2023年8月28日至2023年9月3日（第20230805期）

l? Roche（羅氏）：2023年8月29日，羅氏宣布，歐盟委員會(huì)已批準(zhǔn)將Evrysdi（risdiplam）歐盟（EU）的上市授權(quán)許可擴(kuò)展至包括臨床診斷為SMA 1型，2型或3型，或從出生到兩個(gè)月以下有一到四個(gè)SMN2拷貝的嬰兒。正在進(jìn)行的RAINBOWFISH試驗(yàn)的中期數(shù)據(jù)支持上市許可擴(kuò)展。 RAINBOWFISH中期分析（n=18）包括六名具有2或3個(gè)SMN2基因拷貝的嬰兒，完成了至少一年的研究評(píng)估。其中，在接受Evrysdi治療一年后，100%（6/6）能夠坐著，67%（4/6）能夠站立，50%（3/6）能夠獨(dú)立行走。所有嬰兒在12個(gè)月時(shí)均存活，未進(jìn)行永久通氣。Evrysdi是一種存活運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元2（SMN2）剪接修飾物，旨在治療由染色體5q突變引起的SMA，該突變導(dǎo)致存活運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元（SMN）蛋白缺乏。Evrysdi旨在通過(guò)增加和維持中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）和外周組織中SMN蛋白的產(chǎn)生來(lái)治療SMA。SMN蛋白遍布全身，對(duì)維持健康的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元和其他功能（如吞咽、說(shuō)話、呼吸和運(yùn)動(dòng)）至關(guān)重要

l? Roche（羅氏）：2023年8月29日，羅氏宣布，Tecentriq SC（atezolizumab）（皮下輸注）已獲得英國(guó)藥品和醫(yī)療保健產(chǎn)品監(jiān)管局（MHRA）的批準(zhǔn)。將由英國(guó)國(guó)家醫(yī)療服務(wù)體系（NHS）提供。皮下注射Tecentriq大約需要7分鐘，而靜脈（IV）輸注需要30-60分鐘。Tecentriq SC將提供給英國(guó)的患者，用于之前批準(zhǔn)的Tecentriq IV制劑的所有適應(yīng)癥，包括某些類(lèi)型的肺癌、膀胱癌、乳腺癌和肝癌。Tecentriq SC將Tecentriq與Halozyme Therapeutics的Enhanze藥物遞送技術(shù)相結(jié)合。Tecentriq是一種單克隆抗體，旨在與一種名為程序性死亡配體-1（PD-L1）的蛋白質(zhì)結(jié)合，該蛋白質(zhì)在腫瘤細(xì)胞和腫瘤浸潤(rùn)免疫細(xì)胞上表達(dá)，阻斷其與PD-1和B7.1受體的相互作用。通過(guò)抑制PD-L1，Tecentriq可以激活T細(xì)胞。Tecentriq是一種癌癥免疫療法，有可能與其他免疫療法、靶向藥物和化療一起用作基礎(chǔ)治療。Enhanze給藥技術(shù)基于專(zhuān)有的重組人透明質(zhì)酸酶PH20（rHuPH20），這是一種在皮下局部和暫時(shí)降解透明質(zhì)酸的酶，透明質(zhì)酸是體內(nèi)的一種糖胺聚糖或天然糖鏈。這增加了皮膚下組織的滲透性，為T(mén)ecentriq提供了進(jìn)入的空間，使其能夠迅速分散并吸收到血液中

l? Roche（羅氏）：2023年9月1日，羅氏宣布，與鉑基化療相比，評(píng)估Alecensa(alectinib)的III期ALINA研究在預(yù)先指定的中期分析中達(dá)到了無(wú)病生存(DFS)的主要終點(diǎn)。Alecensa作為完全切除的IB期(腫瘤≥4cm)至IIIA期(UICC/AJCC第7版)間變性淋巴瘤激酶(ALK)陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)患者的輔助治療，顯示出具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義的DFS改善。Alecensa是第一個(gè)也是唯一在III期臨床試驗(yàn)中證明可以降低早期ALK陽(yáng)性NSCLC患者疾病復(fù)發(fā)或死亡風(fēng)險(xiǎn)的ALK抑制劑。總生存期(OS)數(shù)據(jù)在本分析時(shí)尚不成熟。未觀察到意外的安全性發(fā)現(xiàn)。ALINA的研究結(jié)果將在即將召開(kāi)的醫(yī)學(xué)會(huì)議上公布，并提交給包括美國(guó)FDA和歐洲藥品管理局(EMA)在內(nèi)的全球衛(wèi)生當(dāng)局。Alecensa是一種高度選擇性的中樞神經(jīng)系統(tǒng)活性口服藥物，由羅氏集團(tuán)中外制藥Kamakura Research Laboratories開(kāi)發(fā)，用于腫瘤間變性淋巴瘤激酶(ALK)陽(yáng)性的非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)患者

l? Novartis（諾華）：2023年8月28日，Sandoz已成功完成從安斯泰來(lái)收購(gòu)領(lǐng)先的系統(tǒng)性抗真菌劑Mycamine（micafungin sodium, 日本為Funguard）的全球授權(quán)。通過(guò)收購(gòu)全球領(lǐng)先的棘白菌素（三大抗真菌藥物之一），Sandoz顯著加強(qiáng)了其全球抗感染藥物組合。安斯泰來(lái)報(bào)告稱(chēng)，截至2023年3月31日，Mycamine的銷(xiāo)售額為142億日元（1.05億美元）。此前，Sandoz于2021年10月成功完成了對(duì)葛蘭素史克全球頭孢菌素產(chǎn)品組合的收購(gòu)

l? Novartis（諾華）：2023年8月28日，諾華宣布了ORION-8的新長(zhǎng)期數(shù)據(jù)，ORION-8是ORION-9、ORION-10、ORION-11和ORION-3試驗(yàn)的三期開(kāi)放標(biāo)簽擴(kuò)展試驗(yàn)。數(shù)據(jù)表明，對(duì)于動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾?。ˋSCVD）、ASCVD或雜合家族性高膽固醇血癥（HeFH）風(fēng)險(xiǎn)增加的患者，Leqvio(inclisiran)除了他汀類(lèi)藥物治療外，每年兩次給藥，可在六年后持續(xù)降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）。這一結(jié)果在阿姆斯特丹舉行的2023年歐洲心臟病學(xué)會(huì)大會(huì)上展示。試驗(yàn)表明，近80%（78.4%（95%CI：76.8，80.0））的患者達(dá)到了預(yù)先指定的LDL-C目標(biāo)，平均而言，LDL-C水平降低了約50%（49.4%（95%CI：48.3，50.4））。Leqvio是第一種也是唯一降低LDL-C的小干擾RNA（siRNA）療法。根據(jù)與Alnylam Pharmaceuticals的許可和合作協(xié)議，諾華已獲得Leqvio的全球開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化權(quán)利

