉塞性卒中患者的效果。

這是臨床上首次針對血管內(nèi)治療的大型臨床試驗，研究團隊以1:1的比例將基底動脈閉塞性卒中估計發(fā)生時間后6小時內(nèi)的患者隨機分兩組，分別接受血管內(nèi)治療或標(biāo)準(zhǔn)藥物治療。該研究的主要結(jié)局指標(biāo)是良好功能結(jié)局（favorable functional outcome），定義為90日時的改良Rankin量表評分（范圍，0~6分，0分表示無殘疾，3分表示中度殘疾，6分表示死亡）為0~3分。主要安全性結(jié)局是治療開始后3日內(nèi)的有癥狀顱內(nèi)出血和90日時的死亡率。

主要結(jié)局指標(biāo)的測量工具就是等級法評價功能，分值是0-6分，如何分析呢？就是這個改良Rankin量表，引出了我今天要說的統(tǒng)計圖。

結(jié)果發(fā)現(xiàn)：300例患者中，血管內(nèi)治療組78.6%的患者和藥物治療組79.5%的患者使用了靜脈內(nèi)溶栓治療。血管內(nèi)治療的中位開始時間為卒中發(fā)生后4.4小時。血管內(nèi)治療組154例患者中的68例（44.2%）和藥物治療組146例患者中的55例（37.7%）達到了良好功能結(jié)局（RR值，1.18；95%置信區(qū)間[CI]，0.92~1.50）。

血管內(nèi)治療后4.5%的患者和藥物治療后0.7%的患者發(fā)生了有癥狀顱內(nèi)出血（RR值，6.9；95% CI，0.9~53.0）；兩組中90日時的死亡率分別為38.3%和43.2%（RR值，0.87；95% CI，0.68~1.12）。

因此，作者們認(rèn)為在基底動脈閉塞性卒中患者中，血管內(nèi)治療和藥物治療在良好功能結(jié)局方面無統(tǒng)計學(xué)差異，需要開展更大規(guī)模試驗來確定血管內(nèi)治療對基底動脈閉塞的療效和安全性。

臨床上評價療效時，很多時候測定的療效數(shù)據(jù)類型是等級資料。

比如，中醫(yī)領(lǐng)域最喜歡用的就是“臨床治愈、顯效、有效、無效”。

慢病與康復(fù)領(lǐng)域有一個有名的評分：“modified Rankin scale”。其評價方式是這樣的：

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https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzAwOTYyMDY3OQ==&mid=2650406727&idx=1&sn=d540b20757674123e6f368bbcb93454d&chksm=835182efb4260bf952e9eae46458a1cdaf34843490e0d63af1e0f912debeb151d6a43bffe43d&token=2009471307&lang=zh_CN#rd