2023年9月4日至2023年9月10日（第20230901期）

l? Roche（羅氏）：2023年9月7日，羅氏和Alnylam宣布，zilebesiran(一種靶向肝臟表達(dá)的血管緊張素原(AGT)的RNAi治療藥物)治療輕中度高血壓成人患者的2期研究KARDIA-1達(dá)到了主要終點(diǎn)。Zilebesiran在第3個(gè)月時(shí)24小時(shí)平均收縮壓(SBP)有顯著的臨床降低，在300和600 mg劑量下，降幅均大于15 mmHg (p < 0.0001)。該研究還達(dá)到了關(guān)鍵的次要終點(diǎn)，顯示在六個(gè)月內(nèi)持續(xù)的收縮壓降低支持每季度或每?jī)赡杲o藥。此外，研究表明zilebesiran在第6個(gè)月有效且持久地降低血清AGT水平，同時(shí)顯示出令人鼓舞的安全性和耐受性。Zilebesiran是一種針對(duì)血管緊張素原(AGT)的RNAi治療藥物，用于治療未滿足需求人群的高血壓。AGT是腎素-血管緊張素-醛固酮系統(tǒng)(RAAS)中最上游的前體，這是一個(gè)級(jí)聯(lián)反應(yīng)，在血壓調(diào)節(jié)中發(fā)揮了重要作用，其抑制作用具有良好的抗高血壓作用。Zilebesiran抑制肝臟中AGT的合成，可能導(dǎo)致AGT蛋白的持續(xù)減少，并最終導(dǎo)致血管收縮劑血管緊張素(Ang) II的減少。Zilebesiran采用了Alnylam的增強(qiáng)穩(wěn)定性化學(xué)+ (ESC+) GalNAc共軛技術(shù)。使不頻繁的皮下給藥具有更高的選擇性和實(shí)現(xiàn)強(qiáng)直性血壓控制的潛力，在24小時(shí)內(nèi)顯示出持久的血壓降低，在單次給藥后持續(xù)長(zhǎng)達(dá)6個(gè)月

l? Novartis（諾華）：2023年9月5日，Sandoz發(fā)布2023年8月18日上市招股說(shuō)明書的補(bǔ)充文件，包含Sandoz的財(cái)務(wù)數(shù)據(jù)。2023年上半年，Sandoz實(shí)現(xiàn)營(yíng)業(yè)收入48億美元，相比去年同期增長(zhǎng)5%。擬于2023年9月15日召開特別股東大會(huì)審議Sandoz分拆方案。如決議通過(guò)，分拆將通過(guò)向諾華股東發(fā)放Sandoz股票作為股息，以及向諾華ADR持有者發(fā)放Sandoz ADR作為股票股息。諾華股東將獲得：每5股諾華股票獲得1股Sandoz股票，每5股諾華ADR獲得1股Sandoz ADR。Sandoz計(jì)劃在瑞士證券交易所上市，并在美國(guó)推出ADR。計(jì)劃在2023年10月4日左右啟動(dòng)Sandoz的100%分拆計(jì)劃

l? AbbVie（艾伯維）：2023年9月6日，艾伯維宣布將于2023年9月13日，中部時(shí)間上午9:50參加摩根士丹利第21屆年度國(guó)際醫(yī)療會(huì)議

l? AbbVie（艾伯維）：2023年9月8日，艾伯維董事會(huì)宣布每股派發(fā)1.48美元的季度現(xiàn)金股息。現(xiàn)金股息將于2023年11月15日支付給2023年10月13日營(yíng)業(yè)結(jié)束時(shí)的在冊(cè)股東

l? Johnson & Johnson（強(qiáng)生）：2023年9月6日，強(qiáng)生旗下的楊森制藥公司宣布了三組3期MARIPOSA-2研究的正向結(jié)果，該研究評(píng)估了RYBREVANT(amivantamab-vmjw)，一種靶向表皮生長(zhǎng)因子受體(EGFR)和間質(zhì)表皮轉(zhuǎn)化因子(MET)的雙特異性抗體，單獨(dú)或聯(lián)合lazertinib(一種口服的第三代EGFR酪氨酸激酶抑制劑，TKI)聯(lián)合化療(carboplatin和pemetrexed)相比單獨(dú)化療的效果。MARIPOSA-2招募了局部晚期或轉(zhuǎn)移性EGFR外顯子19缺失(ex19del)或L858R替代的非小細(xì)胞肺癌患者，這些患者在使用osimertinib后疾病進(jìn)展。該研究達(dá)到了其雙重主要終點(diǎn)，用于比較每個(gè)實(shí)驗(yàn)組與單獨(dú)化療的PFS。在兩個(gè)實(shí)驗(yàn)治療組中，PFS與單獨(dú)化療相比有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義的改善。在化療中添加RYBREVANT未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號(hào)。楊森計(jì)劃在即將召開的科學(xué)大會(huì)上展示這些結(jié)果，包括次要終點(diǎn)的細(xì)節(jié)，如總生存期(OS)、客觀緩解、反應(yīng)持續(xù)時(shí)間(DoR)和顱內(nèi)PFS。Lazertinib是口服的第三代腦滲透EGFR TKI，靶向T790M突變和激活EGFR突變，同時(shí)保留野生型EGFR。2018年，楊森與Yuhan Corporation就lazertinib的開發(fā)達(dá)成許可和合作協(xié)議