l? AbbVie（艾伯維）：2023年8月28日，艾伯維宣布，已向美國(guó)FDA和歐洲藥品管理局（EMA）提交了risankizumab（SKYRIZI，1200 mg靜脈注射[IV][初始劑量]和180 mg和360 mg皮下[SC][維持劑量]）的新適應(yīng)癥申請(qǐng)，用于治療中度至重度活動(dòng)性潰瘍性結(jié)腸炎的成年患者。美國(guó)FDA和EMA的申請(qǐng)主要基于兩項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)：INSPIRE初始研究和COMMAND維持研究。在初始研究的第12周接受risankizumab 1200 mg IV治療的患者和在維持研究的第52周接受180 mg或360 mg SC治療的患者與接受安慰劑的患者相比明顯更多地達(dá)到了臨床緩解的主要終點(diǎn)。此外，與安慰劑相比，在初始和維持研究中，更多的risankizumab治療的患者實(shí)現(xiàn)了內(nèi)鏡改善和組織學(xué)內(nèi)鏡粘膜改善的關(guān)鍵次要終點(diǎn)。Risankizumab（SKYRIZI）是勃林格殷格翰與艾伯維合作的一部分，艾伯維在全球領(lǐng)導(dǎo)開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。SKYRIZI是一種白細(xì)胞介素-23（IL-23）抑制劑，通過(guò)p19亞基結(jié)合選擇性阻斷IL-23。IL-23是一種參與炎癥過(guò)程的細(xì)胞因子，被認(rèn)為與許多慢性免疫介導(dǎo)的疾病有關(guān)

l? AbbVie（艾伯維）：2023年8月30日，艾伯維旗下Allergan Aesthetics宣布，《化妝品皮膚病學(xué)雜志》發(fā)表了兩項(xiàng)3期臨床研究的患者進(jìn)行為期一年的事后分析的結(jié)果（PROs），這兩項(xiàng)臨床研究評(píng)估了肉毒桿菌毒素A（BOTOX醫(yī)美產(chǎn)品）對(duì)新接受治療的成年人上面部皺紋（UFL）的影響。在接受治療30天后，90.5%的研究患者報(bào)告稱(chēng)，他們對(duì)接受自然外觀感到非常滿意。在整個(gè)12個(gè)月的研究期間，超過(guò)80%的患者對(duì)上面部皺紋的暫時(shí)改善感到滿意。此外，在接受治療30天后，超過(guò)一半的接受治療的患者報(bào)告稱(chēng)，自我感覺(jué)外表和心理健康狀況有所改善（面部皺紋在多大程度上使他們感覺(jué)更老、感到不開(kāi)心、看起來(lái)很生氣、看起來(lái)很累或覺(jué)得自己對(duì)自尊產(chǎn)生了負(fù)面影響）

l? Johnson & Johnson（強(qiáng)生）：2023年8月28日，強(qiáng)生楊森公司宣布向美國(guó)FDA提交一份補(bǔ)充新藥申請(qǐng)（sNDA），尋求批準(zhǔn)激酶抑制劑BALVERSA（erdafitinib）用于治療具有易感成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體（FGFR）3基因改變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌（mUC）的成年患者，并且在局部晚期或轉(zhuǎn)移性環(huán)境中或在新輔助治療的12個(gè)月內(nèi)，在程序性死亡受體-1（PD-1）或程序性死亡配體1（PD-L1）抑制劑的至少一個(gè)治療期間或之后進(jìn)展。sNDA基于評(píng)估BALVERSA療效和安全性的隨機(jī)、對(duì)照、開(kāi)放標(biāo)簽、多中心3期THOR（NCT03390504）研究組1的數(shù)據(jù)。該研究達(dá)到了總生存期（OS）的主要終點(diǎn)，接受BALVERSA治療的患者的中位OS超過(guò)一年。BALVERSA（erdafitinib）是一種每日一次的口服FGFR激酶抑制劑。2008年，楊森公司與Astex Pharmaceuticals簽訂了全球獨(dú)家許可和合作協(xié)議，以開(kāi)發(fā)和商業(yè)化BALVERSA

l? Johnson & Johnson（強(qiáng)生）：2023年8月30日，強(qiáng)生公布完成Kenvue剝離后的財(cái)務(wù)數(shù)據(jù)。2023年上半年?duì)I業(yè)收入為424.13億美元，相比上年同期增長(zhǎng)5.9%

l? Johnson & Johnson（強(qiáng)生）：2023年8月30日，強(qiáng)生將與遏制結(jié)核病伙伴關(guān)系全球藥品基金（Stop TB Partnership’s Global Drug Facility）合作，在中低收入國(guó)家推出推出SIRTURO 100mg（bedaquiline）仿制藥，治療耐多藥結(jié)核?。∕DR-TB）

l? BMS（百時(shí)美施貴寶）：2023年8月28日，百時(shí)美施貴寶宣布了兩項(xiàng)3期研究的新的長(zhǎng)期隨訪結(jié)果，這兩項(xiàng)研究評(píng)估了CAMZYOS（mavacamten），一線心肌肌球蛋白抑制劑，用于癥狀性阻塞性肥厚型心肌?。℉CM）的成年患者。VALOR-HCM長(zhǎng)期擴(kuò)展（LTE）研究的56周分析結(jié)果以口頭報(bào)告形式展示，并同時(shí)發(fā)表在《美國(guó)醫(yī)學(xué)會(huì)雜志心臟病學(xué)》上，MAVA-LTE研究的EXPLORER組的累計(jì)120周分析結(jié)果在2023年歐洲心臟病學(xué)會(huì)（ESC）大會(huì)上以口頭報(bào)告形式展示。VALOR-HCM LTE 56周分析的主要發(fā)現(xiàn)包括：在最初的CAMZYOS組和過(guò)渡到安慰劑交叉組的患者中，CAMZYOS治療在56周內(nèi)的關(guān)鍵研究終點(diǎn)均顯示出持續(xù)改善。在第56周，原始CAMZYOS組的56名患者中有5名（8.9%）和安慰劑交叉組的52名患者中的10名（19.2%）在第40周決定繼續(xù)進(jìn)行間隔縮小（SRT）手術(shù)或符合SRT條件。CAMZYOS靜息LVOT峰值梯度持續(xù)降低（原始CAMZYOS組為-34.0 mmHg[95%CI-43.5至-24.5]，安慰劑交叉組為-33.2 mmHg[95%CI-41.9至-24.5]）。在第56周，原始CAMZYOS組93%的患者和安慰劑交叉組73%的患者中觀察到NYHA分級(jí)改善≥1級(jí)。在患者報(bào)告的23項(xiàng)堪薩斯城心肌病問(wèn)卷臨床總結(jié)得分（KCCQ-23 CSS）中，癥狀頻率、癥狀負(fù)擔(dān)和身體限制的平均得分繼續(xù)改善，原始CAMZYOS組增加14.1分（95%CI 9.9至18.3），安慰劑交叉組增加11.7分（95%CI 6.9至16.4）。CAMZYOS還與心臟壁應(yīng)激和心肌損傷的生物標(biāo)志物的持續(xù)減少相關(guān)，包括N-末端腦鈉肽原（NT-proBNP）的減少，原始CAMZYOS組為-376納克/升（95%CI 723至-225），安慰劑交叉組為-423納克/升，原始CAMZYOS組為-7.0納克/升的肌鈣蛋白I降低（95%CI-10至-2.3），安慰劑組為-6.2納克/升。未觀察到新的安全性信號(hào)，兩組患者的安全性和有效性一致。EXPLORER-LTE累計(jì)120周分析的主要發(fā)現(xiàn)包括：未觀察到新的安全信號(hào)。總體而言，從LTE研究開(kāi)始時(shí)的基線到第120周，75.9%的患者改善了≥1級(jí)NYHA。在14名NYHA一類(lèi)患者中，12名在最新的評(píng)估中仍為NYHA一類(lèi)。在LTE研究開(kāi)始時(shí)，CAMZYOS治療與超聲心動(dòng)圖參數(shù)（包括E/e’平均值和NT-proBNP）從基線開(kāi)始的持續(xù)改善有關(guān)。所有研究的平均LVEF均保持在正常范圍內(nèi)。自2021年8月的上一次中期分析以來(lái)，一名新患者出現(xiàn)LVEF短暫降低<50%，導(dǎo)致治療暫時(shí)中斷。CAMZYOS（mavacamten）是美國(guó)批準(zhǔn)的首個(gè)唯一心肌肌球蛋白抑制劑，用于治療有癥狀的紐約心臟協(xié)會(huì)（NYHA）II-III級(jí)阻塞性肥厚型心肌病（HCM）的成年人，以改善功能和癥狀。CAMZYOS是一種對(duì)心肌肌球蛋白具有選擇性的變構(gòu)可逆抑制劑。CAMZYOS調(diào)節(jié)可以進(jìn)入活動(dòng)狀態(tài)的肌球蛋白頭的數(shù)量，從而降低發(fā)力（收縮）和剩余（舒張）心肌橋形成的概率。過(guò)度的肌球蛋白肌動(dòng)蛋白橋形成和失調(diào)的超松弛狀態(tài)是HCM的機(jī)制特征。CAMZYOS將整個(gè)肌球蛋白轉(zhuǎn)變?yōu)橐环N節(jié)能、放松的狀態(tài)。在HCM患者中，CAMZYOS抑制肌球蛋白可減少動(dòng)態(tài)左心室流出道（LVOT）阻塞并改善心臟充盈壓

