CNS：一年內(nèi)股價(jià)曾暴漲40倍的AxsomeTherapeutics，如今怎么樣了
▲8月17-18日?2023 TIDES ·?限時(shí)免費(fèi)掃碼報(bào)名中
注：本文不構(gòu)成任何投資意見(jiàn)和建議，以官方/公司公告為準(zhǔn)；本文僅作醫(yī)療健康相關(guān)藥物介紹，非治療方案推薦（若涉及），不代表平臺(tái)立場(chǎng)。任何文章轉(zhuǎn)載需得到授權(quán)。
2018~2020年可以說(shuō)是Axsome成立至今最輝煌的一段時(shí)期，因?yàn)樵诖似陂gAxsome的股價(jià)達(dá)到了瘋漲的地步，2019年更是他們的爆發(fā)之年，股價(jià)從年初的2塊多，一路攀升，年底達(dá)到109.94的高點(diǎn)，一年漲幅超過(guò)40倍，Axsome也成為當(dāng)年漲幅最兇猛的生物科技股，沒(méi)有之一。 截止2023年8月9日，收盤(pán)市值約33.07億美元，每股70.07美元。
據(jù)悉，Axsome Therapeutics成立于2012年1月，重點(diǎn)開(kāi)發(fā)針對(duì)阿爾茲海默癥、抑郁癥等神經(jīng)領(lǐng)域疾病藥物。通過(guò)專(zhuān)注于這一治療領(lǐng)域，他們正在解決顯著和不斷增長(zhǎng)的市場(chǎng)，其中目前的治療選擇是有限或不充分的，Axsome Therapeutics的目標(biāo)是成為一個(gè)完全集成的生物制藥公司，通過(guò)開(kāi)發(fā)和商業(yè)化的拓展提供給醫(yī)護(hù)人員治療方案，提高生活疼痛和其他中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）疾病患者的生命分化療法。
?藥融云數(shù)據(jù)www.pharnexcloud.com：基本信息
Axsome Therapeutics由Herriot
Tabuteau博士和Mark
Jacobson博士創(chuàng)立。Herriot
Tabuteau博士擁有醫(yī)學(xué)和商業(yè)背景，在創(chuàng)立Axsome
Therapeutics之前，曾在制藥行業(yè)擔(dān)任過(guò)各種領(lǐng)導(dǎo)職務(wù)。Mark
Jacobson博士是一位神經(jīng)學(xué)家，在CNS疾病方面擁有專(zhuān)業(yè)知識(shí)，并為Axsome
Therapeutics產(chǎn)品線的科學(xué)和臨床開(kāi)發(fā)做出了貢獻(xiàn)。
01
獲批產(chǎn)品
Axsome Therapeutics目前有兩款上市的藥物，分別是Auvelity（右美沙芬-安非他酮）和Sunosi（索安非托[solriamfetol]）。
藥融云數(shù)據(jù)www.pharnexcloud.com顯示：美國(guó)FDA于2022年8月19日批準(zhǔn)Auvelity（右美沙芬HBr-安非他酮鹽酸鹽）緩釋片用于治療成人重度抑郁癥（MDD），2022年10月在美國(guó)上市。Auvelity是第一種也是唯一一種批準(zhǔn)治療重度抑郁癥的速效口服藥物。
2022年3月Axsome
Therapeutics宣布從Jazz
Pharmaceuticals（NASDAQ:JAZZ）收購(gòu)Sunosi（solriamfetol），5月完成該收購(gòu)。Sunosi是一種雙效多巴胺和去甲腎上腺素再攝取抑制劑（DNRI），用于治療與發(fā)作性睡病或阻塞性睡眠呼吸暫停（OSA）相關(guān)的白天過(guò)度嗜睡（EDS）。Sunosi于2019年獲得FDA的批準(zhǔn)，并于2020年獲得歐洲藥品管理局（EMA）的批準(zhǔn)。其依據(jù)是針對(duì)發(fā)作性睡病或OSA相關(guān)EDS 患者的隨機(jī)安慰劑對(duì)照研究的數(shù)據(jù)，這些研究證明了Sunosi相對(duì)于安慰劑的優(yōu)越性。
02
在研管線
Axsome Therapeutics目前擁有五款在研藥物，管線具體研發(fā)情況如下：
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研發(fā)管線具體情況
AXS-05