l? Johnson & Johnson（強(qiáng)生）：2023年9月6日，強(qiáng)生旗下的楊森公司宣布，由于對(duì)患者無(wú)效，決定停止評(píng)估m(xù)acitentan 75mg對(duì)慢性血栓栓塞性肺動(dòng)脈高壓(CTEPH)患者的3期MACiTEPH研究。停止試驗(yàn)的決定是基于該研究的中期分析結(jié)果作出的。沒有觀察到新的安全信號(hào)

l? Johnson & Johnson（強(qiáng)生）：2023年9月8日，強(qiáng)生旗下的楊森公司宣布，已向歐洲藥品管理局(EMA)提交了一份上市許可申請(qǐng)(MAA)，尋求批準(zhǔn)erdafitinib用于治療局部晚期不可切除或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌(UC)的成人患者，這些患者存在易受影響的成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體3 (FGFR3)遺傳改變，在至少一種含有程序性死亡受體-1 (PD-1)或程序性死亡配體1 (PD-[L]1)抑制劑的治療期間或之后出現(xiàn)疾病進(jìn)展。MAA得到了隨機(jī)、對(duì)照、開放標(biāo)簽、多中心3期THOR研究(NCT03390504) 數(shù)據(jù)的支持，該研究評(píng)估了erdafitinib與化療的有效性和安全性。該研究達(dá)到了總生存期(OS)的主要終點(diǎn)，在預(yù)先設(shè)定的中期分析數(shù)據(jù)截止點(diǎn)，接受erdafitinib治療的患者的中位OS超過(guò)了1年。由于中期結(jié)果符合預(yù)先確定的優(yōu)于化療的標(biāo)準(zhǔn)，建議停止該研究，并為隨機(jī)分配到化療組的患者提供交叉使用erdafitinib的機(jī)會(huì)。這些來(lái)自THOR的關(guān)鍵數(shù)據(jù)在2023年美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)(ASCO)年會(huì)上予以展示。Erdafitinib是每日口服一次的泛成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體(FGFR)酪氨酸激酶抑制劑。2008年，楊森公司與Astex制藥公司簽訂了一項(xiàng)全球獨(dú)家許可和合作協(xié)議，以開發(fā)和商業(yè)化erdafitinib

l? BMS（百時(shí)美施貴寶）：2023年9月9日，百時(shí)美施貴寶公布了一項(xiàng)評(píng)估BMS-986278的2期研究結(jié)果，BMS-986278是一種潛在一線口服溶血磷脂酸受體1 (LPA1)拮抗劑，可用于進(jìn)行性肺纖維化(PPF)患者。研究顯示，與安慰劑相比，每天兩次服用60毫克BMS-986278，持續(xù)26周，用力肺活量(ppFVC)百分比下降率降低了69%(總體而言，研究中38%的患者接受了背景抗纖維化治療)。這些數(shù)據(jù)將在9月9日至13日在意大利米蘭舉行的歐洲呼吸學(xué)會(huì)(ERS) 2023國(guó)際大會(huì)上展示。在PPF患者治療期間分析中，使用60 mg BMS-986278治療導(dǎo)致ppFVC變化率相對(duì)于安慰劑降低69%(治療與安慰劑的差異為2.9%;95% CI: 0.4, 5.5)，在治療政策分析期間與安慰劑相比，相對(duì)減少了74% (3.2%;95% ci: 0.7, 5.6)。在30 mg組中，在治療期間分析中觀察到42%的相對(duì)減少(1.8%，95% CI: -0.9, 4.4)，在治療政策分析期間觀察到37%的相對(duì)減少(1.6%;95% ci:?1.0,4.1)。BMS-986278是潛在一線口服小分子溶血磷脂酸受體1 (LPA1)拮抗劑，目前被評(píng)估為特發(fā)性肺纖維化和進(jìn)行性肺纖維化患者的新型抗纖維化治療藥物。LPA水平的升高和LPA1的激活參與了肺纖維化的發(fā)病機(jī)制。一項(xiàng)體外和體內(nèi)臨床前研究發(fā)現(xiàn)，拮抗LPA1可能有利于治療肺損傷和纖維化