l? BMS（百時(shí)美施貴寶）：2023年8月30日，百時(shí)美施貴寶宣布，美國(guó)FDA已批準(zhǔn)Reblozyl（luspatcept-aamt）用于治療可能需要定期輸注紅細(xì)胞（RBC）的未使用過(guò)促紅細(xì)胞生成刺激劑的極低至中等風(fēng)險(xiǎn)骨髓增生異常綜合征（MDS）成年患者的貧血。這種擴(kuò)大到一線環(huán)境的適應(yīng)癥是基于關(guān)鍵的3期COMMAND試驗(yàn)的中期結(jié)果，在該試驗(yàn)中，與epoetin alfa（一種ESA）相比，Reblozyl在同時(shí)增加紅細(xì)胞輸注脫離依賴（RBC-TI）和血紅蛋白（Hb）增加方面表現(xiàn)出更優(yōu)的療效，無(wú)論環(huán)形鐵粒幼紅細(xì)胞的狀態(tài)如何。這些結(jié)果強(qiáng)調(diào)了Reblozyl在更廣泛的患者治療過(guò)程中早期解決慢性貧血的能力。在3期COMMAND試驗(yàn)中，結(jié)果顯示，58.5%（n=86）接受Reblozyl治療的患者與31.2%（n=48）接受epoetin alfa治療的患者在前24周內(nèi)達(dá)到RBC-TI的主要終點(diǎn)，至少12周平均Hb增加至少1.5 g/dL（p<0.0001）。最常見(jiàn)（>10%）的不良反應(yīng)是腹瀉、疲勞、高血壓、外周水腫、惡心和呼吸困難。截至2021年11月，百時(shí)美施貴寶正通過(guò)與默克全球合作對(duì)Reblozyl進(jìn)行開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。在中期分析時(shí)（2022年10月31日），147名可評(píng)估患者接受了Reblozyl治療，154名可評(píng)估的患者接受了epoetin alfa治療，中位治療持續(xù)時(shí)間分別為41.6周和27周。發(fā)表在《柳葉刀》上的研究結(jié)果如下：58.5%（n=86）接受Reblozyl治療的患者與31.2%（n=48）接受epoetin alfa治療的患者在前24周內(nèi)達(dá)到RBC-TI的主要終點(diǎn)，至少12周平均Hb增加至少1.5 g/dL（p＜0.0001）。74.1%（n=109）的Reblozyl患者實(shí)現(xiàn)了至少8周的HI-E增加，而51.3%（n=79）的epoetin alfa患者實(shí)現(xiàn)了HI-E增加（p<0.0001）。在治療的前24周內(nèi)，47.6%（n=70）的Reblozyl患者達(dá)到了至少24周的RBC-TI，而epoetin alfa患者達(dá)到了29.2%（n=45）（p=0.0012）。66.7%（n=98）的Reblozyl患者實(shí)現(xiàn)了至少12周的RBC-TI，而46.1%（n=71）的epoetin alfa患者實(shí)現(xiàn)了RBC-TI（p=0.0003）。Reblozyl治療的患者表現(xiàn)出持久的反應(yīng)，中位RBC-TI近2.5年≥12周（126.6周，第1周至治療結(jié)束）。最常見(jiàn)（>10%）的不良反應(yīng)是腹瀉、疲勞、高血壓、外周水腫、惡心和呼吸困難。Reblozyl是一種一線療法，可促進(jìn)動(dòng)物模型中的后期紅細(xì)胞成熟。在2021年11月默克收購(gòu)Acceleron Pharma，Inc.后，Reblozyl正通過(guò)與默克的全球合作和北美聯(lián)合推廣進(jìn)行開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。作為合作的一部分，默克將收到里程碑付款和分成

l? BMS（百時(shí)美施貴寶）：2023年9月1日，百時(shí)美施貴寶宣布，該公司將參加2023年9月11日(周一) 美國(guó)東部時(shí)間上午8點(diǎn)在紐約市舉行的摩根士丹利第21屆全球醫(yī)療年度會(huì)議

l? MSD（默沙東）：2023年8月29日，默沙東宣布啟動(dòng)該公司針對(duì)MK-0616的3期臨床項(xiàng)目CORALreef，這是一種在研口服前蛋白轉(zhuǎn)化酶枯草桿菌蛋白酶/kexin 9型（PCSK9）抑制劑，正在評(píng)估用于治療成人高膽固醇血癥。這是首個(gè)口服PCSK9抑制劑的3期臨床項(xiàng)目。第一批受試者正在參與兩項(xiàng)評(píng)估低密度脂蛋白（LDL）膽固醇降低的注冊(cè)3期研究：CORALreef Lipids和CORALreef HeFH。默沙東還計(jì)劃在2023年底前啟動(dòng)3期心血管研究，即CORALreef的結(jié)果分析。PCSK9是降低低密度脂蛋白膽固醇的有效靶點(diǎn)。然而，目前尚無(wú)口服PCSK9抑制劑。3期CORALreef計(jì)劃遵循ACC.23/WCC上提出的穩(wěn)健的2b期結(jié)果，其中MK-0616在所有劑量下都顯著降低了低密度脂蛋白膽固醇，研究對(duì)象是具有廣泛動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）風(fēng)險(xiǎn)的高膽固醇血癥受試者，包括接受高強(qiáng)度他汀類(lèi)藥物治療的受試者。MK-0616通常具有良好的耐受性。PCSK9通過(guò)調(diào)節(jié)LDL受體的水平在膽固醇穩(wěn)態(tài)中發(fā)揮關(guān)鍵作用，LDL受體負(fù)責(zé)膽固醇攝入細(xì)胞。PCSK9的抑制阻止PCSK9與LDL受體的相互作用。這導(dǎo)致細(xì)胞表面有更多的LDL受體可用于從血液中去除LDL膽固醇。MK-0616是一種在研，可能是首個(gè)口服PCSK9抑制劑，旨在通過(guò)與目前批準(zhǔn)的可注射PCSK9抑制劑相同的生物機(jī)制降低LDL膽固醇，但以每日藥片的形式存在。MK-0616為一種大環(huán)肽，與PCSK9結(jié)合，抑制PCSK9與LDL受體的相互作用

