近日，發(fā)布于美國(guó)《The Proceedings of the National Academy of Sciences》（簡(jiǎn)稱(chēng)PANS）期刊的一項(xiàng)題為“Myo-differentiation reporter screen reveals NF-Y as an activator of PAX3–FOXO1 in rhabdomyosarcoma”的文章提出了一種最新發(fā)現(xiàn)的將橫紋肌肉瘤細(xì)胞變形為肌肉細(xì)胞的方法。

事實(shí)上，近六年來(lái)，研究人員所在的冷泉港實(shí)驗(yàn)室一直致力于將肉瘤細(xì)胞轉(zhuǎn)化為功能正常的組織細(xì)胞的相關(guān)領(lǐng)域的研究。來(lái)源于間葉組織（包括結(jié)締組織和肌肉）的惡性腫瘤稱(chēng)為“肉瘤”，多發(fā)生于皮膚、皮下、骨膜及長(zhǎng)骨兩端。治療通常包括化療、手術(shù)和放療，這些手術(shù)對(duì)孩子來(lái)說(shuō)尤其困難。如果醫(yī)生能夠?qū)┌Y細(xì)胞轉(zhuǎn)化為健康細(xì)胞，這將為患者提供一個(gè)全新的治療選擇，讓他們和他們的家人免受巨大的痛苦。

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橫紋肌肉瘤(RMS)是一種具有破壞性和侵襲性的兒童癌癥，與兒童的肌細(xì)胞相似。沒(méi)有人知道這種被稱(chēng)為分化療法的治療方法是否對(duì)RMS有效。但隨著科學(xué)家們的深入研究，這些發(fā)現(xiàn)或?qū)⑹贯槍?duì)RMS的全新治療策略成為可能。

研究人員利用基因組編輯技術(shù)找到了一些基因，這些基因一旦被破壞，就會(huì)迫使 RMS 細(xì)胞變成肌肉細(xì)胞。這時(shí)一種叫做 NF-Y 的蛋白質(zhì)出現(xiàn)了。隨著 NF-Y 受損，科學(xué)家們目睹了一個(gè)驚人的轉(zhuǎn)變——如下圖所示，當(dāng)NF-Y從細(xì)胞中耗盡時(shí)，癌癥停止增殖并開(kāi)始呈現(xiàn)典型的肌肉特征和功能。底行上的顯微鏡圖像捕獲在該轉(zhuǎn)化之前和之后的真實(shí)細(xì)胞。

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這種新發(fā)現(xiàn)的NF-Y和RMS之間的關(guān)系可能引發(fā)給患者帶來(lái)分化治療所需的連鎖反應(yīng)。研究人員認(rèn)為，這項(xiàng)技術(shù)可以在未來(lái)的研究中還應(yīng)用于其他癌癥類(lèi)型。如果是這樣的話(huà)，科學(xué)家們也許有一天會(huì)研究出如何將其他腫瘤轉(zhuǎn)化為健康細(xì)胞的方法。