l? Sanofi（賽諾菲）：2023年9月5日，賽諾菲將于9月9日至13日在意大利米蘭舉行的2023年歐洲呼吸學(xué)會(huì)(ERS)國(guó)際大會(huì)上提交15份產(chǎn)品摘要。報(bào)告包括來(lái)自Dupixent（dupilumab）COPD和哮喘關(guān)鍵試驗(yàn)項(xiàng)目的數(shù)據(jù)，以及評(píng)估Xenpozyme (olipudase alfa)在治療間質(zhì)性肺病中的作用數(shù)據(jù)。Dupixent 3期試驗(yàn)(BOREAS)的結(jié)果顯示，在惡化率、肺功能、生活質(zhì)量以及慢性阻塞性肺疾病(COPD)的癥狀方面有顯著改善，一項(xiàng)新的分析顯示，在患有2型炎癥的未控制的COPD成人患者中，全身皮質(zhì)類固醇的使用減少，這些結(jié)果將在新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志NEJM/ERS期刊會(huì)議上展示。此外，一項(xiàng)針對(duì)6至11歲中度至重度哮喘(VOYAGE)兒童的3期試驗(yàn)的新數(shù)據(jù)顯示，與安慰劑相比，Dupixent減少了與惡化相關(guān)的全身皮質(zhì)類固醇使用，無(wú)論先前的惡化史如何。COPD和哮喘試驗(yàn)的安全性結(jié)果與Dupixent在其批準(zhǔn)的呼吸適應(yīng)癥中的已知安全性基本一致。賽諾菲在成人哮喘患者中進(jìn)行的SAR443765 1b期研究數(shù)據(jù)首次驗(yàn)證了針對(duì)胸腺基質(zhì)淋巴生成素(TSLP)和白細(xì)胞介素-13 (IL-13)的靶向性。重癥哮喘指數(shù)是首個(gè)可免費(fèi)獲取的循證工具，可全面了解29個(gè)不同國(guó)家的重癥哮喘治療方法。本次會(huì)議還將介紹重癥哮喘指數(shù)的最新成果，嚴(yán)重哮喘指數(shù)由哥本哈根未來(lái)研究所開發(fā)，由賽諾菲和再生元資助。新的2/3期數(shù)據(jù)顯示，Xenpozyme顯著改善了酸性鞘磷脂酶缺乏癥(ASMD)成人的肺功能，在間質(zhì)性肺病的四個(gè)關(guān)鍵領(lǐng)域提供了正向的疾病改變。Dupixent是一種抑制IL-4和IL-13信號(hào)通路的全人源單克隆抗體，非免疫抑制劑。Dupixent開發(fā)項(xiàng)目在3期試驗(yàn)中顯示出顯著的臨床益處和2型炎癥的減少，這表明IL-4和IL-13是2型炎癥的關(guān)鍵和核心驅(qū)動(dòng)因素，在多種疾病中發(fā)揮重要作用。這些疾病包括Dupixent已批準(zhǔn)的適應(yīng)癥，如特應(yīng)性皮炎、哮喘、CRSwNP、嗜酸性食管炎(EoE)和結(jié)節(jié)性癢疹。Dupilumab是由賽諾菲和再生元根據(jù)全球合作協(xié)議聯(lián)合開發(fā)。Xenpozyme(olipudase alfa)是一種酶替代療法，旨在替代缺陷的酸性鞘磷脂酶。已在兒童和成人患者中評(píng)估了Xenpozyme治療酸性鞘磷脂酶缺乏癥ASMD A/B型和ASMD B型的非中樞神經(jīng)系統(tǒng)表現(xiàn)

l? AstraZeneca（阿斯利康）：2023年9月4日，阿斯利康新一代選擇性布魯頓酪氨酸激酶(BTK)抑制劑Calquence (acalabrutinib)已在中國(guó)獲批用于治療既往接受過(guò)至少一種療法的成年慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)或小淋巴細(xì)胞淋巴瘤(SLL)患者。國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)的批準(zhǔn)是基于兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)的正向結(jié)果，包括Calquence的ASCEND III期試驗(yàn)相比idelalisib + rituximab (IdR)或bendamustine + rituximab (BR)治療復(fù)發(fā)或難治(R/R) CLL患者的對(duì)比，以及中國(guó)一項(xiàng)針對(duì)R/R CLL患者的開放標(biāo)簽單組I/II期試驗(yàn)。在ASCEND III期試驗(yàn)中，88%接受Calquence治療的R/R CLL患者在12個(gè)月后存活且無(wú)疾病進(jìn)展，而接受IdR/ br治療的患者為68%。長(zhǎng)期隨訪數(shù)據(jù)顯示，62%接受Calquence治療的患者存活，42個(gè)月時(shí)無(wú)進(jìn)展，而接受IdR/BR治療的患者為19%。此外，一項(xiàng)針對(duì)中國(guó)成年R/R CLL患者的I/II期試驗(yàn)結(jié)果顯示，Calquence的總緩解率(ORR)為83.3%。在中位隨訪20.2個(gè)月時(shí)，未達(dá)到中位無(wú)進(jìn)展生存期(PFS)， 12個(gè)月和18個(gè)月PFS率分別為90.7%和78.8%。這些試驗(yàn)中Calquence的安全性和耐受性與之前的臨床試驗(yàn)中觀察到的一致。Calquence (acalabrutinib)是下一代選擇性BTK抑制劑。Calquence與BTK共價(jià)結(jié)合，從而抑制其活性。在B細(xì)胞中，BTK信號(hào)導(dǎo)致B細(xì)胞增殖、運(yùn)輸、趨化和粘附所需通路的激活

