美國(guó)在生物技術(shù)領(lǐng)域發(fā)起挑戰(zhàn)

2022年9月12日，美國(guó)總統(tǒng)拜登簽署了一項(xiàng)啟動(dòng)《國(guó)家生物技術(shù)和生物制造計(jì)劃》的行政命令，以促進(jìn)美國(guó)生物技術(shù)創(chuàng)新、提升生物制造能力。來(lái)“確保美國(guó)能夠在國(guó)內(nèi)制造于美國(guó)所發(fā)明的所有東西”。并在2023年3月，作為行政令新“續(xù)集”，拜登政府頒布《美國(guó)生物技術(shù)和生物制造的明確目標(biāo)》。

這所謂的生物科技行政命令，實(shí)際是繼“芯片法案”后，拜登政府在高科技領(lǐng)域“針對(duì)中國(guó)”的又一舉動(dòng)。

目前，中國(guó)批準(zhǔn)上市新藥數(shù)量占全球15%左右，本土企業(yè)在研新藥數(shù)量占全球33%左右。

事實(shí)上，美國(guó)的多項(xiàng)報(bào)告也在發(fā)出“預(yù)警”，提示中國(guó)的生物制藥業(yè)將在未來(lái)10年內(nèi)有望趕超美國(guó)，成為世界最大擁有者。

中國(guó)如何應(yīng)對(duì)？干細(xì)胞是焦點(diǎn)之一

“健康中國(guó)”是我國(guó)特色社會(huì)主義基本國(guó)情和發(fā)展階段所決定，是實(shí)現(xiàn)全民健康和全面小康的重大戰(zhàn)略選擇，是轉(zhuǎn)變我國(guó)經(jīng)濟(jì)發(fā)展方式的新經(jīng)濟(jì)增長(zhǎng)點(diǎn)。

“健康中國(guó)2030”規(guī)劃綱要上非常明確地提出重點(diǎn)發(fā)展“干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)”。

中共中央國(guó)務(wù)院印發(fā)的《“健康中國(guó)2030”規(guī)劃綱要》

《中華人民共和國(guó)國(guó)民經(jīng)濟(jì)和社會(huì)發(fā)展第十四個(gè)五年規(guī)劃》明確將免疫細(xì)胞治療、干細(xì)胞治療、基因治療產(chǎn)品等納入規(guī)劃內(nèi)容。

從科研資金支持上，2016年起，中央財(cái)政已經(jīng)連續(xù)多年撥款總計(jì)近40億元支持“干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化研究”重點(diǎn)專(zhuān)項(xiàng)。（2016年4.88億、2017年9.40億、2018年5.85億、2019年4億元、2020年2.4億元、2021年4.4億元、2022年7.82億元）。

在監(jiān)管制度上，為鼓勵(lì)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展，我國(guó)干細(xì)胞政策實(shí)行“雙軌制”，直接“對(duì)標(biāo)”美國(guó)的“雙軌制”，既可作為醫(yī)療技術(shù)申報(bào)備案，也可作為藥品申請(qǐng)上市，為干細(xì)胞的臨床轉(zhuǎn)化提速。

傳統(tǒng)的化學(xué)藥物研發(fā)方面，中國(guó)遠(yuǎn)落后于歐美發(fā)達(dá)國(guó)家。而干細(xì)胞是我國(guó)少有的在全球處于“并跑”地位的領(lǐng)域之一，是趕超國(guó)際，對(duì)標(biāo)中國(guó)位置的全新領(lǐng)域，也是引領(lǐng)醫(yī)療趨勢(shì)，造福百姓的民生大事。

中科院院長(zhǎng)白春禮曾在“科學(xué)的春天”40周年座談會(huì)上介紹說(shuō)：我國(guó)干細(xì)胞和再生醫(yī)學(xué)等面向世界科技前沿的重要科技成果水平達(dá)到世界前列。

中國(guó)科學(xué)院院士周琪也在《對(duì)話(huà)科學(xué)家》欄目中談到干細(xì)胞，他這樣說(shuō)道：“我們現(xiàn)在是國(guó)際在科技研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用領(lǐng)域第一陣營(yíng)的主要力量之一，這種機(jī)遇可能在很多領(lǐng)域并不具備，我們與國(guó)際先進(jìn)水準(zhǔn)不相上下?！?/p>

因此，以干細(xì)胞為核心的生物醫(yī)療創(chuàng)新體系已成為國(guó)家醫(yī)學(xué)戰(zhàn)略科技力量的核心內(nèi)涵之一。

干細(xì)胞的應(yīng)用場(chǎng)景和價(jià)值

干細(xì)胞是一類(lèi)未分化的細(xì)胞，可以自我更新并且能夠不斷分化為各種不同類(lèi)型的成體細(xì)胞。以下是干細(xì)胞在國(guó)家醫(yī)學(xué)戰(zhàn)略層面的應(yīng)用和價(jià)值：

01治療重大疾病，改善人類(lèi)健康

干細(xì)胞治療技術(shù)可以治愈多種危及生命、影響生活品質(zhì)的疾病。

造血干細(xì)胞治療血液系統(tǒng)疾病已在臨床實(shí)施30余年，現(xiàn)在造血干細(xì)胞技術(shù)已在血液系統(tǒng)和免疫系統(tǒng)甚至艾滋病根治上得以應(yīng)用。

