智通財(cái)經(jīng)5月13日消息，中國(guó)首個(gè)自主研發(fā)CRISPR-Cas13基因編輯工具公司“輝大基因”宣布完成數(shù)億元C輪融資，老股東夏爾巴投資、辰德資本、昆侖資本等持續(xù)加注。此前，昆侖資本還于2021年5月參與了輝大基因B輪融資。輝大基因目前已經(jīng)完成了四輪融資。據(jù)了解，本次融資資金將用于公司技術(shù)創(chuàng)新與管線研發(fā)，產(chǎn)品注冊(cè)申報(bào)與臨床開發(fā)，GMP中試生產(chǎn)基地建設(shè)以及團(tuán)隊(duì)拓展。

公司公開資料顯示，輝大（上海）生物科技有限公司成立于2018年，致力于罕見單基因遺傳病及威脅人類健康的慢性病的基因替代和基因編輯等基因治療藥物的研發(fā)及生產(chǎn)，技術(shù)平臺(tái)涵蓋藥物靶點(diǎn)篩選、藥物優(yōu)化、動(dòng)物藥理毒理評(píng)價(jià)以及藥物工藝開發(fā)等藥物臨床前開發(fā)全鏈條，研發(fā)管線包括中樞神經(jīng)、眼科、肌肉、聽力等多個(gè)領(lǐng)域，具備從藥物工藝開發(fā)、生產(chǎn)轉(zhuǎn)化CMC和藥品臨床及注冊(cè)申報(bào)的一體化研發(fā)能力。輝大基因現(xiàn)擁有研發(fā)實(shí)驗(yàn)室、藥物工藝開發(fā)與分析實(shí)驗(yàn)室、模型動(dòng)物試驗(yàn)中心等研發(fā)基地，公司研發(fā)團(tuán)隊(duì)占公司總員工的70%以上。

基因治療是指通過改良人的基因來治療疾病的療法，分為體內(nèi)基因治療和體外基因治療。其中體內(nèi)基因治療是借助載體遞送治療基因進(jìn)入人體，實(shí)現(xiàn)疾病治療的目的，而AAV（Adeno-Associated Virus，腺相關(guān)病毒）因其相對(duì)于其他載體免疫原性低、安全性高、宿主范圍廣、可實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)效表達(dá)等特點(diǎn)，被廣泛應(yīng)用于體內(nèi)基因治療。輝大基因遞送載體平臺(tái)采用高通量篩選、局部改造等多種方法，針對(duì)不同類型疾病設(shè)計(jì)和開發(fā)高安全性、低免疫原性、高組織特異性的AAV載體，并且輝大基因已開發(fā)多種AAV載體，并擁有自主產(chǎn)權(quán)。

智慧芽數(shù)據(jù)顯示，輝大基因目前共有10余件專利申請(qǐng)，均為發(fā)明專利，主要與RNA靶向、基因組等領(lǐng)域相關(guān)。