l? AstraZeneca（阿斯利康）：2023年9月6日，美國(guó)FDA發(fā)布了關(guān)于長(zhǎng)效C5補(bǔ)體抑制劑Ultomiris (ravulizumab-cwvz)用于治療抗水通道蛋白-4 (AQP4)抗體陽(yáng)性(Ab+)的成人視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病(NMOSD)的補(bǔ)充生物制劑許可申請(qǐng)(sBLA)的完整回復(fù)函(CRL)。CRL未要求對(duì)sBLA提交的III期CHAMPION-NMOSD試驗(yàn)數(shù)據(jù)進(jìn)行額外分析或重新分析，也未對(duì)該試驗(yàn)的有效性或安全性數(shù)據(jù)提出擔(dān)憂。FDA要求修改Ultomiris風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估和緩解策略(REMS)，以進(jìn)一步驗(yàn)證患者的腦膜炎球菌疫苗接種狀況或治療前預(yù)防性抗生素給藥。Ultomiris已被FDA批準(zhǔn)用于治療抗乙酰膽堿受體(AChR) Ab+的成人全身性重癥肌無(wú)力(gMG)，以及某些患有突發(fā)性夜間血紅蛋白尿(PNH)或非典型溶血性尿毒綜合征(aHUS)的成人和兒童。NMOSD是一種罕見的疾病，其免疫系統(tǒng)被不適當(dāng)?shù)丶せ钜园邢蛑袠猩窠?jīng)系統(tǒng)(CNS)的健康組織和細(xì)胞。大約四分之三的NMOSD患者是抗AQP4 Ab+，這意味著他們產(chǎn)生的抗體與一種特定的蛋白質(zhì)結(jié)合，水通道蛋白-4 (AQP4)這種結(jié)合會(huì)不恰當(dāng)?shù)丶せ钛a(bǔ)體系統(tǒng)，破壞視神經(jīng)、脊髓和大腦中的細(xì)胞。補(bǔ)體系統(tǒng)是免疫系統(tǒng)的一部分，對(duì)人體抵御感染至關(guān)重要。Ultomiris (ravulizumab-cwvz)是第一種也是唯一長(zhǎng)效C5補(bǔ)體抑制劑，可提供即時(shí)、完全和持續(xù)的補(bǔ)體抑制。這種藥物通過(guò)抑制終末補(bǔ)體級(jí)聯(lián)中的C5蛋白起作用，C5蛋白是人體免疫系統(tǒng)的一部分。當(dāng)以不受控制的方式激活時(shí)，補(bǔ)體級(jí)聯(lián)反應(yīng)過(guò)度，導(dǎo)致身體攻擊自己的健康細(xì)胞

l? Amgen（安進(jìn)）：2023年9月7日，安進(jìn)宣布將于2023年9月12日東部時(shí)間上午8:50參加摩根斯坦利國(guó)際醫(yī)療會(huì)議

l? Gilead（吉利德）：2023年9月7日，吉利德宣布對(duì)優(yōu)先無(wú)擔(dān)保票據(jù)定價(jià)，總本金為20億美元，包括10億美元2033年到期的5.250%優(yōu)先票據(jù)和10億美元2053年到期的5.550%優(yōu)先票據(jù)。此次發(fā)行預(yù)計(jì)將于2023年9月14日完成

l? Boehringer Ingelheim（勃林格殷格翰）：2023年9月5日，比爾及梅琳達(dá)·蓋茨基金會(huì)、英國(guó)政府外交及聯(lián)邦發(fā)展部、勃林格殷格翰和GALVmed宣布建立新的合作伙伴關(guān)系，共同研究抗擊非洲動(dòng)物錐蟲病(AAT)的解決方案