而近年來(lái)火熱的間充質(zhì)干細(xì)胞(MSCs)，已經(jīng)成為多種細(xì)胞產(chǎn)品的基礎(chǔ)技術(shù)，它們能夠遷移到炎癥部位，通過(guò)與先天免疫系統(tǒng)和適應(yīng)性免疫系統(tǒng)相關(guān)的淋巴細(xì)胞相互作用，發(fā)揮強(qiáng)大的免疫抑制和抗炎作用。它們可以很容易地從各種組織來(lái)源中分離出來(lái)，并擴(kuò)展到廣泛的治療商業(yè)化，正在進(jìn)行創(chuàng)紀(jì)錄的臨床試驗(yàn)。最常見(jiàn)的適應(yīng)癥包括神經(jīng)系統(tǒng)疾病、骨科損傷、移植物抗宿主病(GVHD)、心血管疾病、自身免疫性疾病和肝臟疾病等等。

iPSC細(xì)胞無(wú)疑是干細(xì)胞領(lǐng)域的希望之星，iPSC可以來(lái)源于受體本身的體細(xì)胞，排除了免疫排斥反應(yīng)的風(fēng)險(xiǎn)，且具有不斷自我更新和多向分化潛能，iPS細(xì)胞來(lái)源的心肌細(xì)胞、肝細(xì)胞、神經(jīng)細(xì)胞、T細(xì)胞、造血干細(xì)胞和胰島細(xì)胞的移植治療能夠徹底解決許多醫(yī)學(xué)難題。

干細(xì)胞在醫(yī)美、抗衰領(lǐng)域的進(jìn)展情況同樣振奮人心，成為行業(yè)中最受到追捧的“星”。

02新藥篩選和開(kāi)發(fā)

干細(xì)胞在新藥開(kāi)發(fā)中有著廣泛的應(yīng)用，主要集中在以下幾個(gè)方面：

• 藥物篩選：將候選藥物作用于不同類(lèi)型的干細(xì)胞上，可以評(píng)估藥物在不同細(xì)胞類(lèi)型中的療效和毒性。

• 毒性評(píng)價(jià)：干細(xì)胞可以用于評(píng)估藥物的毒性，因?yàn)楦杉?xì)胞可以不斷地分化產(chǎn)生許多不同的細(xì)胞類(lèi)型，從而提供更多關(guān)于藥物對(duì)人體各個(gè)器官的影響信息。

• 疾病模型：通過(guò)誘導(dǎo)干細(xì)胞分化成特定細(xì)胞類(lèi)型，可以建立疾病模型，對(duì)某些疾病進(jìn)行深入研究，如心臟病、神經(jīng)退行性疾病等。

相比之前的臨床前研究需要大量用到實(shí)驗(yàn)動(dòng)物，通過(guò)干細(xì)胞進(jìn)行新藥開(kāi)發(fā)，可以有效降低研究成本，避免動(dòng)物受到傷害，同時(shí)使研究更加高效和精準(zhǔn)，干細(xì)胞的應(yīng)用能夠加速新藥研發(fā)的速度，同時(shí)還能夠在很大程度上減少人體臨床試驗(yàn)對(duì)人體的危害。

03研究基礎(chǔ)性問(wèn)題

干細(xì)胞可作為生物發(fā)育過(guò)程中關(guān)鍵事件機(jī)制理解的對(duì)象，并有助于探討生物體性質(zhì)、組成以及功能之間復(fù)雜而微妙關(guān)系。特別是通過(guò)干細(xì)胞的分化和轉(zhuǎn)化，研究和模擬胚胎發(fā)育過(guò)程中不同的分化階段。

干細(xì)胞研究可以探索細(xì)胞命運(yùn)的調(diào)控機(jī)制及其在生理和病理狀態(tài)中的變化，特別是在人類(lèi)發(fā)育和衰老過(guò)程中相關(guān)機(jī)制的變化，從而明白人體是如何生長(zhǎng)和發(fā)育。

通過(guò)研究干細(xì)胞向不同類(lèi)型細(xì)胞的發(fā)展，人們可以了解干細(xì)胞如何預(yù)防或治療疾病。

干細(xì)胞在研究人體的基礎(chǔ)性問(wèn)題上具有非常重要的作用，能夠?yàn)樯茖W(xué)的深入研究和醫(yī)學(xué)治療的發(fā)展提供可靠的科學(xué)依據(jù)和技術(shù)支持。

04促進(jìn)創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)

干細(xì)胞的應(yīng)用不僅僅局限于醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，還發(fā)展介入到健康食品等多個(gè)領(lǐng)域，人們已將干細(xì)胞轉(zhuǎn)移到生物反應(yīng)器內(nèi)，產(chǎn)生骨骼肌，數(shù)周后即可收獲干細(xì)胞制造的人造肉。

同時(shí)，圍繞著干細(xì)胞智能制備、檢測(cè)耗材以及基因編輯，都有廣闊的市場(chǎng)需求，因此在促進(jìn)相關(guān)創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)方面潛力巨大。

干細(xì)胞技術(shù)的發(fā)展和應(yīng)用，無(wú)疑可以進(jìn)一步推動(dòng)形成具有“大產(chǎn)業(yè)”帶動(dòng)作用的相關(guān)產(chǎn)品和服務(wù)，同時(shí)可以在新興產(chǎn)業(yè)領(lǐng)域培育出新生的公司，構(gòu)建新的產(chǎn)業(yè)鏈條和增長(zhǎng)點(diǎn)。

總結(jié)

中國(guó)工程院副院長(zhǎng)、中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院院長(zhǎng)王辰院士認(rèn)為“面對(duì)百年未有之大變局，科技是關(guān)鍵的變量?！?/p>

干細(xì)胞作為體現(xiàn)國(guó)家意志、服務(wù)國(guó)家需求、代表國(guó)家科技創(chuàng)新最高水平的國(guó)家醫(yī)學(xué)戰(zhàn)略科技力量，隨著技術(shù)水平不斷提高與優(yōu)化，必將發(fā)揮越來(lái)越重要的作用。

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