l? Pfizer（輝瑞）：2023年8月30日，輝瑞邀請(qǐng)投資者和公眾觀看和收聽(tīng)兩個(gè)輝瑞即將參加的醫(yī)療會(huì)議：美國(guó)東部時(shí)間2023年9月6日星期三下午12:45，富國(guó)銀行2023年醫(yī)療會(huì)議；美國(guó)東部時(shí)間2023年9月7日星期四上午10:30，花旗第18屆生物制藥年度會(huì)議

l? Pfizer（輝瑞）：2023年8月30日，輝瑞和BioNTech SE宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人類(lèi)用藥產(chǎn)品委員會(huì)（CHMP）已建議對(duì)其奧密克戎XBB.1.5單價(jià)新冠肺炎疫苗（COMIRNATY Omicron XBB.1.5）進(jìn)行上市授權(quán)，無(wú)論既往新冠肺炎疫苗接種史如何。委員會(huì)還建議將6個(gè)月至4歲兒童的最新疫苗作為初次三劑疫苗接種系列的一部分或全部，具體取決于他們之前接種了多少劑疫苗，或者作為有新冠肺炎初次疫苗接種史或有SARS-CoV-2感染史的兒童的單劑疫苗。CHMP的建議基于先前臨床、非臨床和現(xiàn)實(shí)世界的全部證據(jù)，支持輝瑞和BioNTech的新冠肺炎疫苗的安全性和有效性。此外，該應(yīng)用包括臨床前數(shù)據(jù)，表明與奧密克戎BA.4/BA.5適應(yīng)的二價(jià)新冠肺炎疫苗相比，奧密克戎XBB.1.5適應(yīng)的單價(jià)新冠肺炎疫苗對(duì)多種XBB亞系（包括XBB.1.5、XBB.1.16和XBB.2.3）產(chǎn)生了顯著改善的反應(yīng)。額外的臨床前數(shù)據(jù)表明，與奧密克戎BA.4/BA.5適應(yīng)的二價(jià)新冠肺炎疫苗相比，更新的新冠肺炎疫苗誘導(dǎo)的血清抗體也有效中和了全球占主導(dǎo)地位且最近由世界衛(wèi)生組織指定的變體EG.5.1（Eris）。輝瑞和BioNTech公司也向美國(guó)FDA提交了申請(qǐng)，要求批準(zhǔn)其適用于6個(gè)月及以上人群的奧密克戎XBB.1.5單價(jià)新冠肺炎疫苗。輝瑞和BioNTech的新冠肺炎疫苗（COMIRNATY）基于BioNTech專(zhuān)有的mRNA技術(shù)，由兩家公司開(kāi)發(fā)。BioNTech是美國(guó)、歐盟、英國(guó)、加拿大和其他國(guó)家的COMIRNATY及其適配疫苗（COMIRNATY-Original/Omicron BA.1；COMIRNATY/Omicron BA.4/BA.5）的上市授權(quán)持有人，也是美國(guó)（與輝瑞聯(lián)合）和其他國(guó)家緊急使用授權(quán)或同等授權(quán)的持有人

l? AstraZeneca（阿斯利康）：2023年8月29日，阿斯利康將于2023年9月9日至13日在意大利米蘭舉行的2023年歐洲呼吸學(xué)會(huì)（ERS）國(guó)際大會(huì)上展示其呼吸產(chǎn)品組合的新臨床和現(xiàn)實(shí)世界數(shù)據(jù)。將發(fā)表93篇摘要，包括18篇口頭展示，重點(diǎn)關(guān)注嚴(yán)重哮喘、慢性阻塞性肺?。–OPD）和其他急性呼吸系統(tǒng)疾病中未滿足的需求。臨床上緩解作為嚴(yán)重哮喘的治療目標(biāo)，具體定義通常包括以下標(biāo)準(zhǔn)：沒(méi)有惡化，沒(méi)有維持口服皮質(zhì)類(lèi)固醇使用，肺功能穩(wěn)定，持續(xù)沒(méi)有顯著的哮喘癥狀。此次展示的內(nèi)容主要有：推進(jìn)Fasenra（benralizumab）的科學(xué)研究，這是一種治療嚴(yán)重嗜酸性粒細(xì)胞性哮喘（SEA）的領(lǐng)先生物制劑。具體臨床試驗(yàn)包括：SHAMAL IV期試驗(yàn)：顯著降低嚴(yán)重哮喘患者的吸入皮質(zhì)類(lèi)固醇（ICS）治療；BORA III期擴(kuò)展試驗(yàn)和真實(shí)世界的XALOC計(jì)劃：?jiǎn)为?dú)分析Fasenra支持臨床緩解情況，將其作為SEA患者在使用Fasenra治療兩年后可實(shí)現(xiàn)和可持續(xù)的目標(biāo)。MIRACLE III期試驗(yàn)：最新數(shù)據(jù)將評(píng)估Fasenra在中國(guó)和其他亞洲國(guó)家不受控制的SEA患者中的療效和安全性，這些國(guó)家的病情在很大程度上診斷不足，治療不足。該試驗(yàn)結(jié)果表明，哮喘惡化率在臨床和統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯著降低。證明Tezspire（tezepelumab）在廣泛的嚴(yán)重哮喘患者群體中提供持續(xù)緩解的潛力，具體臨床試驗(yàn)包括：目的III期事后探索性分析：該分析顯示，Tezspire在沒(méi)有表型或生物標(biāo)志物限制的廣泛患者群體中，與安慰劑相比，能夠在兩年內(nèi)提供持續(xù)緩解。非治療目的III期擴(kuò)展分析：表明停止治療后，tezspire的持續(xù)作用逐漸減弱，自上次給藥9個(gè)月后，生物標(biāo)志物和臨床效果均未恢復(fù)到基線。結(jié)果顯示了長(zhǎng)期使用tezspire的重要性。用新的心肺風(fēng)險(xiǎn)真實(shí)世界數(shù)據(jù)強(qiáng)調(diào)預(yù)防COPD惡化的緊迫性：主要包括EXACOS-CV多國(guó)回顧性隊(duì)列研究，來(lái)自300,000多名COPD患者的新的真實(shí)世界數(shù)據(jù)表明，經(jīng)歷病情惡化的患者在前六個(gè)月發(fā)生嚴(yán)重心血管事件的風(fēng)險(xiǎn)增加，這些數(shù)據(jù)強(qiáng)調(diào)了預(yù)防COPD惡化對(duì)降低心肺風(fēng)險(xiǎn)和死亡率的重要性。早期管線的科學(xué)進(jìn)展包括：細(xì)胞因子、白細(xì)胞介素33（IL-33）研究：ACCORD-2 IIa期試驗(yàn)的新療效和安全性結(jié)果為tozorakimab，一種IL-33中和單克隆抗體，作為新冠肺炎住院患者的潛在治療選擇增加更多證據(jù)。探索性研究展示一個(gè)新平臺(tái)研究IL-33和篩選新療法的潛力。早期COPD研究：確定早期COPD疾病生物學(xué)驅(qū)動(dòng)因素以提高早期診斷的新方法。摘要中還包括Breztri Aerosphere (budesonide/glycopyrrolate/formoterol fumarate) 的相關(guān)研究，包括：在英國(guó)budesonide/glycopyrrolate/formoterol fumarate（BGF）治療COPD的真實(shí)用藥成功率；COPD患者在ICS/LABA基礎(chǔ)上使用ICS/LAMA/LABA與改用LAMA/LABA的KRONOS事后分析比較；以及BGF和其他三聯(lián)療法在日本的應(yīng)用：一項(xiàng)基于醫(yī)療索賠的真實(shí)世界數(shù)據(jù)庫(kù)研究分析結(jié)果。Fasenra（benralizumab）是一種單克隆抗體，可直接與嗜酸性粒細(xì)胞上的IL-5受體α結(jié)合，并吸引自然殺傷細(xì)胞通過(guò)細(xì)胞凋亡（程序性細(xì)胞死亡）誘導(dǎo)嗜酸性粒細(xì)胞核快速且近乎完全耗竭。Fasenra目前在美國(guó)、歐盟、日本和其他國(guó)家被批準(zhǔn)為嚴(yán)重嗜酸性粒性哮喘的附加維持治療藥物。MIRACLE三期試驗(yàn)的結(jié)果將支持向中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）申請(qǐng)F(tuán)asenra作為嚴(yán)重哮喘治療藥物的審查。Fasenra由阿斯利康公司開(kāi)發(fā)，由日本公司Kyowa Kirin Co., Ltd.的全資子公司BioWa, Inc.授權(quán)。Tezspire（tezepelumab）由阿斯利康與安進(jìn)合作開(kāi)發(fā)，是一種一線的人類(lèi)單克隆抗體，可抑制TSLP的作用。TSLP是一種關(guān)鍵的上皮細(xì)胞因子，位于多種炎癥級(jí)聯(lián)反應(yīng)的頂端，對(duì)與嚴(yán)重哮喘相關(guān)的過(guò)敏性、嗜酸性和包括氣道高反應(yīng)性等其他類(lèi)型的氣道炎癥的發(fā)生和持續(xù)至關(guān)重要。Tezspire在美國(guó)、歐盟、日本和其他國(guó)家被批準(zhǔn)用于治療嚴(yán)重哮喘。2020年，安進(jìn)和阿斯利康更新了2012年Tezspire的合作協(xié)議。在阿斯利康向安進(jìn)支付中個(gè)位數(shù)的發(fā)明人分成后，兩家公司將繼續(xù)平等分擔(dān)成本和利潤(rùn)。阿斯利康繼續(xù)領(lǐng)導(dǎo)開(kāi)發(fā)，安進(jìn)繼續(xù)領(lǐng)導(dǎo)生產(chǎn)。根據(jù)修訂后的協(xié)議，安進(jìn)和阿斯利康將共同在北美將Tezspire商業(yè)化。安進(jìn)將記錄在美國(guó)的產(chǎn)品銷(xiāo)售，阿斯利康將其在美國(guó)的利潤(rùn)份額記錄為合作收入。在美國(guó)以外，阿斯利康將記錄產(chǎn)品銷(xiāo)售額，安進(jìn)將利潤(rùn)份額記錄為其他/合作收入。Breztri Aerosphere（budesonide / glycopyrronium / formoterol fumarate）在歐盟以Trixeo品牌獲得批準(zhǔn)，是一種吸入器，由formoterol fumarate、長(zhǎng)效 β2 受體激動(dòng)劑（LABA）、glycopyrronium bromide、長(zhǎng)效膽堿受體拮抗劑（LAMA）與budesonide、吸入性糖皮質(zhì)激素（ICS）組成的固定劑量三重組合，通過(guò)Aerosphere加壓計(jì)量吸入器輸送。Breztri Aerosphere在包括美國(guó)、歐盟、中國(guó)和日本在內(nèi)的全球50多個(gè)國(guó)家被批準(zhǔn)治療COPD