l? Viatris（暉致）：2023年9月5日，暉致宣布，美國(guó)FDA初步批準(zhǔn)abacavir 60mg /dolutegravir 5mg/lamivudine30mg口服混懸劑的新藥申請(qǐng)，用于治療兒科HIV-1感染患者。暉致已從Medicines Patent Pool中簽署了兒科dolutegravir許可協(xié)議，并與ViiV Healthcare (ViiV)和Clinton Health Access Initiative (CHAI)簽署了一項(xiàng)開發(fā)協(xié)議，以生產(chǎn)和分銷abacavir/ dolutegravir/lamivudine的固定劑量組合。Abacavir/ dolutegravir/lamivudine是一種含有兩種核苷類逆轉(zhuǎn)錄酶抑制劑(NRTIs)和整合酶鏈轉(zhuǎn)移抑制劑(INSTI)的固定劑量組合。NRTIs會(huì)干擾逆轉(zhuǎn)錄酶的作用，而INSTI會(huì)干擾整合酶的作用，從而阻止病毒復(fù)制

l? Teva（梯瓦）：2023年9月6日，梯瓦在9月6日至10日于田納西州納什維爾舉行的心理學(xué)大會(huì)上宣布了其神經(jīng)科學(xué)產(chǎn)品組合的16項(xiàng)數(shù)據(jù)報(bào)告，摘要包括AUSTEDO，每日一次的AUSTEDO XR, UZEDY, TV-44749和AJOVY的數(shù)據(jù)。每日一次的AUSTEDO XR是AUSTEDO新制劑，于2023年2月被美國(guó)FDA批準(zhǔn)用于成人遲發(fā)性運(yùn)動(dòng)障礙（TD）和亨廷頓病舞蹈病(HD)，而UZEDY是一種長(zhǎng)效皮下使用利培酮制劑，于2023年4月被FDA批準(zhǔn)用于成人精神分裂癥。TV-44749是奧氮平的一種研究性制劑，目前正在對(duì)成人精神分裂癥患者進(jìn)行研究。AJOVY是一種降鈣素基因相關(guān)肽拮抗劑，適用于成人偏頭痛的預(yù)防性治療

l? Teva（梯瓦）：2023年9月6日，梯瓦宣布將于2023年9月11日東部時(shí)間上午8:40出席摩根斯坦利全球醫(yī)療會(huì)議

l? CSL：2023年9月5日，Arcturus Therapeutics Holdings Inc.臨床階段信使RNA藥物公司和CSL及其疫苗業(yè)務(wù)CSL Seqirus宣布，歐洲藥品管理局(EMA)已受理了下一代mRNA疫苗ARCT-154的上市許可申請(qǐng)(MAA)。主動(dòng)免疫預(yù)防18歲及以上人群由SARS-CoV-2引起的COVID-19。兩家公司(Arcturus和CSL seqrus)預(yù)計(jì)歐盟委員會(huì)將于2024年予以批準(zhǔn)。EMA的提交是基于ARCT-154作為主要和加強(qiáng)劑成功對(duì)抗D614G變體的3期臨床結(jié)果。在對(duì)關(guān)鍵3期研究6個(gè)月數(shù)據(jù)的分析中，主要療效終點(diǎn)得到滿足，ARCT-154作為主要免疫的結(jié)果是，預(yù)防癥狀性COVID-19的總體療效為56.6%，預(yù)防嚴(yán)重COVID-19的療效為95.3%。這項(xiàng)研究是在Delta變異在越南占主導(dǎo)地位時(shí)進(jìn)行的。CSL Seqirus的合作伙伴Meiji Seika Pharma此前宣布了加強(qiáng)疫苗的數(shù)據(jù)結(jié)果，表明與Comirnaty相比，對(duì)SARS-CoV-2的免疫應(yīng)答無(wú)劣效性，從而在3期加強(qiáng)疫苗研究中達(dá)到了主要終點(diǎn)。ARCT-154在中和SARS-CoV-2 Omicron BA.4/5變體抗體應(yīng)答方面的優(yōu)勢(shì)是關(guān)鍵的次要終點(diǎn)

l? Daiichi Sankyo（第一三共）：2023年9月7日，第一三共宣布正在日本開發(fā)的針對(duì)COVID-19的mRNA疫苗DS-5670強(qiáng)化疫苗的3期試驗(yàn)達(dá)到了主要終點(diǎn)。加強(qiáng)疫苗接種試驗(yàn)是一項(xiàng)3期臨床研究，旨在評(píng)估DS-5670(二價(jià)，原始毒株和BA.4-5變體)加強(qiáng)疫苗接種的免疫原性和安全性，接種對(duì)象為12歲或以上且已完成SARS-CoV-2疫苗初級(jí)和加強(qiáng)系列的人員。加強(qiáng)疫苗接種試驗(yàn)的主要終點(diǎn)是研究疫苗接種后四周的幾何平均血液中和抗體滴度和對(duì)SARS-CoV-2(Omicron BA.5亞變體)的免疫反應(yīng)。DS-5670組的終點(diǎn)結(jié)果高于對(duì)照組(日本獲批的Omicron二價(jià)疫苗)，統(tǒng)計(jì)顯示DS-5670的非劣效性。在安全性方面，沒有發(fā)現(xiàn)臨床問(wèn)題。加強(qiáng)疫苗接種試驗(yàn)的詳細(xì)結(jié)果將在學(xué)術(shù)會(huì)議和出版物上公布。該試驗(yàn)的結(jié)果證實(shí)了DS-5670對(duì)omicron毒株的有效性和安全性，基于這一結(jié)果，第一三共正在推進(jìn)其omicron疫苗的開發(fā)，并打算在今年年底前開始提供含有omicron XBB1株的單價(jià)疫苗，用于計(jì)劃于2023年9月在日本開始的特殊臨時(shí)疫苗接種。DS-5670是一種針對(duì)COVID-19的mRNA疫苗，旨在利用第一三共發(fā)現(xiàn)的新型核酸藥物遞送系統(tǒng)，產(chǎn)生針對(duì)新型冠狀病毒刺突蛋白受體結(jié)合域(RBD)的抗體。在日本，原單價(jià)mRNA疫苗DS-5670于2023年8月獲準(zhǔn)上市，并被授權(quán)作為加強(qiáng)劑使用，適應(yīng)癥為預(yù)防SARS-CoV-2感染引起的疾病

