近日，在「BIONNOVA細(xì)胞與基因治療創(chuàng)新聚焦」與「BIONNOVA核酸藥物創(chuàng)新聚焦」盛會(huì)上，云舟生物科技（廣州）股份有限公司（簡(jiǎn)稱“云舟生物”）成為現(xiàn)場(chǎng)焦點(diǎn)，并展示了其在細(xì)胞治療、基因治療以及核酸藥物領(lǐng)域的技術(shù)創(chuàng)新和高質(zhì)量服務(wù)。

本次大會(huì)于7月11日至12日在上海建工浦江皇冠假日酒店舉行，聚集了細(xì)胞治療、基因治療、核酸藥物和疫苗四大熱門領(lǐng)域的專家與企業(yè)代表。

涵蓋了研發(fā)、臨床和生產(chǎn)三大維度，重點(diǎn)探討創(chuàng)新研發(fā)、技術(shù)工藝、質(zhì)量控制、臨床應(yīng)用、監(jiān)管政策、商業(yè)化落地等六大關(guān)鍵要點(diǎn)。

云舟生物應(yīng)用科學(xué)家鄭凱樂(lè)博士就基因遞送載體生產(chǎn)痛點(diǎn)及解決方案、IVT mRNA和LNP封裝平臺(tái)搭建與開(kāi)發(fā)思路等云舟生物最新研究成果在大會(huì)上發(fā)表了兩個(gè)主題演講。

在“基因遞送載體生產(chǎn)痛點(diǎn)及解決方案”的主題演講中，鄭博士首先介紹了云舟生物作為一個(gè)高質(zhì)量基因遞送服務(wù)平臺(tái)的優(yōu)勢(shì)。

云舟生物憑借全球首創(chuàng)的基因載體智能設(shè)計(jì)和智慧生產(chǎn)的載體“亞馬遜”平臺(tái)，開(kāi)啟了定制化基因載體的商品化時(shí)代。

目前，云舟生物已服務(wù)全球90多個(gè)國(guó)家和地區(qū)超過(guò)4000家科研機(jī)構(gòu)和制藥公司。

接著，鄭博士對(duì)基因治療的發(fā)展趨勢(shì)進(jìn)行了分析與總結(jié)，并表示從在研管線中血清型跟靶向性上的數(shù)據(jù)分析，AAV衣殼進(jìn)化是未來(lái)基因遞送的關(guān)注點(diǎn)。

他還提到病毒載體、LNP、電轉(zhuǎn)質(zhì)粒、電轉(zhuǎn)mRNA仍是遞送基因編輯工具的熱門選擇。

針對(duì)目前載體CDMO工藝的痛點(diǎn)，云舟生物的一站式全鏈條基因遞送服務(wù)可提供高質(zhì)量的CDMO服務(wù)，幫助客戶應(yīng)對(duì)基因藥物開(kāi)發(fā)中的挑戰(zhàn)。

目前云舟生物已為全球首個(gè)罕見(jiàn)病Menkes綜合征基因藥物臨床研究項(xiàng)目提供CRO和CDMO服務(wù)方案。在云舟生物的助力下，該項(xiàng)目從研發(fā)到臨床應(yīng)用（IIT）僅耗時(shí)半年多，極大縮減了藥物開(kāi)發(fā)周期。

在“LNP封裝平臺(tái)搭建與開(kāi)發(fā)思路”主題分享中，博士著重對(duì)IVT mRNA和LNP封裝平臺(tái)的搭建與開(kāi)發(fā)思路進(jìn)行了分享。

他分享了常規(guī)IVT mRNA載體構(gòu)造和mRNA的合成，指出了IVT mRNA載體應(yīng)用中的加帽方法、UTR選擇等關(guān)注點(diǎn)以及polyA容易丟失等痛點(diǎn)；并展示了云舟生物在應(yīng)用中對(duì)UTRs和polyA尾完整性的優(yōu)化成果。

云舟生物可提供多套經(jīng)過(guò)篩選驗(yàn)證的內(nèi)源以及合成的UTRs以匹配載體的應(yīng)用，且云舟生物自主研發(fā)的高polyA尾完整性骨架可以穩(wěn)定克隆120-150nt polyA尾的質(zhì)粒。

此外，針對(duì)IVT mRNA載體的密碼子優(yōu)化、加帽方案效率、核糖核酸的化學(xué)修飾對(duì)mRNA的影響，鄭博士進(jìn)行了詳細(xì)的分析。

他還介紹了云舟生物的LNP封裝平臺(tái)、不同級(jí)別mRNA的質(zhì)量檢測(cè)標(biāo)準(zhǔn)，分享了最新的肺特異性抗體偶聯(lián)LNP-mRNA遞送方案的概念性驗(yàn)證實(shí)驗(yàn)，該實(shí)驗(yàn)成功地實(shí)現(xiàn)了肺部組織的基因遞送。

對(duì)于在LNP制備過(guò)程中的工藝優(yōu)化與設(shè)備，鄭博士表示，云舟嘗試了不同品牌的設(shè)備，在工藝上也做了許多優(yōu)化。還進(jìn)行了深入的微流控設(shè)計(jì)和原理研究，最終收獲了較好的數(shù)據(jù)并搭建了相關(guān)技術(shù)平臺(tái)。

此外，他還提到單抗偶連的LNP制備將是公司未來(lái)關(guān)注重點(diǎn)與發(fā)展方向。

云舟生物在本次BIONNOVA細(xì)胞與基因治療x核酸藥物創(chuàng)新聚焦大會(huì)上展示了其在基因遞送和LNP封裝平臺(tái)方面的前沿研發(fā)成果和豐富經(jīng)驗(yàn)，以期為進(jìn)一步推動(dòng)細(xì)胞治療、基因治療與核酸藥物的創(chuàng)新發(fā)展貢獻(xiàn)力量。

關(guān)于云舟生物

云舟生物科技（廣州）股份有限公司創(chuàng)建于2014年，是世界知名分子生物學(xué)家藍(lán)田博士創(chuàng)辦的基因遞送領(lǐng)軍企業(yè)，全球范圍內(nèi)設(shè)有10余家分公司和辦事處。云舟生物獨(dú)創(chuàng)“VectorBuilder”平臺(tái)（即“載體家”），開(kāi)啟了定制化基因載體商品化時(shí)代，目前已服務(wù)全球90多個(gè)國(guó)家和地區(qū)超過(guò)4000家科研院校和制藥公司，成果被上千篇Science、Nature、Cell等全球頂尖科研期刊廣泛引用。

云舟生物GMP級(jí)別的質(zhì)粒和慢病毒載體已獲得美國(guó)FDA的IND正式批準(zhǔn)，用于在美國(guó)的多中心TCR-T臨床試驗(yàn)，并已成功助力全球數(shù)十個(gè)項(xiàng)目成功開(kāi)展IIT或IND研究。公司的基因藥物CRO、CDMO項(xiàng)目遍布北美、歐洲、日本等多個(gè)國(guó)家和地區(qū)。

云舟生物憑借強(qiáng)大的原研能力，致力于系統(tǒng)性攻克基因遞送行業(yè)的關(guān)鍵技術(shù)瓶頸，賦能基礎(chǔ)科研，加速基因藥物的臨床應(yīng)用，提升人類健康水平，為世界創(chuàng)造不可取代的價(jià)值。