l? Amgen（安進(jìn)）：2023年8月31日，安進(jìn)宣布將于2023年9月6日(周三)美國(guó)東部時(shí)間上午9:30出席2023年富國(guó)銀行醫(yī)療會(huì)議。安進(jìn)還將出席于美國(guó)東部時(shí)間2023年9月7日(周四)下午1點(diǎn)舉行的花旗全球醫(yī)療會(huì)議

l? Amgen（安進(jìn)）：2023年9月1日，安進(jìn)和Horizon Therapeutics plc 宣布與美國(guó)聯(lián)邦貿(mào)易委員會(huì)(FTC)達(dá)成一項(xiàng)同意令協(xié)議，以解決懸而未決的FTC行政訴訟。這為安進(jìn)完成收購(gòu)Horizon的最后步驟掃清了障礙。根據(jù)同意令協(xié)議，Amgen和Horizon將共同向美國(guó)伊利諾伊州北區(qū)地方法院提交申請(qǐng)駁回初步禁令動(dòng)議，并解除臨時(shí)限制令(TRO)， Amgen和Horizon將迅速尋求愛(ài)爾蘭法律要求的最終批準(zhǔn)，以完成收購(gòu)。安進(jìn)一直向聯(lián)邦貿(mào)易委員會(huì)、法院和公眾聲明，其沒(méi)有理由、能力或意圖將Horizon的TEPEZZA(teprotumumab-trbw)或KRYSTEXXA(pegloticase注射液)與其任何產(chǎn)品捆綁在一起。在與FTC的同意令中正式確定的這一保證不會(huì)對(duì)安進(jìn)的業(yè)務(wù)產(chǎn)生影響。兩家公司預(yù)計(jì)能夠在2023年第四季度初完成收購(gòu)

l? Lilly（禮來(lái)）：2023年8月29日，禮來(lái)將于美國(guó)東部時(shí)間9月11日下午2:55參加摩根士丹利第21屆全球醫(yī)療年會(huì)