l? Daiichi Sankyo（第一三共）：2023年9月7日，第一三共宣布，該公司已向日本厚生勞動(dòng)省(MHLW)提交了針對(duì)新型冠狀病毒傳染病(COVID-19)的omicron XBB.1.5改編mRNA疫苗(DS-5670)的補(bǔ)充新藥申請(qǐng)(sNDA)，用于12歲或以上個(gè)人的加強(qiáng)疫苗接種。含有omicron XBB.1譜系的單價(jià)疫苗將用于2023年9月開始的日本COVID-19特別臨時(shí)疫苗接種計(jì)劃，第一三共正在推進(jìn)生產(chǎn)準(zhǔn)備工作，以便在今年內(nèi)開始供應(yīng)DS-5670

l? Daiichi Sankyo（第一三共）：2023年9月7日，第一三共宣布DS-3939在多種晚期實(shí)體腫瘤(包括非小細(xì)胞肺癌、乳腺癌、尿路上皮癌、卵巢癌、膽道癌和胰腺癌)患者中進(jìn)行臨床試驗(yàn)。DS-3939是一種潛在的一線腫瘤相關(guān)粘蛋白-1 (TA-MUC1)定向抗體偶聯(lián)藥物(ADC)，采用第一三共專有的DXd ADC技術(shù)設(shè)計(jì)。TA-MUC1是一種腫瘤特異性跨膜糖蛋白，在大多數(shù)人類上皮癌中過(guò)表達(dá)，使其成為癌癥治療的一個(gè)有希望的靶點(diǎn)。目前，尚無(wú)針對(duì)TA-MUC1的治療癌癥的藥物。TA-MUC1是一種腫瘤特異性的跨膜糖蛋白，由于唾液酸糖基轉(zhuǎn)移酶的表達(dá)模式改變而發(fā)生糖基化異常?；赥A-MUC1在大多數(shù)人類上皮癌中的過(guò)表達(dá)，是一個(gè)有吸引力的癌癥治療靶點(diǎn)。DS-3939是具有研究潛力的同類首個(gè)靶向TA-MUC1的ADC。DS-3939采用第一三共專有的DXd ADC技術(shù)設(shè)計(jì)，由Glycotope GmbH許可的人源化抗TA-MUC1抗體組成，通過(guò)基于四肽的可裂解接頭連接到許多拓?fù)洚悩?gòu)酶I抑制劑有效載荷(exatecan衍生物，DXd)

l? Otsuka（大冢制藥）：2023年9月7日，大冢制藥和H. Lundbeck A/S (Lundbeck)宣布了兩項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)的結(jié)果，該試驗(yàn)將大冢的brexpiprazole與sertraline聯(lián)合治療創(chuàng)傷后應(yīng)激障礙(PTSD)。兩項(xiàng)試驗(yàn)的主要終點(diǎn)是根據(jù)精神障礙診斷與統(tǒng)計(jì)手冊(cè)(DSM-5)診斷為PTSD的患者，在第10周時(shí)，brexpiprazole+sertraline聯(lián)合療法相比 sertraline+安慰劑的 PTSD評(píng)定表(CAPS-5)總分的變化。第一項(xiàng)試驗(yàn)達(dá)到了其主要終點(diǎn)，表明接受brexpiprazole 2-3 mg/天+sertraline聯(lián)合治療的患者在CAPS-5相比基線，統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯著高于接受sertraline+安慰劑的患者(p<0.05)。第二個(gè)3期試驗(yàn)錯(cuò)過(guò)了主要終點(diǎn)(p>0.05)。Brexpiprazole是由大冢發(fā)現(xiàn)的，由大冢和Lundbeck共同開發(fā)。brexpiprazole的作用機(jī)制尚不清楚，但可能是通過(guò)5-羥色胺5-HT1A和多巴胺D2受體的部分激動(dòng)劑活性、5-羥色胺5-HT2A受體的拮抗劑活性以及α 1B/2C受體的拮抗作用共同介導(dǎo)

