2023年8月16日，由廣州罕見(jiàn)病基因治療聯(lián)盟、廣州國(guó)際企業(yè)孵化器主辦，賽業(yè)生物等協(xié)辦的“細(xì)胞與基因治療藥物開(kāi)發(fā)挑戰(zhàn)及創(chuàng)新解決思路行業(yè)交流沙龍（國(guó)際企業(yè)孵化器站）”在廣州國(guó)際孵化器圓滿落幕。來(lái)自細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)上下游的杰出企業(yè)和機(jī)構(gòu)代表，齊聚一堂，共同探討了在細(xì)胞與基因藥物開(kāi)發(fā)過(guò)程中所面臨的難題，并分享了創(chuàng)新的解決思路。賽業(yè)生物基因治療平臺(tái)負(fù)責(zé)人任盛博士出席了本次會(huì)議并進(jìn)行了演講。

活動(dòng)伊始，廣州國(guó)際企業(yè)孵化器的副總經(jīng)理胡純對(duì)廣州國(guó)際企業(yè)孵化器進(jìn)行了簡(jiǎn)要介紹，他提到，經(jīng)過(guò)二十年的運(yùn)營(yíng)和實(shí)踐探索，廣州國(guó)際企業(yè)孵化器廣州產(chǎn)投集團(tuán)已成功孵化多家生物醫(yī)藥領(lǐng)域的優(yōu)秀企業(yè)。目前，這里已經(jīng)形成了以生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)為主導(dǎo)的產(chǎn)業(yè)優(yōu)勢(shì)，專業(yè)技術(shù)平臺(tái)與高端科技人才也在這里得到了高度集聚。

金斯瑞蓬勃生物的生物藥發(fā)現(xiàn)部高級(jí)總監(jiān)陳黎博士指出，抗體偶聯(lián)藥物 (Antibody-Drug Conjugates，ADCs)在藥物發(fā)現(xiàn)過(guò)程中涉及諸多復(fù)雜考量因素。這包括毒素與連接子的最佳匹配度，裸抗的特異性、親和力、滲透力以及免疫原性等因素，還有體內(nèi)外的藥效評(píng)價(jià)，這些都是耗時(shí)且復(fù)雜的任務(wù)。

金斯瑞已經(jīng)成功構(gòu)建了一站式的藥效發(fā)現(xiàn)平臺(tái)，覆蓋了從靶點(diǎn)驗(yàn)證、裸抗發(fā)現(xiàn)、毒素-連接子偶聯(lián)庫(kù)、ADC偶聯(lián)、體外藥效檢測(cè)、體內(nèi)藥理研究，以及成藥性研究等各個(gè)環(huán)節(jié)，為藥物發(fā)現(xiàn)提供全方位支持。

賽業(yè)生物基因治療平臺(tái)負(fù)責(zé)人任盛博士，向大家介紹了賽業(yè)生物在基因治療藥物臨床前研究方面的的特色：從AI輔助定向構(gòu)建模型、到運(yùn)用疾病模型小鼠以及更貼近遺傳性疾病基因治療藥物研究的人源化模型，再到全面且先進(jìn)的藥效服務(wù)平臺(tái)，賽業(yè)生物已經(jīng)形成了一套系統(tǒng)而成熟的一站式臨床前研究閉環(huán)模式，高效地賦能基因治療藥物開(kāi)發(fā)。

藍(lán)圖生物的高級(jí)科學(xué)家高堂鑫博士分享了在為藥企提供服務(wù)和進(jìn)行市場(chǎng)調(diào)研時(shí)所發(fā)現(xiàn)的問(wèn)題。首要問(wèn)題在于難以有效遞送大型基因，這已成為一個(gè)制約因素。其次，基因治療藥物需要注射大量劑量，這可能引發(fā)臨床上的副作用和風(fēng)險(xiǎn)，此外，高劑量可能導(dǎo)致昂貴的生產(chǎn)成本。為了實(shí)現(xiàn)基因治療藥物在遞送載量、靶向性和細(xì)胞內(nèi)持續(xù)表達(dá)方面的目標(biāo)，選擇合適的調(diào)控元件可能是一個(gè)行之有效的解決方案。

普瑞基準(zhǔn)的CGT中心實(shí)驗(yàn)室負(fù)責(zé)人李強(qiáng)博士指出，免疫細(xì)胞治療（包括CAR-T/UCAR-T、TCR-T、TIL、CAR-NK療法）在預(yù)防腫瘤復(fù)發(fā)和轉(zhuǎn)移方面具有明顯的優(yōu)勢(shì)，特別是在近年來(lái)備受關(guān)注的實(shí)體瘤領(lǐng)域。然而，免疫細(xì)胞治療在研發(fā)和臨床過(guò)程中面臨多個(gè)挑戰(zhàn)，如不良事件和二次腫瘤的發(fā)生。在這種情況下，藥物的生物分析顯得尤為重要。