l? Bayer（拜耳）：2023年8月28日，拜耳和BlueRock Therapeutics LP，宣布了bemdaneprocel（BRT-DA01）一期臨床試驗(yàn)的正向數(shù)據(jù)，bemdaneprocel是一種干細(xì)胞衍生的治療帕金森病的在研療法。這些數(shù)據(jù)在丹麥哥本哈根舉行的國(guó)際帕金森病和運(yùn)動(dòng)障礙大會(huì)上展示。該研究達(dá)到了低劑量和高劑量組中所有12名參與者的安全性和耐受性的主要目標(biāo)，在一年內(nèi)沒(méi)有報(bào)告與bemdaneprocel有關(guān)的嚴(yán)重不良事件（SAE）。據(jù)報(bào)道，有兩例嚴(yán)重急性呼吸系統(tǒng)綜合征與bemdaneprocel無(wú)關(guān)，一例癲癇發(fā)作歸因于外科手術(shù)，另一例為新冠肺炎病例。兩人都沒(méi)有后遺癥。此外，18F-DOPA PET成像掃描顯示，在低劑量和高劑量組中都有細(xì)胞存活和植入的證據(jù)。18F-DOPA PET成像是一種神經(jīng)放射學(xué)技術(shù)，用于觀察和評(píng)估帕金森病中的多巴胺能活性。根據(jù)MDS統(tǒng)一帕金森病評(píng)定量表第三部分（MDS-UPDRS第三部分）和Hauser Diary兩個(gè)工具用于評(píng)估帕金森病在運(yùn)動(dòng)癥狀中的嚴(yán)重程度，兩組的次要探索性臨床終點(diǎn)都有所改善，高劑量組的參與者表現(xiàn)出更大的改善。Hauser Diary將患者分為癥狀得到良好控制時(shí)處于“開(kāi)啟”狀態(tài)，癥狀?lèi)夯瘯r(shí)處于“關(guān)閉”狀態(tài)。使用該日記，高劑量組的參與者在一年后顯示，與基線相比，在“開(kāi)啟”的狀態(tài)下度過(guò)的時(shí)間改善了2.16小時(shí)，沒(méi)有出現(xiàn)令人不安的運(yùn)動(dòng)障礙。一年后，處于“關(guān)閉”狀態(tài)的時(shí)間相應(yīng)減少了1.91小時(shí)。與基線相比，低劑量組的參與者在“開(kāi)啟”狀態(tài)下的時(shí)間改善了0.72小時(shí)，沒(méi)有出現(xiàn)令人不安的運(yùn)動(dòng)障礙，在“關(guān)閉”狀態(tài)下，時(shí)間相應(yīng)減少了0.75小時(shí)。在高劑量組中，使用MDS-UPDRS第三部分在“關(guān)閉”-狀態(tài)下測(cè)量的bemdaneprocel的一年療效顯示，高劑量組與基線相比降低了13.0分，低劑量組減少了7.6分?；谶@些結(jié)果，二期研究的計(jì)劃正在進(jìn)行中，預(yù)計(jì)將于2024年上半年開(kāi)始招募患者。Bemdaneprocel（BRT-DA01）是一種在研細(xì)胞療法，旨在取代帕金森病中丟失的多巴胺能神經(jīng)元。這些多巴胺能神經(jīng)元前體來(lái)源于作為人類(lèi)胚胎干細(xì)胞的多能干細(xì)胞（PSC）。在外科手術(shù)中，這些神經(jīng)元前體被植入帕金森病患者的大腦。移植后，它們有可能改造受帕金森癥嚴(yán)重影響的神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)，恢復(fù)患者的運(yùn)動(dòng)和非運(yùn)動(dòng)功能。這項(xiàng)I期研究是一項(xiàng)多中心、多站點(diǎn)、開(kāi)放標(biāo)簽、非隨機(jī)、非對(duì)照研究。十二（12）名受試者接受了將兩種不同劑量水平的bemdaneprocel細(xì)胞移植到雙側(cè)post-commissural putamen的手術(shù)，并給予1年免疫抑制方案。A組（5名受試者）接受了每個(gè)殼核90萬(wàn)個(gè)細(xì)胞的劑量。組B（7名受試者）每個(gè)殼核接受270萬(wàn)個(gè)細(xì)胞。在1年時(shí)評(píng)估安全性和耐受性，以及細(xì)胞存活和運(yùn)動(dòng)影響的證據(jù)。還評(píng)估了移植的可行性。所有評(píng)估將持續(xù)兩年

l? Bayer（拜耳）：2023年8月29日，Pairwise，以將第一種基因編輯食品推向美國(guó)市場(chǎng)而聞名的食品和農(nóng)業(yè)公司，和拜耳宣布了一項(xiàng)為期五年、價(jià)值數(shù)百萬(wàn)美元的新協(xié)議，重點(diǎn)關(guān)注矮個(gè)子玉米的創(chuàng)新。這個(gè)新項(xiàng)目利用了Pairwise的Fulcrum平臺(tái)，建立在兩家公司在玉米、大豆、小麥、棉花和油菜籽領(lǐng)域最初五年成功合作的基礎(chǔ)上

l? Bayer（拜耳）：2023年8月30日，拜耳在Monheim工廠投資2.2億歐元用于研發(fā)設(shè)施建設(shè)，大大加強(qiáng)了其對(duì)再生農(nóng)業(yè)創(chuàng)新的承諾。新的綜合設(shè)施包括實(shí)驗(yàn)室、辦公室和溫室區(qū)，可容納約200名員工。其主要重點(diǎn)將是開(kāi)發(fā)下一代化學(xué)品，并加強(qiáng)作物保護(hù)，關(guān)注環(huán)境和人類(lèi)安全

l? Biogen（渤?。?/strong>2023年8月30日，渤健宣布，將參加摩根士丹利第21屆全球醫(yī)療年會(huì)。網(wǎng)絡(luò)直播將于美國(guó)東部時(shí)間2023年9月11日星期一上午10:40進(jìn)行

l? CSL：2023年8月28日，CSL Vifor宣布，歐洲心臟病學(xué)會(huì)（ESC）已升級(jí)了ESC 2023指南中關(guān)于通過(guò)靜脈補(bǔ)鐵治療缺鐵性急性和慢性HF的建議，包括了治療藥物Ferinject。該指南針對(duì)心臟功能受損的HF患者（HFrEF和HFmrEF）的缺鐵管理，涉及了更廣泛的患者群體。建議有癥狀的HFrEF、HFmrEF和缺鐵患者靜脈補(bǔ)鐵，以緩解HF癥狀并提高生活質(zhì)量。（I類(lèi)，A級(jí)）對(duì)于有HFrEF、HFmrEF和缺鐵癥狀的患者，應(yīng)考慮靜脈注射補(bǔ)鐵劑，羧基麥芽糖鐵或異麥芽糖酐鐵，以降低HF住院的風(fēng)險(xiǎn)，無(wú)論住院史如何（IIa類(lèi)，A級(jí)）。此外，羧基麥芽糖鐵的四期HEART-FID試驗(yàn)（NCT03037931）的結(jié)果在2023年荷蘭阿姆斯特丹ESC大會(huì)上發(fā)表，同時(shí)發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上。HEART-FID是迄今為止最大、持續(xù)時(shí)間最長(zhǎng)的試驗(yàn)，用于評(píng)估射血分?jǐn)?shù)降低和缺鐵的HF患者的靜脈注射鐵。該試驗(yàn)在主要終點(diǎn)上接近但未達(dá)到預(yù)先規(guī)定的統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性p<0.01，主要終點(diǎn)是12個(gè)月時(shí)死亡和HF住院數(shù)，以及6分鐘步行測(cè)試距離（6-MWD）從基線到6個(gè)月的變化。結(jié)果表明，與安慰劑相比，使用羧基麥芽糖鐵，12個(gè)月內(nèi)HF的死亡和住院人數(shù)減少，6個(gè)月時(shí)6-MWD的獲益不大。羧基麥芽糖鐵通常耐受性良好，無(wú)意外安全性事件。研究人員還使用三項(xiàng)長(zhǎng)期試驗(yàn)FAIR-HF、CONFIRM-HF和HEART-FID的個(gè)體參與者數(shù)據(jù)對(duì)總共4501名患者進(jìn)行了匯總分析。這是迄今為止檢驗(yàn)羧基麥芽糖鐵對(duì)臨床結(jié)果影響的最廣泛的分析，并在2023年ESC大會(huì)上展示，《歐洲心臟雜志》也接受了該投稿。與安慰劑相比，在左心室射血分?jǐn)?shù)降低或輕度降低的缺鐵性心衰患者中，用羧基麥芽糖鐵治療與總心血管住院和心血管死亡的降低的復(fù)合終點(diǎn)有關(guān)，并且與因心力衰竭或心血管原因住院的風(fēng)險(xiǎn)顯著降低有關(guān)，對(duì)生存沒(méi)有影響。Ferinject（羧基麥芽糖鐵）是一種靜脈注射補(bǔ)鐵療法，截至2023年8月，已在86個(gè)國(guó)家獲得市場(chǎng)授權(quán)