AXS-05是一種新型口服研究性NMDA受體拮抗劑，具有多模式活性，正在開(kāi)發(fā)用于阿爾茨海默?。?/strong>AD）激動(dòng)和戒煙。已被FDA授予AD激動(dòng)突破性療法稱(chēng)號(hào)。
AXS-05由右美沙芬（DM）和安非他酮的專(zhuān)有配方和劑量組成。右美沙芬是NMDA受體的拮抗劑，NMDA受體是一種離子型谷氨酸受體和Sigma-1受體激動(dòng)劑，被認(rèn)為可以調(diào)節(jié)谷氨酸能神經(jīng)傳遞；安非他酮是一種去甲腎上腺素和多巴胺再攝取抑制劑，用于提高右美沙芬的生物利用度。
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針對(duì)阿爾茨海默病躁動(dòng)的研究：目前正在進(jìn)行ADVANCE-2研究，這是一項(xiàng)3期安慰劑對(duì)照平行組試驗(yàn)，以評(píng)估AXS-05治療阿爾茲海默癥躁動(dòng)的有效性和安全性。完成ADVANCE-2的患者可以進(jìn)入長(zhǎng)期開(kāi)放標(biāo)簽安全擴(kuò)展試驗(yàn)。根據(jù)目前的趨勢(shì)，預(yù)計(jì)ADVANCE-2將在2024年上半年完成。
針對(duì)戒煙的研究：Axsome Therapeutics計(jì)劃在該適應(yīng)癥中進(jìn)行關(guān)鍵的2/3期試驗(yàn)。預(yù)計(jì)將于2023年第四季度啟動(dòng)這項(xiàng)研究。
AXS-07
AXS-07是用于偏頭痛急性治療的新型口服、快速吸收、多機(jī)制研究藥物。由MOSEIC?（分子溶解度增強(qiáng)包合物）美洛昔康和利扎曲普坦組成。（美洛昔康是一種由MOSEIC?技術(shù)支持的治療偏頭痛的新型分子實(shí)體，可快速吸收美洛昔康，同時(shí)保持較長(zhǎng)的血漿半衰期）
AXS-07被認(rèn)為通過(guò)抑制降鈣素基因相關(guān)肽（CGRP）釋放，逆轉(zhuǎn)CGRP介導(dǎo)的血管舒張以及抑制神經(jīng)炎癥、疼痛信號(hào)傳遞和中樞致敏而起作用。
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針對(duì)偏頭痛的研究：目前處于新藥申請(qǐng)（NDA）階段，預(yù)計(jì)在2023年下半年重新提交NDA。FDA沒(méi)有要求額外的臨床療效或安全性試驗(yàn)來(lái)重新提交NDA，預(yù)計(jì)NDA重新提交將被指定為第2類(lèi)，將接受為期六個(gè)月的審查。
AXS-12
AXS-12（reboxetine）是一種高度選擇性和強(qiáng)效的去甲腎上腺素再攝取抑制劑，正在開(kāi)發(fā)用于治療發(fā)作性睡病。它被認(rèn)為可以調(diào)節(jié)去甲腎上腺素能活動(dòng)以促進(jìn)覺(jué)醒、維持肌肉張力和增強(qiáng)認(rèn)知。已被FDA授予孤兒藥稱(chēng)號(hào)，在歐洲和40多個(gè)國(guó)家/地區(qū)擁有廣泛的安全記錄，并被批準(zhǔn)用于治療抑郁癥。
針對(duì)發(fā)作性睡病的研究：正在進(jìn)行SYMPHONY研究，這是一項(xiàng)AXS-12治療發(fā)作性睡病的3期隨機(jī)，多中心，雙盲，安慰劑對(duì)照，平行組試驗(yàn)。該試驗(yàn)的入組工作正在進(jìn)行中，最初預(yù)計(jì)2023年第二季度獲得頂線結(jié)果，截止2023年7月中旬尚未公布。
注：發(fā)作性睡病是一種原因不明的慢性睡眠障礙，臨床上以不可抗拒的短期睡眠發(fā)作為特點(diǎn)，多于兒童或青年期起病。往往伴有猝倒發(fā)作、睡眠癱瘓癥、睡眠幻覺(jué)等其他癥狀，合稱(chēng)為發(fā)作性睡病四聯(lián)癥。
AXS-14
AXS-14（esreboxetine）是用于治療纖維肌痛的新型口服強(qiáng)效研究性高選擇性去甲腎上腺素再攝取抑制劑。esreboxetine是reboxetine的SS-對(duì)映異構(gòu)體，比外消旋reboxetine更有效和選擇性更強(qiáng)。
針對(duì)纖維肌痛的研究：預(yù)計(jì)2023年提交NDA。AXS-14先前已達(dá)到主要終點(diǎn)，并在治療纖維肌痛的3期和2期試驗(yàn)中顯示出陽(yáng)性和統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯著的結(jié)果。
