Chimerix公司6月4日宣布美國食藥監(jiān)局（FDA）已批準其抗病毒藥物Tembexa（brincidofovir）用于治療天花。這是世界上第一款被批準用于所有年齡組的天花抗病毒藥物。

Tembexa也是著名的抗病毒藥西多福韋（Cidofovir）的前體藥物。

Tembexa有100mg片劑和10mg/毫升口服混懸劑兩種劑型，適用于成人和兒科患者（包括新生兒），每周服藥一次，治療2周。這是一種核苷酸類似物脂質結合物，旨在模擬天然單酰基磷脂，以達到有效細胞內(nèi)濃度的抗病毒活性代謝物西多福韋二磷酸酯。西多福韋二磷酸酯通過作為病毒DNA聚合酶介導的病毒DNA合成的替代底物抑制劑發(fā)揮其正痘病毒抗病毒作用。

另外值得一提的是，該藥物的前期試驗是特殊的，在FDA的規(guī)定下，當人類患者的臨床試驗可能被視為不可行或不符合倫理道德時，F(xiàn)DA會根據(jù)“動物試驗準則”，即基于充分和良好控制的動物療效研究結果和人類試驗者的安全性數(shù)據(jù)對藥物進行審批。

具體來講，在Tembexa的動物試驗中，動物在被注入感染致死病毒劑量后進行延遲治療時分析發(fā)現(xiàn)，與安慰劑相比，Tembexa治療在統(tǒng)計學上顯著提高了存活率。

人類試驗者的安全性數(shù)據(jù)則來源于接受造血干細胞移植的患者的Tembexa的（巨細胞病毒?。┓翘旎ㄟm應癥臨床試驗。該臨床試驗表明，當使用Tembexa超過建議的持續(xù)時間時，死亡風險增加（1天和8天每周超過一次，連續(xù)兩周以上）。

基于上述試驗，Tembexa只被批準用于治療天花，使用Tembexa最常見的副作用是腹瀉、惡心、嘔吐和腹痛。Tembexa美國處方信息中附有一則黑框警告，提示用藥較長療程會增加死亡率風險。

不過，得益于天花疫苗的研發(fā)，早在1980年世界衛(wèi)生組織（WHO）就已經(jīng)宣布在全球范圍內(nèi)消滅了天花，為何在四十年后FDA卻會批準一款天花新藥？

實際上此前在2018年，F(xiàn)DA還曾批準另有一款藥物TPOXX（tecovirimat）被用于治療天花。

FDA本次批準可能更多是對于未來可能威脅的一項預防性措施，雖然自然界的天花病毒已經(jīng)被消滅，但是天花病毒仍然可能被作為生物武器。目前，美國亞特蘭大的一個實驗室被授權保存天花病毒樣本，因此FDA制定了審批特殊醫(yī)療用品的相應政策——物質威脅醫(yī)療對策方案，天花藥物的開發(fā)因而得以進行。