l? Daiichi Sankyo（第一三共）：2023年8月31日，ENHERTU（fam-trastuzumab deruxtecan-nxki）在美國(guó)又獲得了兩個(gè)突破性治療指定（BTD），用于治療既往治療后進(jìn)展且沒(méi)有令人滿意的替代治療選擇的不可切除或轉(zhuǎn)移性HER2陽(yáng)性（免疫組學(xué)[IHC]3+）實(shí)體瘤成年患者，以及用于治療已經(jīng)接受兩種或多種先前方案的HER2陽(yáng)性（IHC3+）轉(zhuǎn)移性癌癥患者。ENHERTU是由第一三共和阿斯利康聯(lián)合開(kāi)發(fā)和商業(yè)化的一種特異性工程化HER2定向抗體偶聯(lián)藥物（ADC），ENHERTU由HER2單克隆抗體通過(guò)穩(wěn)定的基于四肽的可裂解接頭連接到拓?fù)洚悩?gòu)酶I抑制劑有效載荷（exatecan衍生物）上。美國(guó)FDA根據(jù)正在進(jìn)行的DESTINY-PanTumor02 2期試驗(yàn)的結(jié)果以及ENHERTU臨床開(kāi)發(fā)計(jì)劃中其他試驗(yàn)的支持?jǐn)?shù)據(jù)，批準(zhǔn)BTD用于治療轉(zhuǎn)移性HER2陽(yáng)性實(shí)體瘤。在2023年美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)上，對(duì)先前接受過(guò)HER2表達(dá)轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤治療的患者（包括膽道癌、膀胱癌、宮頸癌、子宮內(nèi)膜癌、卵巢癌、胰腺癌和其他腫瘤）進(jìn)行了中期分析，結(jié)果以最新的口頭報(bào)告形式展示。第一三共和阿斯利康達(dá)成全球合作，共同開(kāi)發(fā)和商業(yè)化ENHERTU。ENHERTU于2019年3月上市，第一三共保留在日本的獨(dú)家權(quán)利

l? Vertex（福泰制藥）：2023年8月30日，福泰制藥宣布，管理層將于美國(guó)東部時(shí)間2023年9月13日星期三上午11:30參加摩根士丹利第21屆全球醫(yī)療年會(huì)

l? UCB（優(yōu)時(shí)比）：2023年8月31日，優(yōu)時(shí)比將在2023年9月2日至6日舉行的第35屆國(guó)際癲癇大會(huì)上（IEC）展示九篇摘要，涵蓋多種形式的癲癇，以及罕見(jiàn)的癲癇疾病，如Dravet綜合征（DS）、Lennox-Gastaut綜合征（LGS）和CDKL5（細(xì)胞周期蛋白依賴性激酶樣5）缺乏癥，具體包括：Fenfluramine對(duì)患有Dravet綜合征（DS）和Lennox-Gastaut綜合征（LGS）的兒童和成人的影響，主要對(duì)已發(fā)表的研究進(jìn)行了綜述，患者接受fenfluramine治療以控制痙攣性發(fā)作，包括全身強(qiáng)直-陣攣性發(fā)作（GTCS）或強(qiáng)直-陣痛性發(fā)作（TCS），以檢查fenfluramine在各種類(lèi)型的發(fā)展性和癲癇性腦?。―EE）或罕見(jiàn)癲癇病癥中減少GTCS的療效。來(lái)自13項(xiàng)研究（4項(xiàng)隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)、4項(xiàng)觀察性研究、4項(xiàng)開(kāi)放標(biāo)簽研究和1個(gè)病例研究）的數(shù)據(jù)被納入綜述。共有561名患者被納入審查（包括360名Dravet綜合征患者和176名Lennox-Gastaut綜合征患者）。這些研究中的并非所有患者都經(jīng)歷了GTCS或TCS。8項(xiàng)研究(N=117)報(bào)告了GTCS或TCS降低≥75%和/或100%的患者比例；70%和55%的患者分別報(bào)告GTCS或TCS降低≥75%和100%。5項(xiàng)研究中半數(shù)以上患者經(jīng)fenfluramine治療后無(wú)GTCS。在IEC上公布的最新數(shù)據(jù)也為fenfluramine對(duì)患有Dravet綜合征的成人的安全性和有效性提供了額外的新證據(jù)。在LGS中，數(shù)據(jù)包括在3期隨機(jī)臨床試驗(yàn)和開(kāi)放標(biāo)簽擴(kuò)展研究(NCT03355209)中評(píng)估年齡和體重對(duì)減少跌倒相關(guān)癲癇發(fā)作的影響。這些數(shù)據(jù)表明，fenfluramine可有效、持續(xù)地降低成人LGS患者與跌倒相關(guān)的癲癇發(fā)作頻率，體重≥37.5kg的LGS患者與體重<37.5kg的患者的結(jié)果相當(dāng)。Focal-Onset癲癇：brivaracetam的數(shù)據(jù)將著眼于治療不同病因成人癲癇的有效性和耐受性，包括腦腫瘤相關(guān)癲癇、卒中后癲癇和創(chuàng)傷性腦損傷相關(guān)癲癇。EXPERIENCE分析將評(píng)估brivaracetam對(duì)從levetiracetam和其他抗癲癇藥物切換的患者的有效性和耐受性?？焖俸驮缙诮K止癲癇發(fā)作相關(guān)研究：在癲癇終止項(xiàng)目（Seizure Termination Project）中專(zhuān)家相關(guān)共識(shí)將被展示，討論快速終止癲癇發(fā)作的最佳做法，以防止進(jìn)展到更高級(jí)別的緊急情況。專(zhuān)家們一致認(rèn)為，理想的急性發(fā)作終止治療應(yīng)在給藥后2分鐘內(nèi)開(kāi)始作用，以終止正在進(jìn)行的發(fā)作活動(dòng)。管線情況：在CDKL5缺陷疾病(CDD)中，一份海報(bào)描述了一項(xiàng)正在進(jìn)行的、分兩部分、多中心的fenfluramine在CDD患者和不受控制的癲癇發(fā)作患者中的試驗(yàn)設(shè)計(jì)，概述了該研究將如何描述治療的有效性和安全性。FINTEPLA(fenfluramine)口服液適用于治療與Dravet綜合征和Lennox-Gastaut綜合征相關(guān)的癲癇發(fā)作，作為其他抗癲癇藥物的附加治療，適用于2歲及以上患者。Fenfluramine是一種5-羥色胺釋放劑，通過(guò)釋放5-羥色胺刺激多種5-HT受體亞型。Fenfluramine可以作為大腦中特定5-羥色胺受體的激動(dòng)劑，包括5-HT1D、5-HT2A和5-HT2C受體，也可以作用于sigma-1受體，從而減少癲癇發(fā)作。Fenfluramine在Dravet綜合征和Lennox-Gastaut綜合征中的確切作用模式尚不清楚

l? Sumitomo（住友制藥）：2023年9月1日，住友制藥決定在歐洲公司完成重組后，瑞士重組后的公司Myovant Sciences GmbH將更名為Sumitomo Pharma Switzerland GmbH，以體現(xiàn)其在集團(tuán)的重要性。此公司擁有主要的產(chǎn)品包括：ORGOVYX， MYFEMBREE和GEMTESA等