嚴(yán)格遵循細(xì)胞治療指導(dǎo)原則，通過(guò)深入的生物分析，揭示了產(chǎn)品在人體內(nèi)藥代動(dòng)力學(xué)特征（細(xì)胞），驗(yàn)證了給藥途徑和給藥劑量，明確了CGT產(chǎn)品的治療效果和機(jī)制。基于潛在的生物風(fēng)險(xiǎn)因素，預(yù)測(cè)了人體給藥后可能的一系列免疫反應(yīng)特征，同時(shí)確認(rèn)了不良免疫反應(yīng)（包括適應(yīng)性免疫和固有免疫）的臨床監(jiān)測(cè)指標(biāo)等一系列生物分析措施，從而顯著減少了藥物的潛在風(fēng)險(xiǎn)。

清華珠三角研究院人工智能創(chuàng)新中心的黃穎博士指出，超過(guò)80%的罕見(jiàn)病是由基因缺陷引起的遺傳性疾病，而大部分患者面臨著無(wú)藥可醫(yī)、無(wú)術(shù)可治的局面?；蛑委熢诤币?jiàn)病領(lǐng)域具有巨大的發(fā)展?jié)摿?，但由于罕?jiàn)病種類多樣而個(gè)體稀少、數(shù)據(jù)分散、數(shù)據(jù)互通率低，導(dǎo)致罕見(jiàn)疾病診療能力不足、研發(fā)能力欠缺、治療藥物昂貴。

基于這些現(xiàn)狀，清華珠三角研究院聯(lián)合賽業(yè)生物開(kāi)發(fā)了罕見(jiàn)病數(shù)據(jù)庫(kù)（RARE DISEASE DATA CENTER，RDDC），該數(shù)據(jù)庫(kù)收集了全球各地的臨床數(shù)據(jù)、科研成果和患者家族史等信息，為AI模型的訓(xùn)練提供數(shù)據(jù)支持，再由AI總結(jié)形成的模型，預(yù)測(cè)臨床突變信息，旨在賦能藥物開(kāi)發(fā)，輔助基礎(chǔ)研究人員、醫(yī)生和患者快速查詢和獲取可靠的信息，提高研究、診斷和治療的準(zhǔn)確性。

在此次活動(dòng)中，除了深入探討了細(xì)胞基因療法藥物開(kāi)發(fā)過(guò)程中的技術(shù)難題和挑戰(zhàn)，還請(qǐng)到了康橋資本的投資總監(jiān)高赟，進(jìn)行資本市場(chǎng)角度的信息分享。高總揭示了過(guò)去3年全球資本市場(chǎng)的大幅波動(dòng)，尤其是中國(guó)生物科技領(lǐng)域表現(xiàn)并不盡如人意，這與中國(guó)宏觀經(jīng)濟(jì)增長(zhǎng)狀況密切相關(guān)。他強(qiáng)調(diào)企業(yè)必須合理管理現(xiàn)金流，做好融資的預(yù)期和規(guī)劃。國(guó)內(nèi)外行業(yè)標(biāo)桿企業(yè)的業(yè)績(jī)數(shù)據(jù)提示，CXO企業(yè)近階段拓展海外業(yè)務(wù)，可能會(huì)帶來(lái)高速的增長(zhǎng)點(diǎn)。當(dāng)前資本市場(chǎng)傾向于保持穩(wěn)健態(tài)度，因此企業(yè)需要深入調(diào)研市場(chǎng)，明確目標(biāo)并清晰定位，將投資用于關(guān)鍵領(lǐng)域，從而更好地實(shí)現(xiàn)商業(yè)價(jià)值的實(shí)現(xiàn)。

在本次細(xì)胞與基因治療藥物開(kāi)發(fā)挑戰(zhàn)及創(chuàng)新解決思路行業(yè)交流沙龍中，來(lái)自各方的精英代表充分分享了他們的研發(fā)成果、平臺(tái)特色，并積極交流了寶貴的經(jīng)驗(yàn)。這次交流對(duì)于細(xì)胞與基因治療藥物開(kāi)發(fā)領(lǐng)域具有重要意義。細(xì)胞與基因治療作為生物醫(yī)藥領(lǐng)域的前沿領(lǐng)域，其道路必然充滿了各種挑戰(zhàn)和風(fēng)險(xiǎn)。我們堅(jiān)信，通過(guò)大家的努力和不斷進(jìn)步，將能夠推動(dòng)遺傳性疾病和罕見(jiàn)疾病藥物開(kāi)發(fā)取得更大的進(jìn)展，為人類福祉做出積極貢獻(xiàn)。