l? Alexion（亞力兄）：2023年9月6日，美國(guó)FDA發(fā)布了關(guān)于長(zhǎng)效C5補(bǔ)體抑制劑Ultomiris (ravulizumab-cwvz)用于治療抗水通道蛋白-4 (AQP4)抗體陽(yáng)性(Ab+)的成人視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病(NMOSD)的補(bǔ)充生物制劑許可申請(qǐng)(sBLA)的完整回復(fù)函(CRL)。詳見以上阿斯利康的新聞

l? Bausch（博士康）：2023年9月6日，博士康子公司博士倫宣布披露了其先前宣布的擬議收購(gòu)XIIDRA(lifitegrast)5%和某些其他眼科資產(chǎn)的歷史財(cái)務(wù)信息

l? Abbott（雅培）：2023年9月5日，雅培和Bigfoot Biomedical宣布，雅培將收購(gòu)Bigfoot，開發(fā)糖尿病患者智能胰島素管理系統(tǒng)的領(lǐng)導(dǎo)者。預(yù)計(jì)將于2023年第三季度完成。雅培和Bigfoot自2017年以來(lái)一直在合作開發(fā)糖尿病解決方案。Bigfoot開發(fā)了Bigfoot Unity，是一種智能胰島素管理系統(tǒng)，具有首個(gè)也是唯一獲得FDA批準(zhǔn)的胰島素連接筆帽，該筆帽使用集成的連續(xù)血糖監(jiān)測(cè)(iCGM)數(shù)據(jù)以及醫(yī)生說(shuō)明來(lái)提供胰島素劑量建議。建議劑量顯示在筆帽的數(shù)字屏幕上，以幫助人們知道應(yīng)該服用多少胰島素。Bigfoot Unity系統(tǒng)與雅培的FreeStyle Libre技術(shù)獨(dú)家合作，并包括一個(gè)客戶智能手機(jī)應(yīng)用程序，該應(yīng)用程序連接到醫(yī)生使用的基于云的在線門戶網(wǎng)站，包括通過(guò)遠(yuǎn)程護(hù)理以支持其患者。該系統(tǒng)與FreeStyle Libre 2傳感器以及美國(guó)所有主要品牌的長(zhǎng)效(基礎(chǔ))和速效(大劑量)一次性胰島素筆配合使用。它適用于12歲及以上的糖尿病患者，每天需要多次注射胰島素

l? Chugai（中外制藥）：2023年9月6日，中外制藥宣布，美國(guó)FDA已受理crovalimab的生物制品許可申請(qǐng)(BLA)， crovalimab是一種新型抗C5循環(huán)單克隆抗體，用于治療突發(fā)性夜間血紅蛋白尿(PNH)。該接受是基于關(guān)鍵的III期COMMODORE 2研究的結(jié)果，該研究表明crovalimab實(shí)現(xiàn)了疾病控制，并且在PNH患者中具有良好的耐受性。來(lái)自III期COMMODORE 1研究的結(jié)果表明，crovalimab具有一致的獲益-風(fēng)險(xiǎn)特征，也支持了該申請(qǐng)。BLA是基于在PNH患者中進(jìn)行的COMMODORE 2期III期研究的結(jié)果，這些患者之前沒有接受過(guò)補(bǔ)體抑制劑治療。研究結(jié)果表明，每四周SC注射一次的crovalimab實(shí)現(xiàn)了疾病控制，并且與目前每?jī)芍莒o脈注射一次的eculizumab相比，其安全性無(wú)差異。Crovalimab是采用中外制藥循環(huán)抗體技術(shù)開發(fā)的抗C5循環(huán)抗體，旨在實(shí)現(xiàn)pH-依賴性抗原結(jié)合，從而使單個(gè)抗體分子可以與抗原多次結(jié)合，與傳統(tǒng)抗體相比，具有更長(zhǎng)的效力。Crovalimab設(shè)計(jì)用于靶向補(bǔ)體系統(tǒng)的關(guān)鍵成分C5，并有望控制補(bǔ)體活性。它還有望通過(guò)皮下給藥減輕患者及其護(hù)理人員的治療負(fù)擔(dān)。由于crovalimab在與現(xiàn)有抗體藥物不同的位點(diǎn)與補(bǔ)體C5結(jié)合，因此對(duì)于具有特定C5基因突變的患者(約3.2%的日本PNH患者中出現(xiàn))可能是一種有效的治療選擇，這種突變導(dǎo)致現(xiàn)有抗體藥物不能與C5結(jié)合。除PNH外，非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS)的臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中。在海外，羅氏正在進(jìn)行鐮狀細(xì)胞病(SCD)和狼瘡腎炎的臨床試驗(yàn)

