注：本文不構(gòu)成任何投資意見和建議，以官方/公司公告為準(zhǔn)；本文僅作醫(yī)療健康相關(guān)藥物介紹，非治療方案推薦（若涉及），不代表平臺(tái)立場(chǎng)。任何文章轉(zhuǎn)載需得到授權(quán)。

疾病需求

在中國(guó)，肺癌的發(fā)病率和死亡率位居癌癥之首。所有肺癌分型中有80%-85%屬于非小細(xì)胞肺癌 ，RET融合是肺癌驅(qū)動(dòng)基因，在非小細(xì)胞肺癌患者中約1%-2%患者攜帶RET融合。在中國(guó)，RET融合陽性非小細(xì)胞肺癌患者每年新增1~2萬。RET融合的非小細(xì)胞肺癌患者被確診時(shí)大多已處于疾病晚期，且對(duì)于此類患者化療、免疫治療療效均有限。同時(shí)接近50%的RET融合非小細(xì)胞肺癌患者最終會(huì)發(fā)生腦轉(zhuǎn)移，而腦轉(zhuǎn)移患者1年的生存率僅為14%，臨床上有巨大的未滿足治療需求。

甲狀腺癌是內(nèi)分泌系統(tǒng)最常見的惡性腫瘤，其組織學(xué)類型包括乳頭狀癌（PTC）、濾泡狀癌（FTC），未分化甲狀腺癌（ATC）和來源于濾泡旁C細(xì)胞的髓樣癌（MTC）等。研究顯示，中國(guó)人群甲狀腺癌RET融合陽性的發(fā)生率約為6%；甲狀腺髓樣癌分為散發(fā)性和家族遺傳性，RET突變的發(fā)生率分別為50%和99%。

新藥開售

2022年9月30日，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）附條件批準(zhǔn)塞普替尼/Selpercatinib（睿妥?）在中國(guó)用于RET融合陽性的非小細(xì)胞肺癌、RET融合陽性的甲狀腺癌、RET突變型甲狀腺髓樣癌的治療。

塞普替尼是一種同類首創(chuàng)，高選擇性和抑制活性的小分子RET抑制劑，具有中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）活性，可抑制多種RET變異。由禮來制藥/?Loxo Oncology開發(fā)（本品相關(guān)專利WO-2018071447，最早由Array BioPharma首家研發(fā)），信達(dá)生物負(fù)責(zé)中國(guó)商業(yè)化。

2023年2月，禮來制藥發(fā)布財(cái)報(bào)。數(shù)據(jù)顯示：塞普替尼2022財(cái)年全球營(yíng)收為1.92億美元，同比增加67%。2022年Q4業(yè)績(jī)?yōu)?500萬美元，單季度提升較快。

2023年3月4日，信達(dá)生物開始面向全國(guó)供藥，這標(biāo)志著國(guó)內(nèi)RET變異非小細(xì)胞肺癌和甲狀腺癌患者迎來新的治療選擇。藥融云數(shù)據(jù)www.pharnexcloud.com顯示：睿妥?零售價(jià)為：80mg*56粒/1盒?32833.5元人民幣。

塞普替尼在中國(guó)獲批是基于全球臨床研究LIBRETTO-001的數(shù)據(jù)和LIBRETTO-321臨床研究中國(guó)人群數(shù)據(jù)：

（1）RET融合晚期非小細(xì)胞肺癌患者接受塞普替尼單藥治療，一線治療ORR 84%，mPFS 22個(gè)月，中國(guó)人群一線治療ORR達(dá)91%。二線治療ORR 61%，mPFS 24.9個(gè)月，中國(guó)人群二線治療ORR為58%。腦轉(zhuǎn)移者顱內(nèi)ORR 85%，顱內(nèi)DCR 100%?。

（2）RET突變甲狀腺髓樣癌患者接受塞普替尼治療，ORR為58.6%，其中初治患者ORR為58.8%，經(jīng)治患者ORR為58.3%。中位隨訪9.0個(gè)月后，中位DOR未達(dá)到，94.1%的緩解患者依然持續(xù)緩解。對(duì)于入組的1例RET融合陽性的晚期甲狀腺癌初治患者已接受23.4周的治療，并在第8周達(dá)到了確認(rèn)的部分緩解（PR），最大腫瘤負(fù)荷縮小43%，并且緩解仍在持續(xù)。

其他RET新藥在研

藥融云數(shù)據(jù)www.pharnexcloud.com顯示，本領(lǐng)域其他在研的境內(nèi)企業(yè)有：首藥控股、同源康、石藥集團(tuán)、科倫博泰、基石藥業(yè)/Blueprint、晶泰科技/深圳眾格生物、白云山/成都先導(dǎo)、信諾維、海思科、艾力斯、海正藥業(yè)、邦順制藥、東陽光藥、輝啟生物、復(fù)星醫(yī)藥、創(chuàng)特醫(yī)藥/正大豐海、志健金瑞、徐諾藥業(yè)、賽特明強(qiáng)醫(yī)藥等等。