注：纖維肌痛被認(rèn)為主要介導(dǎo)于中樞神經(jīng)系統(tǒng)，是一種慢性疾病，通常以廣泛的疼痛、疲勞、睡眠不安、抑郁和認(rèn)知障礙為特征，其他癥狀可能包括手腳刺痛和頭痛。目前只有三種FDA批準(zhǔn)的治療纖維肌痛的藥物，分別是度洛西?。?/strong>Cymbalta）、普瑞巴林（Lyrica）和米那普侖（Savella）。
Solriamfetol
Solriamfetol是雙效多巴胺和去甲腎上腺素再攝取抑制劑，正在開(kāi)發(fā)用于治療注意力缺陷多動(dòng)障礙（ADHD）。
針對(duì)ADHD的研究：Axsome計(jì)劃在2023年第二季度啟動(dòng)一項(xiàng)3期多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照試驗(yàn)，以評(píng)估Solriamfetol在成人ADHD患者中的有效性和安全性。
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Solriamfetol相關(guān)報(bào)道
2023年7月7日，Axsome Therapeutics宣布已在FOCUS的3期試驗(yàn)中為第一位患者給藥Solriamfetol。FOCUS是一項(xiàng)3期隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、多中心試驗(yàn)，旨在評(píng)估索利苯酚治療成人ADHD的有效性和安全性。大約450名患者將以1：1：1的比例隨機(jī)接受Solriamfetol（150 mg或300 mg）或安慰劑6周。主要終點(diǎn)將是成人ADHD研究者癥狀報(bào)告量表（AISRS）的變化。
注：注意力缺陷多動(dòng)障礙是一種慢性神經(jīng)生物學(xué)和發(fā)育障礙，其特征是持續(xù)的注意力不集中，多動(dòng)或沖動(dòng)模式，干擾功能或發(fā)育。
03
財(cái)政營(yíng)收
自Sunosi與Auvelity推出之后，Axsome Therapeutics的營(yíng)業(yè)收入統(tǒng)計(jì)上才開(kāi)始出現(xiàn)數(shù)字，2022年可以說(shuō)是Axsome Therapeutics的“新年”。Auvelity在2022年10月19日推出。Sunosi于2022年5月開(kāi)始在美國(guó)銷(xiāo)售，并于2022年11月在某些國(guó)際市場(chǎng)銷(xiāo)售，Sunosi在2022年全年的凈銷(xiāo)售額4480萬(wàn)美元。
藥融云數(shù)據(jù)www.pharnexcloud.com庫(kù)：年報(bào)信息
2022年Axsome Therapeutics的年度收入為5003.71萬(wàn)美元；產(chǎn)品銷(xiāo)售總成本為520萬(wàn)美元；研發(fā)費(fèi)用5790萬(wàn)美元；銷(xiāo)售、一般和行政費(fèi)用為1.593億美元，2021年同期只有6660萬(wàn)美元，銷(xiāo)售、一般和行政費(fèi)用的增長(zhǎng)主要與Sunosi和Auvelity的商業(yè)活動(dòng)有關(guān)，包括銷(xiāo)售人員入職、營(yíng)銷(xiāo)支出以及更高的非現(xiàn)金股票薪酬費(fèi)用。2022年全年凈虧損為1.871億美元，或每股4.60美元，全年的凈虧損包括3770萬(wàn)美元的非現(xiàn)金股票薪酬費(fèi)用。
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2023年第一季度營(yíng)收情況
2023年第一季度的總收入為9460萬(wàn)美元，其中產(chǎn)品凈銷(xiāo)售額為2860萬(wàn)美元，許可收入為6570萬(wàn)美元，特許權(quán)使用費(fèi)收入為30萬(wàn)美元。許可收入是Pharmanovia為Sunosi在歐洲以及中東和北非地區(qū)某些國(guó)家/地區(qū)的商業(yè)化權(quán)利支付的預(yù)付款，以及Sunosi在未授權(quán)地區(qū)的銷(xiāo)售相關(guān)的特許權(quán)使用費(fèi)收入。