l? 上海醫(yī)藥：近日，上海醫(yī)藥控股子公司上海上藥新亞藥業(yè)有限公司收到國(guó)家藥品監(jiān)督管理局頒發(fā)的關(guān)于注射用阿奇霉素的《藥品補(bǔ)充申請(qǐng)批準(zhǔn)通知書》（通知書編號(hào)：2023B04101），該藥品通過(guò)仿制藥一致性評(píng)價(jià)。注射用阿奇霉素主要適用于敏感病原菌所致的社區(qū)獲得性肺炎和盆腔炎性疾病，由輝瑞研發(fā)，最早于1997在美國(guó)上市。2022年2月，上藥新亞就該藥品仿制藥一致性評(píng)價(jià)向國(guó)家藥監(jiān)局提出申請(qǐng)并獲受理

l? 石藥集團(tuán)：近日，在石家莊市舉行的主導(dǎo)產(chǎn)業(yè)基金普恩豐石子基金設(shè)立暨招商項(xiàng)目簽約儀式上，由石藥集團(tuán)投資參與的普恩豐石子基金正式設(shè)立，并進(jìn)行了11家企業(yè)的合作項(xiàng)目簽約。普恩豐石子基金由石家莊經(jīng)開區(qū)聯(lián)合石家莊市主導(dǎo)產(chǎn)業(yè)基金、河北省科技金融中心、上海石豐昕匯管理公司等共同合作成立，總規(guī)模5億元。作為該基金的管理機(jī)構(gòu)，上海石豐昕匯管理公司是石藥集團(tuán)下屬的專注生物醫(yī)藥領(lǐng)域的股權(quán)投資基金管理機(jī)構(gòu)，目前管理基金規(guī)模超過(guò)20億元

l? 石藥集團(tuán)：2023年9月5日，石藥集團(tuán)與上海醫(yī)藥在上海舉行戰(zhàn)略合作簽約儀式。石藥集團(tuán)將借助上海醫(yī)藥在創(chuàng)新藥全生命周期服務(wù)平臺(tái)豐富的管理經(jīng)驗(yàn)，依托上海醫(yī)藥商業(yè)板塊完善的全國(guó)分銷及零售直供網(wǎng)絡(luò)、各地控股企業(yè)在優(yōu)勢(shì)區(qū)域的廣泛布局，實(shí)現(xiàn)石藥集團(tuán)創(chuàng)新藥產(chǎn)品的快速上市和商業(yè)化，提升病患用藥可及性

l? 石藥集團(tuán)：2023年9月6日，石藥集團(tuán)公告，集團(tuán)附屬公司上海津曼特生物科技有限公司開發(fā)的1類新藥納魯索拜單抗注射液（JMT103）用于治療不可手術(shù)切除或手術(shù)切除可能導(dǎo)致嚴(yán)重功能障礙的骨巨細(xì)胞瘤的新藥上市申請(qǐng)（BLA）已獲中華人民共和國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)。該產(chǎn)品為全球首個(gè)獲批上市的IgG4亞型全人源抗RANKL單克隆抗體，目前同靶點(diǎn)的上市藥物地舒單抗為IgG2亞型。與地舒單抗相比，該產(chǎn)品的均一性、質(zhì)量可控性均得到顯著提升。該產(chǎn)品采用皮下注射，通過(guò)阻斷RANKL與破骨細(xì)胞前體細(xì)胞、破骨細(xì)胞、破骨細(xì)胞樣巨細(xì)胞等細(xì)胞的膜上受體RANK結(jié)合，抑制RANKL-RANK信號(hào)通路介導(dǎo)的上述細(xì)胞分化成熟與功能活性，預(yù)期可治療與RANKL-RANK信號(hào)通路活化導(dǎo)致的相關(guān)疾病，如骨巨細(xì)胞瘤、骨質(zhì)疏松、腫瘤骨轉(zhuǎn)移等。本次新藥獲批上市主要基于兩項(xiàng)JMT103治療不可切除或手術(shù)困難骨巨細(xì)胞瘤的關(guān)鍵臨床試驗(yàn)（JMT103CN03關(guān)鍵Ⅱ期研究和JMT103CN03-1真實(shí)世界研究），臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示JMT103治療不可切除或手術(shù)困難的骨巨細(xì)胞瘤有較好的臨床療效，腫瘤反應(yīng)率高達(dá)93.3%，并呈現(xiàn)出高于地舒單抗組的趨勢(shì)。同時(shí)，JMT103的安全性良好，安全性風(fēng)險(xiǎn)可控。本次為該產(chǎn)品首個(gè)獲得上市批準(zhǔn)的適應(yīng)癥，目前正在開發(fā)的其他適應(yīng)癥還包括腫瘤骨轉(zhuǎn)移和骨質(zhì)疏松癥等