l? 中生制藥：2023年8月31日，中國(guó)生物制藥旗下核心企業(yè)正大天晴藥業(yè)集團(tuán)收到國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）核準(zhǔn)簽發(fā)的《藥品注冊(cè)證書(shū)》，注射用重組人凝血因子Ⅷ（商品名：安恒吉 ）被批準(zhǔn)用于12歲及以上血友病A患者（先天性凝血因子Ⅷ缺乏）出血的預(yù)防。正大天晴的注射用重組人凝血因子Ⅷ類(lèi)似于血液中凝血因子Ⅷ存在的最小分子形式，選擇BDD（B-domain deleted）版重組人凝血因子Ⅷ，基于八因子活化分子結(jié)構(gòu)設(shè)計(jì)，減少翻譯后修飾復(fù)雜度，提高工藝可控性；突破性采用人源細(xì)胞株HEK293細(xì)胞表達(dá)，蛋白人源性更高，產(chǎn)品安全性更優(yōu)。公司開(kāi)發(fā)了具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的生產(chǎn)工藝“一種制備重組人凝血因子Ⅷ的方法”(ZL201610200676.4)，突破人源細(xì)胞培養(yǎng)工藝，生產(chǎn)效率高，且工藝穩(wěn)健，能夠穩(wěn)定生產(chǎn)出符合質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)的產(chǎn)品。在一項(xiàng)多中心、開(kāi)放、非對(duì)照預(yù)防治療的關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)中，81例既往接受過(guò)人凝血因子Ⅷ治療的重度血友病A患者（≥12歲）接受本品預(yù)防治療期間，48例患者未發(fā)生出血事件，33例患者發(fā)生72次新發(fā)出血事件，56次的出血事件可通過(guò)1次或2次輸注止血。在可評(píng)價(jià)的69次新發(fā)出血事件中，13次療效評(píng)價(jià)為極好，45次療效評(píng)價(jià)為良好。血友病是一種X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，是一種罕見(jiàn)疾病。由于患者體內(nèi)缺乏足夠的凝血因子，血液在血管破損部位不能正常凝固，臨床表現(xiàn)以關(guān)節(jié)、肌肉、內(nèi)臟和深部組織自發(fā)性或輕微外傷后出血難以停止為特征。該疾病常在兒童期起病，反復(fù)關(guān)節(jié)出血可導(dǎo)致患者逐漸出現(xiàn)關(guān)節(jié)活動(dòng)障礙而致殘。血友病主要分為血友病A和血友病B，前者為凝血因子VIII缺乏，后者為凝血因子IX缺乏，均由相應(yīng)的凝血因子基因突變引起。凝血因子是指參與血液凝固過(guò)程的各種物質(zhì)，多為蛋白質(zhì)。它在血管出血時(shí)被激活，和血小板粘連在一起，并且補(bǔ)塞血管上的漏口，這個(gè)過(guò)程被稱(chēng)為凝血。凝血因子Ⅷ，又稱(chēng)為抗血友病因子，在內(nèi)源性凝血體系中具有十分重要的作用，是激活凝血因子Ⅸ的輔助因子。目前血友病A最有效的預(yù)防和治療出血的方法是采用凝血因子VIII的替代治療。從已上市產(chǎn)品來(lái)看，凝血因子VIII通常分為第一代血源性凝血因子VIII、第二代重組人凝血因子VIII以及第三代長(zhǎng)效重組人凝血因子VIII

l? Chugai（中外制藥）：2023年9月1日，中外制藥宣布，與基于鉑的化療相比，其抗癌藥物/ALK抑制劑Alecensa(alectinib)的III期ALINA研究在預(yù)先指定的中期分析中達(dá)到了無(wú)病生存期(DFS)的主要終點(diǎn)。詳見(jiàn)以上羅氏新聞

l? Ono（小野制藥）：2023年8月31日，小野制藥宣布，已與Twist Bioscience Corporation建立藥品合作發(fā)現(xiàn)協(xié)議，以發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)針對(duì)自身免疫性疾病的創(chuàng)新抗體。根據(jù)協(xié)議條款，Twist將利用Twist Biopharma Solutions Library of Libraries進(jìn)行研究活動(dòng)，以發(fā)現(xiàn)針對(duì)小野確定的治療靶點(diǎn)的新型抗體。小野將保留在全球范圍內(nèi)開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化通過(guò)合作產(chǎn)生的治療性抗體藥物的獨(dú)家權(quán)利。小野將向Twist支付研究費(fèi)用，以及基于臨床和監(jiān)管成功的里程碑付款，和基于全球凈銷(xiāo)售額的分成

l? Stada（史達(dá)德）：2023年8月30日，一項(xiàng)涉及53個(gè)國(guó)家的研究結(jié)果顯示，三分之二的帕金森病患者正在接受口服左旋多巴或其他單一口服治療。但三分之二服用口服藥物的人報(bào)告其效果不同，最常見(jiàn)的問(wèn)題是在下一劑量藥物到期之前藥物效果逐漸消失，部分延遲起效。根據(jù)歐洲帕金森患者協(xié)會(huì)與史達(dá)德合作開(kāi)展的一項(xiàng)多國(guó)調(diào)查的結(jié)果，幾乎所有(超過(guò)96%)患有帕金森癥的受訪者表示，他們服用了治療病情的藥物。該調(diào)查是通過(guò)其Britannia Pharmaceuticals Ltd子公司與史達(dá)德合作開(kāi)展的，后者提供了財(cái)務(wù)支持。這項(xiàng)調(diào)查的重點(diǎn)是晚期帕金森氏癥，以及對(duì)該疾病治療方案的認(rèn)知、意識(shí)和知識(shí)，因?yàn)橄喈?dāng)大比例的帕金森氏癥患者沒(méi)有與醫(yī)療保健專(zhuān)業(yè)人員討論疾病進(jìn)展，也沒(méi)有在整個(gè)病程中討論可用的治療方案。在53個(gè)國(guó)家的992名受訪者中，接近90%的人正在服用口服藥物，其中近四分之一(24%)的人正在與透皮/貼片療法聯(lián)合服用口服藥物。該調(diào)查還涵蓋了其他治療方案，如深部腦刺激和設(shè)備輔助療法。65%的人報(bào)告服用口服藥物的效果不同，其中五分之三(60%)的人表示，他們經(jīng)常經(jīng)歷藥物在下一次劑量到期前藥效消失的情況。大約五分之二的人提到部分反應(yīng)沒(méi)有通常的運(yùn)動(dòng)癥狀緩解(42%)和延遲起效(40%)。此外，超過(guò)一半的受訪者(53%)報(bào)告說(shuō)，每天有超過(guò)兩個(gè)小時(shí)的時(shí)間感覺(jué)影響他們進(jìn)行正常日?；顒?dòng)的能力。根據(jù)調(diào)查，報(bào)告中最麻煩的運(yùn)動(dòng)癥狀是他們的平衡和行走或步態(tài)問(wèn)題，其次是行動(dòng)遲緩或運(yùn)動(dòng)遲緩，以及僵硬。帕金森氏癥患者最棘手的非運(yùn)動(dòng)癥狀是睡眠問(wèn)題、記憶力和認(rèn)知困難以及腸道問(wèn)題。調(diào)查報(bào)告的其他發(fā)現(xiàn)包括，近二分之一(46%)的受訪者沒(méi)有與他們的神經(jīng)科醫(yī)生、家庭醫(yī)生或其他醫(yī)療保健專(zhuān)業(yè)人員討論病情的進(jìn)展和晚期帕金森癥。該調(diào)查報(bào)告剛剛由歐洲帕金森協(xié)會(huì)全文發(fā)表，并可在該協(xié)會(huì)的網(wǎng)站上查閱。超過(guò)三分之一(37%)的人有過(guò)這樣的討論，16%的人已經(jīng)被診斷出患有晚期帕金森病。調(diào)查問(wèn)題是由帕金森氏癥歐洲與史達(dá)德協(xié)商后設(shè)計(jì)的。這項(xiàng)多語(yǔ)言在線調(diào)查收到了來(lái)自全球53個(gè)國(guó)家的回復(fù)，共有992名帕金森患者或護(hù)理人員完成了調(diào)查。受訪者男女比例相等