"英矽智能的首個(gè)全新機(jī)制抗特發(fā)性肺纖維化候選藥物。"

本文為IPO早知道原創(chuàng)

作者｜C叔

據(jù)IPO早知道消息，2月3日，AI驅(qū)動(dòng)的生物技術(shù)企業(yè)英矽智能（Insilico Medicine）宣布，公司首個(gè)全新機(jī)制抗特發(fā)性肺纖維化候選藥物INS018_055獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定。

INS018_055是一款具有全球首創(chuàng)潛力的小分子抑制劑，具有全新靶點(diǎn)和新穎的化學(xué)結(jié)構(gòu)，由英矽智能自主研發(fā)的生成式人工智能平臺(tái)Pharma.AI所發(fā)現(xiàn)和設(shè)計(jì)。該候選藥物正在被開發(fā)用于治療特發(fā)性肺纖維化（IPF），一種導(dǎo)致肺功能進(jìn)行性、不可逆轉(zhuǎn)下降的慢性肺部疾病。IPF在全球范圍內(nèi)存在大量未被滿足的臨床需求，隨著病情進(jìn)展和肺部損傷的加重，患者呼吸功能將不斷惡化，嚴(yán)重者最后可致死亡。

孤兒藥又稱罕見病藥，指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品，美國FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定適用于在美國每年患病人數(shù)低于20萬人的罕見病的藥物。獲得美國FDA孤兒藥資格認(rèn)定，將有助于INS018_055在美國的后續(xù)研發(fā)及商業(yè)化計(jì)劃，并享受一定的政策支持，包括臨床試驗(yàn)費(fèi)用稅收減免、免除NDA申請費(fèi)用、上市后7年美國市場獨(dú)占權(quán)等。

英矽智能于2022年2月和5月先后在新西蘭和中國啟動(dòng)INS018_055的I期臨床試驗(yàn)，這也是首個(gè)在中國進(jìn)入臨床階段的由AI輔助發(fā)現(xiàn)和設(shè)計(jì)的候選藥物，兩地均已于2022年底完成最后一例受試者隨訪。

今年1月，英矽智能公布了I期臨床試驗(yàn)頂線數(shù)據(jù)。I期試驗(yàn)數(shù)據(jù)表明，INS018_055在健康受試者中表現(xiàn)出良好的PK特征，給藥7天后未發(fā)現(xiàn)明顯蓄積，與此前臨床前模型的預(yù)測結(jié)果一致。此外，INS018_055顯示出良好的安全性和耐受性，研究期間并未產(chǎn)生死亡或嚴(yán)重不良事件（SAE）報(bào)告。該研究報(bào)告了1例停藥事件，受試者處于MAD隊(duì)列30 mg QD劑量組，因流感樣疾病終止研究，該不良事件與研究藥物無關(guān)。所有治療相關(guān)不良反應(yīng)（AE）均為輕度，并已在研究結(jié)束時(shí)得到恢復(fù)。

英矽智能計(jì)劃在2023年早期在中國率先開啟INS018_055的II期臨床試驗(yàn)，并同步向FDA提交在美國的II期臨床試驗(yàn)申請。