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小核酸是指包括小干擾核酸(siRNA)、反義核酸(ASO)、微小RNA(miRNA)和核酸適配體(Aptamer)的寡核苷酸分子。小核酸藥物主要包括反義核酸（ASO）、小干擾RNA（siRNA）、微小RNA（miRNA）、小激活RNA（saRNA）、信使RNA（mRNA）適配體（aptamer）、核酶(ribozyme)、抗體核酸偶聯(lián)藥物（ARC）等。

小核酸藥物主要類別

資料來源：共研產(chǎn)業(yè)咨詢（共研網(wǎng)）

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小分子核苷類藥物是一類分子量較小的核苷酸類藥物，通常用于治療病毒感染和癌癥等疾病。這些藥物通過與病毒或癌細胞的DNA或RNA結(jié)合，抑制其復(fù)制和轉(zhuǎn)錄，從而達到治療的效果。

小核酸藥物，小分子核苷類藥物和mRNA疫苗的異同

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小核酸藥物作為靶向RNA并調(diào)節(jié)基因表達或功能的藥物具有三大特點：高度特異性、持久性和可治愈性。近年來，隨著相關(guān)研究和技術(shù)的進步，小核酸藥物迎來了快速的發(fā)展，全球上市的核酸藥物數(shù)量逐年遞增，截至目前全球共有15款小核酸藥物在獲批上市，這些藥物主要用于治療遺傳性和罕見疾病，如杜興氏肌肉萎縮癥、脊髓性肌肉萎縮癥、遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素淀粉樣變性等。

全球已批準的小核酸藥物匯總（一）

資料來源：共研產(chǎn)業(yè)咨詢（共研網(wǎng)）

全球已批準的小核酸藥物匯總（二）

資料來源：共研產(chǎn)業(yè)咨詢（共研網(wǎng)）

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