2023年第一季度是Auvelity推出的第一個(gè)完整季度，該季度Auvelity的凈產(chǎn)品銷(xiāo)售額為1570萬(wàn)美元。Sunosi的凈產(chǎn)品銷(xiāo)售額為1290萬(wàn)美元，其中包括Axsome預(yù)訂的170萬(wàn)美元的國(guó)際凈銷(xiāo)售額。在未經(jīng)許可的領(lǐng)土上，與Sunosi銷(xiāo)售相關(guān)的額外30萬(wàn)美元的特許權(quán)使用費(fèi)收入得到了承認(rèn)。據(jù)報(bào)道，Sunosi第一季度的凈銷(xiāo)售額受到了一次估計(jì)為330萬(wàn)美元的庫(kù)存減少的負(fù)面影響，這是由于美國(guó)的分銷(xiāo)模式從傳統(tǒng)的第三方物流模式發(fā)生了變化。
2023年第一季度的總收入成本為760萬(wàn)美元，其中包括260萬(wàn)美元的銷(xiāo)售商品成本和與Pharmanovia協(xié)議相關(guān)的一次性500萬(wàn)美元許可收入分享費(fèi)用。研發(fā)費(fèi)用為1780萬(wàn)美元，2022年同期為1260萬(wàn)美元。這一增長(zhǎng)主要與正在進(jìn)行的臨床試驗(yàn)相關(guān)的人員成本增加、Auvelity和Sunosi的上市后承諾以及非現(xiàn)金股票薪酬費(fèi)用有關(guān)。銷(xiāo)售、一般和管理費(fèi)用為7420萬(wàn)美元，而2022年同期為2570萬(wàn)美元。這一增長(zhǎng)主要與Auvelity和Sunosi的商業(yè)活動(dòng)以及更高的非現(xiàn)金股票薪酬費(fèi)用有關(guān)。2023年第一季度的凈虧損為1120萬(wàn)美元或每股0.26美元，而2022年同期的凈虧損為3960萬(wàn)美元或每股1.03美元。2023年第一季度的凈虧損反映了從Pharmanovia獲得的前期許可收入，包括1290萬(wàn)美元的非現(xiàn)金股權(quán)獎(jiǎng)勵(lì)支出。2022年同期為760萬(wàn)美元。截至2023年3月31日，現(xiàn)金及現(xiàn)金等價(jià)物總額為2.465億美元。
2023年1月，Axsome Therapeutics修訂了其與Hercules Capital簽訂的定期貸款融資協(xié)議，將融資規(guī)模增加至3.5億美元，降低了利率，并延長(zhǎng)了到期日和利息期，同時(shí)獲得了5500萬(wàn)美元的新貸款。目前有2億美元可用于定期貸款融資。
作為產(chǎn)品推出的第一個(gè)完整年，2023年Axsome
Therapeutics能否實(shí)現(xiàn)收支平衡呢？今年的NDA又能否得到期望的回復(fù)呢？讓我們靜待消息......
此文僅用于向醫(yī)療衛(wèi)生專(zhuān)業(yè)人士提供科學(xué)信息，不代表平臺(tái)立場(chǎng)
參考：
NMPA/CDE
藥融云數(shù)據(jù)www.pharnexcloud.com；
FDA/EMA/PMDA；
相關(guān)公司公開(kāi)披露（除標(biāo)注外，正文圖片均來(lái)自企業(yè)官網(wǎng)）；
https://www.axsome.com/；
? 等等。
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【關(guān)于藥融圈】
藥融圈PRHub旨在幫助生物醫(yī)藥科技型企業(yè)進(jìn)行品牌推廣及商務(wù)拓展服務(wù)，針對(duì)客戶的真實(shí)需求制定系統(tǒng)化解決方案，通過(guò)“翻譯-降維-場(chǎng)景化”將客戶的品牌信息以直白易懂的方式被公眾知悉，同時(shí)在流量渠道覆蓋100萬(wàn)+垂直用戶基礎(chǔ)上實(shí)現(xiàn)合作目的，幫助合作伙伴完成從品牌開(kāi)始到商務(wù)為終的閉環(huán)營(yíng)銷(xiāo)服務(wù)。我們已經(jīng)完成了數(shù)十場(chǎng)線下1000人規(guī)模的生物醫(yī)藥研發(fā)類(lèi)會(huì)議，涵蓋小分子新藥，大分子新藥，改良型新藥，BD跨境交易等多個(gè)領(lǐng)域，服務(wù)了百余家上市/獨(dú)角獸/生物技術(shù)/制藥企業(yè)。
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