近日，首例使用iNSC-DAP（誘導(dǎo)神經(jīng)干細(xì)胞來(lái)源的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞）自體細(xì)胞移植治療帕金森病的神經(jīng)外科手術(shù)在首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院成功完成。這一手術(shù)的成功實(shí)施，是神經(jīng)退行性疾病治療手段的重大突破，也是干細(xì)胞在神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療領(lǐng)域的又一重要進(jìn)展。

帕金森病是一種常見(jiàn)的神經(jīng)退行性疾病，60歲以上人口中帕金森病患病率為 1.7%至2.0%，預(yù)計(jì)至2030年中國(guó)將有500萬(wàn)以上帕金森病患者。帕金森病病程長(zhǎng)，致殘率高，目前臨床上主要是對(duì)癥治療，且長(zhǎng)期用藥會(huì)出現(xiàn)運(yùn)動(dòng)并發(fā)癥，嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量。iNSC-DAP項(xiàng)目旨在將自體外周血單個(gè)核細(xì)胞重編程為誘導(dǎo)神經(jīng)干細(xì)胞（iNSC），繼而在體外定向分化為多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞，移植至患者腦內(nèi)，替代、補(bǔ)充壞死的多巴胺能神經(jīng)元，以期實(shí)現(xiàn)一次移植，長(zhǎng)期有效，緩解癥狀，遏制病情進(jìn)展的目的。

在前期工作中，宣武醫(yī)院研究團(tuán)隊(duì)通過(guò)非整合重編程方法將人外周血單個(gè)核細(xì)胞直接誘導(dǎo)為神經(jīng)干細(xì)胞并對(duì)該細(xì)胞進(jìn)行了系統(tǒng)性研究。在完成體外和動(dòng)物體內(nèi)的安全性和有效性驗(yàn)證后，該臨床研究項(xiàng)目經(jīng)由國(guó)家衛(wèi)健委和藥監(jiān)局審核通過(guò)研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）備案。

此次接受iNSC-DAP自體細(xì)胞手術(shù)移植的患者罹患帕金森病8年，有明顯的運(yùn)動(dòng)并發(fā)癥，開(kāi)期尚能活動(dòng)，關(guān)期幾乎不能自理。手術(shù)當(dāng)天，宣武醫(yī)院院長(zhǎng)、神經(jīng)外科主任醫(yī)師趙國(guó)光帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)，應(yīng)用手術(shù)機(jī)器人，通過(guò)立體定位技術(shù)，精準(zhǔn)的將iNSC-DAP自體細(xì)胞移植到帕金森病患者腦內(nèi)紋狀體。在神經(jīng)內(nèi)科、放射與核醫(yī)學(xué)科、細(xì)胞治療中心、麻醉手術(shù)科等相關(guān)科室的通力合作下，完成了領(lǐng)域內(nèi)首例iNSC-DAP帕金森病治療的手術(shù)移植?；颊咧踩爰?xì)胞后，經(jīng)復(fù)查植入部位準(zhǔn)確，術(shù)后關(guān)期癥狀有短暫改善，穩(wěn)定的長(zhǎng)期療效預(yù)計(jì)在細(xì)胞植入后6個(gè)月左右可觀測(cè)。目前，患者已出院，各方面情況良好。

據(jù)項(xiàng)目共同負(fù)責(zé)人之一、宣武醫(yī)院細(xì)胞治療中心陳志國(guó)介紹，iNSC具備與發(fā)育早期的神經(jīng)干細(xì)胞相似的生物學(xué)屬性，能夠自我更新以及分化為神經(jīng)元和膠質(zhì)細(xì)胞。iNSC的獲取無(wú)需經(jīng)過(guò)iPSC（誘導(dǎo)多能干細(xì)胞）階段，因而，成瘤風(fēng)險(xiǎn)大幅下降，安全性更高，誘導(dǎo)分化周期更短，是一種十分理想的可產(chǎn)業(yè)化的種子干細(xì)胞。

針對(duì)iNSC及利用該技術(shù)獲得的其它類(lèi)型神經(jīng)前體細(xì)胞進(jìn)行開(kāi)發(fā)，還可為帕金森病以外的其它神經(jīng)系統(tǒng)疾病提供全新治療手段和策略。

因此，iNSC具有強(qiáng)大的細(xì)胞移植治療前景，這一平臺(tái)技術(shù)也是中國(guó)科學(xué)家攻克干細(xì)胞治療底層關(guān)鍵技術(shù)的豐碩成果。趙國(guó)光表示，這次完成的領(lǐng)域內(nèi)首例iNSC-DAP手術(shù)移植，實(shí)現(xiàn)了神經(jīng)退行性疾病治療的技術(shù)突破，對(duì)提升我國(guó)帕金森病的治療水平具有重大的實(shí)踐意義。未來(lái)，圍繞iNSC-DAP移植宣武醫(yī)院將形成一整套臨床診治方案和操作規(guī)程，在完成臨床研究驗(yàn)證后進(jìn)行推廣應(yīng)用，惠及廣大帕金森病患者。

來(lái)源：首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院